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Medizin

15. Januar 2019 Seltene Lungenerkrankung: Heimselbsttherapie bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

Bei Patienten mit der seltenen Lungenerkrankung Alpha-1-Antitrypsin (A1-AT)-Mangel kann die Behandlung mit Humanem Alpha1-Proteinase-Inhibitor den Abbau von Lungengewebe effektiv verlangsamen (1, 2).* Einige Patienten jedoch empfänden unter anderem die wöchentliche Fahrt zum Arzt für die nötige i.v. Infusion als umständlich, sagte PD Dr. Timm Greulich, Marburg (3). In solchen Fällen kann eine Heimselbsttherapie geeignet sein, wie erste gute Erfahrungen aus den USA belegen (4).
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„Viele Patienten möchten eine aktive Rolle im Management ihrer Erkrankung übernehmen oder mehr Zeit für Familie, Beruf und zum Reisen haben“, erklärte Prof. Dr. Robert A. Sandhaus, Denver, USA. Als einziges A1-AT-Präparat in Deutschland ist Respreeza® für die Selbstverabreichung durch Patienten zugelassen (5).

Chance für mehr Patienten-Unabhängigkeit

Die Heimselbsttherapie sei eine große Chance für mehr Flexibilität und Autonomie im Alltag eines A1-AT-Patienten, sagte Sandhaus. Gemäß der Fachinformation können nach Ansicht des behandelnden Arztes geeignete Patienten bzw. Angehörige nach gründlicher Schulung die Infusion im heimischen Umfeld selbst durchführen (5). Das hochreine A1-AT-Präparat steht zur Erhaltungstherapie für erwachsene Patienten mit nachgewiesenem schweren A1-AT-Mangel** – ohne Beschränkung auf einen bestimmten FEV1-Bereich – zur Verfügung (5). Wie alltagstauglich die A1-AT-Selbstverabreichung ist, hat jetzt die Non-Profit-Organisation AlphaNet in den USA untersucht. Befragt wurden dafür 555 Patienten mit A1-AT-Mangel unter Therapie mit humanem A1-AT. Bereits 44 Patienten führten die Therapie selbstständig zu Hause durch. Ihre Zufriedenheit damit war hoch: 95,4% gaben an "sehr zufrieden", und 4,5% "zufrieden" zu sein. Frauen nutzten die Selbstverabreichung von A1-AT etwa 3 Mal häufiger als Männer (4).

Als Vorteil der Selbsttherapie nannten mit 93% fast alle Befragten, die diese bereits nutzten, eine größere Unabhängigkeit zu haben. Häufig erwähnt wurde auch, auf Reisen flexibler zu sein (37,2%) und die Therapie leichter in den individuellen Lebensstil integrieren zu können (32,6%). Die Heimselbsttherapie, das zeigt die AlphaNet-Erhebung, lässt sich nach den bisherigen Erfahrungen im Allgemeinen unkompliziert durchführen. Bei den allermeisten Befragten (83,7%) klappte es problemlos und nur in Einzelfällen gab es Schwierigkeiten, die Vene zu punktieren (4).

Ein weiteres interessantes Ergebnis war, dass fast 40% der Heimanwender von anderen A1-AT-Patienten von dieser Option erfahren hatten. Nur in 4,7% der Fälle kam die Anregung vom Arzt (4). Sandhaus riet angesichts der Umfrageergebnisse, geeignete Patienten, die eine A1-AT-Therapie erhalten, unter Berücksichtigung der Zulassung der Präparate auf eine mögliche Selbstanwendung anzusprechen. Wer dafür infrage kommt, benötigt eine gründliche Schulung. Auch ist bei den Patienten die korrekte Durchführung der A1-AT-Infusion regelmäßig vom Arzt oder einer qualifizierten Schwester zu prüfen.

Wirkungsvolle Therapie mit A1-AT

Den Ergebnissen des RAPID-Studienprogramms (1,2) zufolge blieb das Lungengewebe von Patienten mit A1-AT-Mangel unter einer wöchentlichen Therapie mit Humanem Alpha1-Proteinase-Inhibitor* (in der Regel 60 mg/kg Körpergewicht) über 24 Monate deutlich besser erhalten als unter Placebo. Der Rückgang der Lungendichte verringerte sich um durchschnittlich 32% (Patienten, die beide Studien durchlaufen haben; p = 0,03), gemessen mittels CT-Scan bei maximaler Inspiration (totale Lungenkapazität, TLC) (5). Einen krankheitsmodifizierenden Effekt bestätigte die RAPID-Extension-Studie, in der alle Patienten offen das Verum über weitere 24 Monate erhielten. Die „Frühstarter“ (Verum über 48 Monate; n = 63; Patienten, die beide Studien durchlaufen haben) profitierten weiter von der Substitutionstherapie. Bei den „Spätstartern“ (Placebo über 24 Monate, danach Verum über weitere 24 Monate; n = 58) verlangsamte sich ebenfalls der Abbau von Lungengewebe. Sie holten allerdings den in den ersten 24 Monaten unter Placebo erlittenen größeren Verlust an Lungengewebe nicht mehr auf (2).

A1-AT-Mangel macht sich früh bemerkbar

Das Protein Alpha-1-Antitrypsin schützt das Lungengewebe vor der proteolytischen Aktivität der Neutrophilen-Elastase (6). Bei genetisch bedingtem A1-AT-Mangel kann die Neutrophilen-Elastase ungehindert Lungengewebe zerstören, was meist zu fortschreitenden, schweren Lungenschäden bis hin zum Emphysem führt (7). In Deutschland leben etwa 19.000 Menschen mit einem A1-AT-Mangel (8), der sich häufig schon zwischen dem 30. und 40. Lebensjahr manifestiert. Da jedoch die Symptomatik – Belastungsdyspnoe, Husten und Auswurf – anderen chronischen Atemwegserkrankungen wie „gewöhnlicher“ COPD stark ähnelt, wird ein A1-AT-Mangel zunächst oft für längere Zeit nicht erkannt. Weitere Informationen zum A1-AT-Mangel finden Ärzte und Patienten unter www.alpha1-mangel.de.


* Das in den Studien verwendete Produkt war Zemaira® (z. B. in den USA), das identisch formuliert ist wie Respreeza® (in der EU) und mittels desselben Verfahrens hergestellt wird.
** z. B. für Patienten mit den Genotypen PiZZ, PiZ(null), Pi(null, null) oder PiSZ.

Quelle: CSL Behring

Literatur:

(1)    Chapman KR et al., Lancet 2015, 386: 360-368.
(2)    McElvaney NG et al., Lancet Respir Med 2017, 5: 51-60 und supplementary appendix.
(3)    Satelliten-Symposium „Focusing on the patient – future prospects in Alpha 1 management” von CSL Behring anlässlich des 28. Kongresses der European Respiratory Society (ERS), 17. September 2018, Paris.
(4)    Vortrag Prof. Dr. Robert A. Sandhaus, Denver, USA “Self-administration of AAT therapy in the US: Results of an AlphaNet survey”, Satelliten-Symposium CSL Behring anlässlich des 28. ERS-Kongresses, 17. September 2018, Paris.
(5)    Fachinformation Respreeza®, Stand Oktober 2018.
(6)    Fregonese L und Stolk J, Orphanet J Rare Dis 2008, 3: 16.
(7)    Stoller JK et al., Am J Respir Crit Care Med 2012, 185: 246-259.
(8)    Greulich T et al., Eur Respir J 2017, 49: pii: 1600154.


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