Medizin | Beiträge ab Seite 172

Olipudase alfa, eine noch in der klinischen Prüfung befindliche rekombinante humane saure Sphingomyelinase, zeigte in 2 getrennten klinischen Studien zur Untersuchung von Olipudase alfa für die Behandlung des sauren Sphingomyelinasemangels (ASMD) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten positive Ergebnisse. Olipudase alfa ist die erste und einzige in der Spätphase der Entwicklung befindliche Enzymersatztherapie für die Behandlung des ASMD. Derzeit sind keine Therapien für ASMD zugelassen.

Die Lebenserwartung von Menschen mit Hämophilie ist heutzutage dank moderner Medikamente nahezu auf dem Stand von gesunden Menschen. Doch das Älterwerden mit Hämophilie weist – neben typischen altersbedingten Beschwerden – Besonderheiten auf, die speziell mit der chronischen Erkrankung in Verbindung stehen, beispielsweise bei einer gleichzeitig vorhandenen Hepatitis C oder bei Gelenkschäden. Ein 5-köpfiges, interdisziplinäres Autoren-Team hat in dem Ratgeber „Älter werden mit Hämophilie“ Informationen speziell für Patienten und Angehörige zusammengetragen, um sie in dieser Lebensphase zu unterstützen. Die von Bayer unterstützte Publikation umfasst verschiedene Schwerpunkte: Basiswissen zu Hämophilie, Alterungsprozess, Prävention, Psyche, Sozialrecht sowie ein Fokus auf Leber, Herz und Knochen.

Das Zusammenspiel von Unfallärzten, Chirurgen und Spezialisten für Alternsmedizin hilft, die Sterblichkeit von älteren Patienten mit Hüftfrakturen erheblich zu senken. Zu diesem Ergebnis kommt eine Studie von Forschenden der Universität Ulm in Zusammenarbeit mit Partnern aus Stuttgart und Hamburg über das orthogeriatrische Co-Management. Dazu haben die Ärzte die Daten von rund 58.000 Menschen ausgewertet, die in deutschen Krankenhäusern mit der Diagnose Hüftfraktur behandelt worden sind. Die Ergebnisse wurden im Deutschen Ärzteblatt veröffentlicht.

Die Forschungsgruppe um Univ.-Prof. Dr. Florian Klein am Institut für Virologie der Uniklinik Köln und am Deutschen Zentrum für Infektionsforschung (DZIF) hat einen hocheffektiven Antikörper gegen HIV entdeckt. Während die Wirkung bisheriger Antikörper gegen HIV durch die Entwicklung viraler Resistenzen begrenzt wurde, kann der Antikörper namens 1-18 die Virusvermehrung anhaltend unterdrücken und hat somit ein großes Potenzial zur Prävention und Behandlung der HIV-Infektion.

Smarte Technologien halten Einzug in immer mehr Lebensbereiche, auch in die Behandlung von Patienten mit Typ-2-Diabetes. Dokumentation, Zusammenführung und Auswertung von Daten sollen dabei helfen, Therapieergebnisse von Patienten verbessern und den Start in die Insulintherapie erleichtern zu können. Durch die Nutzung eines Smart Pens konnte in einer nicht-interventionellen Studie bei Patienten mit Typ-1-Diabetes der Blutzucker im Mittel fast 2 Stunden pro Tag länger im Zielbereich gehalten werden (1). Inwiefern moderne Insuline wie Tresiba^® und Fiasp^® Patienten dabei durch eine einfache Integration in den Alltag und eine flexible Anwendung unterstützen können, stellten Experten im Symposium „Innovative Therapielösungen für die Diabetes-Praxis“ bei der DiaTec 2020 vor.

Nicht allein Organspenden bringen schwer kranken Menschen Lebensqualität zurück. Auch das Transplantieren von Kornea sorgt dafür, dass nahezu erblindete Patienten wieder klar sehen können. Häufigste Indikation für die Übertragung von Hornhautgewebe an der Klinik für Augenheilkunde des Universitätsklinikums Carl Gustav Carus Dresden ist die Fuchs'sche Hornhaut-Dystrophie. Die dafür notwendigen Transplantate bereitet die Deutsche Gesellschaft für Gewebetransplantation (DGFG) vor. Die vom Dresdner Uniklinikum mit gegründete und als einer von 5 Gesellschaftern getragene gemeinnützige GmbH begleitet auch die vorhergehende Entnahme der Spenden.'

