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Forschenden gelang es in einer Studie mit medizinischen Daten von mehr als 1.200 Personen, spezifische Mikrobiom-Signaturen zu identifizieren, die eine präzise Vorhersage der nicht-alkoholischen Fettlebererkrankung (NAFLD) ermöglichen. Die Probanden litten an verschiedenen Stoffwechselkrankheiten wie Fettleibigkeit, Typ-2-Diabetes, Bluthochdruck und Atherosklerose, die alle als typische Begleiterkrankungen einer NAFLD gelten.

Der Blick auf das Krankheitsgeschehen bei Multipler Sklerose (MS) hat sich verändert. So untermauern neueste Forschungsergebnisse die Hypothese, dass MS nicht – wie bisher angenommen – in separaten Phasen verläuft, sondern von Beginn an durch ein progredientes Krankheitsbild mit schwelendem Entzündungsprozess geprägt ist (1). Im Rahmen der Fortbildungsveranstaltung „MScience.Mshift." wurden aktuelle Erkenntnisse, neue Studiendaten, Kongresshighlights sowie zukünftige Therapieoptionen im Bereich der MS diskutiert. So sei eine Kombination aus persistierender Entzündung im ZNS, Neurodegeneration und Verlust von Kompensationsmechanismen für die schwelende Krankheitsprogression ursächlich (2).

Die europäische Kommission hat die Zulassung für das Aflibercept-Biosimilar FYB203 erteilt. Die Zulassung umfasst die Behandlung von neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration (nAMD) und weiteren schweren Netzhauterkrankungen wie diabetischem Makulaödem (DMÖ), myoper choroidaler Neovaskularisation (mCNV) und Makulaödem infolge eines Netzhautvenenverschlusses (RVV).

Der orale selektive Gonadotropin-Releasing-Hormon(GnRH)-Rezeptorantagonist Linzagolix ist seit November 2024 auch für die symptomatische Behandlung der Endometriose bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter zugelassen (1, 2). Die Dosierung beträgt 200 mg einmal täglich mit gleichzeitiger hormoneller Add-back-Therapie (ABT) und wird eingesetzt bei Patientinnen, deren Endometriose in der Vorgeschichte bereits medizinisch oder chirurgisch behandelt wurde (1). Bereits seit September 2024 steht Linzagolix von Theramex in den Tagesdosierungen 100 mg oder 200 mg – mit oder ohne hormoneller ABT – zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer Symptome von Uterusmyomen bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter zur Verfügung.

Das Team der Psychokardiologie am Deutschen Herzzentrum der Charité (DHZC) hat ein Handbuch zur psychosozialen Versorgung von Patient:innen vor einer Herz- und/oder Lungentransplantation entwickelt. Der Leitfaden bietet Psycholog:innen, Ärzt:innen und anderen Mitgliedern interdisziplinärer Teams konkrete, standardisierte und verlässliche Anleitungen, basierend sowohl auf den gesetzlichen Vorgaben des Transplantationsgesetzes als auch auf nationalen und internationalen Leitlinien, Richtlinien und Empfehlungen.

Die Grippewelle hat in Deutschland begonnen. Den Beginn datiert das Robert Koch-Institut (RKI) seiner Definition zufolge rückblickend auf die Woche vom 30. Dezember, wie es in einem aktuellen Bericht zu akuten Atemwegserkrankungen heißt. „Influenzaerkrankungen werden in allen Altersgruppen verzeichnet", so die Expert:innen.

Wie der Hersteller bekannt gab, ist Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) ab dem 15. Januar 2025 in Deutschland verfügbar. Die CRISPR/Cas9-basierten Geneditierungstherapie wird zur Behandlung geeigneter Patient:innen ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) oder schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) angewendet (1). Es stellt die derzeit einzige erhältliche autologe Geneditierung dar.

Kürzlich publizierte Real-World-Daten (RWD) zum Januskinase (JAK)-Inhibitor Baricitinib bekräftigen dessen Wirksamkeit als Monotherapie bei rheumatoider Arthritis (RA) (1).  Die Auswertung aus 6 internationalen Studien verglich Daten und Ergebnisse von RA-Patient:innen unter Baricitinib in Monotherapie mit denen von RA-Patient:innen unter Baricitinib in Kombinationstherapie mit einem konventionellen synthetischen krankheitsmodifizierenden Antirheumatikum (csDMARD). Erstmals wurden somit die verfügbaren Daten aus dem internationalen Praxisalltag zur Wirksamkeit von Baricitinib in Monotherapie über einen Zeitraum von bis zu mindestens einem Jahr zusammengestellt.

Die Europäische Kommission hat für Concizumab zur einmal täglichen subkutanen Blutungsprophylaxe für Menschen mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern ab 12 Jahren die Zulassung erteilt. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI-Antikörpers ermöglicht die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann Blutungen verhindern, selbst wenn Hemmkörper vorhanden sind. Concizumab wird als vorgefüllter Multidosis-Fertigpen zur Verfügung stehen.

Wer sich regelmäßig bewegt, tut etwas Gutes für seine Gesundheit. Egal, ob es um Übergewicht, Herz-Kreislauf-Leiden, den Zuckerstoffwechsel oder die Knochengesundheit geht – die Empfehlung, körperlich aktiv zu sein, darf in keinem Ratgeber fehlen. Weniger bekannt ist, dass auch die Augen von regelmäßiger sportlicher Betätigung profitieren. Wie die Stiftung Auge mitteilt, ist das Risiko, an einer altersabhängigen Makuladegeneration (AMD) zu erkranken, bei körperlich aktiven Menschen deutlich geringer als bei Vergleichspersonen, die sich nur wenig bewegen.

Eine Studie der Karl Landsteiner Privatuniversität für Gesundheitswissenschaften (KL Krems) und der Medizinischen Universität Wien (MedUni Wien) liefert neue Einblicke in die genetischen Mechanismen der Birkenpollenallergie. Dabei beobachtete das Forschungsteam bei Allergie-Betroffenen nach einer Birkenpollen-Exposition deutlich mehr aktive Gene für immunologische Signalwege in der Nasenschleimhaut als bei Nichtbetroffenen. Die Ergebnisse der im Fachjournal „Allergy" veröffentlichten Studie (1) eröffnen neue Möglichkeiten für Prävention und für personalisierte Therapien.

Die Diagnose von Übergewicht und Adipositas stützt sich auf den Body-Mass-Index (BMI). Dieser steht schon länger in der Kritik, da er nicht als zuverlässiges Maß für die Gesundheit eines Menschen gilt. Eine Gruppe von Mediziner:innen schlägt vor, die Richtlinien zur Diagnose von Adipositas grundlegend zu überarbeiten (1). Neben dem BMI sollen zusätzlich Daten zum Körperfett herangezogen werden. Der Vorschlag der „Commission on Clinical Obesity“ wird von 76 Fachgesellschaften und Patientenvertretungen weltweit unterstützt.

Für Kinder mit pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) ab 2 Jahren steht mit Macitentan in einer Dosierung von 2,5 mg seit Anfang Januar 2025 eine neue Therapieoption zur Verfügung. Der Endothelin-Rezeptor-Antagonist (ERA) ist indiziert zur Langzeitbehandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 Jahren bis unter 18 Jahren mit PAH der WHO-Funktionsklasse II bis III (1).

Zur prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) wurde bei der europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ein Zulassungsantrag für Donidalorsen eingereicht. Donidalorsen wäre das erste RNA-gerichtete Medikament zur Behandlung des HAE und würde eine neue Behandlungsoption für diese seltene und potenziell lebensbedrohliche Erkrankung darstellen.

Der oral einzunehmende Stabilisator von Transthyretin (TTR) Acoramidis zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) hat basierend auf der Phase-III-Studie ATTRibute-CM1 die CHMP-Empfehlung zur Zulassung erhalten (1, 2). In vitro konnte Acoramidis eine nahezu vollständige Stabilisierung von TTR (≥ 90 %) erreichen und ATTRibute-CM zeigte darüber hinaus signifikante positive Effekte auf kardiovaskuläre Endpunkte (2).

Positive Ergebnisse des Phase-III-Programms QUANTI zeigen, dass ein in Entwicklung befindliches Gadolinium (Gd)-basiertes Kontrastmittel für die Magnetresonanztomographie (MRT) bei einer um 60% reduzierten Gadoliniumdosis im Vergleich zu bisherigen Standarddosierungen die primären und wichtigen sekundären Endpunkte erfüllt hat. In den Studien wurden die Wirksamkeit und Sicherheit des Wirkstoffs in einer Dosis von 0,04 mmol Gd/kg Körpergewicht untersucht. Die Ergebnisse unterstreichen das Potenzial des Kontrastmittels für eine effektivere Bildgebung bei reduzierter Gadoliniumexposition.

Das europäisch-afrikanische Netzwerk PanACEA – ein Konsortium von Tuberkulose-Forschenden aus 5 europäischen und 11 afrikanischen Institutionen – hat Studienergebnisse veröffentlicht, die das vielversprechende Potenzial eines neuen Antibiotikums zeigen. Der Wirkstoff BTZ-043 könnte eine Schlüsselrolle im globalen Kampf gegen Tuberkulose spielen.

Humane induzierte pluripotente Stammzellen (hiPSCs) gelten als vielversprechendes Werkzeug in der Medizin: Künftig sollen sie die Therapie von vielen Leiden wie etwa neurodegenerativen Erkrankungen ermöglichen. Nach wie vor ist jedoch die Herstellung großer Mengen an hiPSCs eine Herausforderung. Forschende des Fraunhofer-Translationszentrums für Regenerative Therapien TLZ-RT am Fraunhofer-Institut für Silicatforschung (Fraunhofer ISC) haben nun einen Bioreaktor entwickelt, mit dem eine automatisierte Langzeitkultivierung von hiPSCs gelingt.

Forschende des Wiener Lungentransplantationsprogramms haben in einer Studie den Einsatz der extrakorporalen Photopherese (ECP) bei Lungentransplantationen untersucht. Dabei konnten sie nachweisen, dass die auf UV-Licht basierende Zell-Therapie zu einer signifikanten Verringerung der Anzahl und des Schweregrades der Abstoßungsepisoden führt (1).