„Immer mehr Daten unterstreichen die erhebliche multidimensionale Belastung, die mit einer atopischen Dermatitis bei Jugendlichen und ihren Familien einhergeht“ (1-3), erklärte Prof. Dr. Matthias Augustin, Hamburg, im Rahmen der EADV-Jahrestagung und ergänzte: „Trotz Standardbehandlung besteht bei vielen jugendlichen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis, die unter unkontrollierten, anhaltenden Symptomen leiden, ein unerfüllter Therapiebedarf. Zu einer Besserung dieser Situation hat die im August 2019 erfolgte Zulassungserweiterung von Dupilumab zur Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren beigetragen.“ Aktuelle Post-hoc-Analysen der Zulassungsstudie AD ADOL unterstreichen den raschen und signifikanten Rückgang insbesondere von Juckreiz und Schlafstörungen unter dem Interleukin(IL)-4- und IL-13-Inhibitor bei Jugendlichen (4-6).

Die chronische inflammatorische demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP) sollte so früh wie möglich diagnostiziert werden, um rechtzeitig eine adäquate Behandlung einleiten zu können. Nur so lassen sich irreversible Schädigungen der Axone vermeiden. Zur Erhaltungstherapie steht CIDP-Patienten, die bereits auf intravenöses Immunglobulin (IVIg) angesprochen haben, seit 1,5 Jahren alternativ das erste und einzige subkutane Immunglobulin (SCIg, Hizentra^®) zur Verfügung. Die ersten Real-Life-Erfahrungen, die jetzt bei einer Veranstaltung von CSL Behring anlässlich des DGN-Kongresses in Stuttgart vorgestellt wurden, bestätigen die gute Wirksamkeit und Verträglichkeit von SCIg aus der zulassungsrelevanten PATH-Studie (1).

Auf einem Symposium im Rahmen des DGPPN-Kongresses wurden eine Untersuchung zur Prävalenz einer aADHS (Aufmerksamkeitsdefizit-/ Hyperaktivitätsstörung) bei Erwachsenen in einer Population von Unfallopfern und die Follow-up-Daten der COMPAS-Studie vorgestellt (1, 2).

Etwa jeder 10. Erwachsene ist vom Karpaltunnelsyndrombetroffen. Experten der Deutschen Gesellschaft für Ultraschall in der Medizin e.V. (DEGUM) fordern, dass Patienten mit diesen Beschwerden möglichst immer per Ultraschall untersucht werden. Sie erläutern wie Sonografie-Geräte den betroffenen Nerv sehr detailliert abbilden. Obwohl das Verfahren schon lange etabliert ist, wird es aktuell in Deutschland noch nicht häufig angewendet. Das Problem: Viele Untersucher sind nicht ausreichend qualifiziert. Die DEGUM fordert, dass sich mehr Ärzte gezielt schulen lassen – etwa in Kursen nach dem bewährten 3-Stufen-Konzept der Fachgesellschaft. Zudem müsse die Methode möglichst bald in den Leistungskatalog der gesetzlichen Krankenkassen aufgenommen werden.

Wie bleiben wir im Alter geistig fit? Diese Frage beschäftigt Forschende seit langem. Die Anforderungen des demografischen Wandels verlangen nach mehr Wissen. Eine Studie vom Leibniz-Institut für Arbeitsforschung an der TU Dortmund (IfADo) gibt nun Hinweise, wer im Alter geistig fit bleibt. Eine Schlüsselrolle spielt dabei unter anderem das Bildungsniveau. Die Studie ist aktuell im Journal „NeuroImage“ erschienen.

Alter gehört zu den größten Risikofaktoren für Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Wissenschaftler des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK) haben nun erforscht, was tief im Herzen passiert, wenn es altert. Dafür haben sie in abertausenden alten und jungen Herzzellen untersucht, welche Gene in ihnen aktiv sind. Ihr Ergebnis: Im Alter verliert das Herz seinen hohen Organisationsgrad. Insbesondere Bindegewebszellen, die Fibroblasten, geraten zunehmend außer Kontrolle.

Die Europäische Kommission hat Upadacitinib (Rinvoq^®) die Zulassung für die Behandlung erwachsener Patienten mit mittelschwerer bis schwerer aktiver rheumatoider Arthritis erteilt, die auf ein oder mehrere DMARDs unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben. Upadacitinib ist ein selektiver und reversibler JAK-Inhibitor in Tablettenform zur einmal täglichen Einnahme, der als Monotherapie oder in Kombination mit Methotrexat (MTX) angewendet werden kann.

Daiichi Sankyo hat die Ergebnisse von 2 Metaanalysen bekanntgegeben, die auf 4 klinischen Phase-III-Studien zu Bempedoinsäure basieren und auf der wissenschaftlichen Jahrestagung der American Heart Association (AHA) in Philadelphia vorgestellt wurden. Bempedoinsäure durchläuft aktuell die behördliche Prüfung zur Marktzulassung durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und die Food and Drug Administration (FDA) als zuständige Behörde in den USA.

Das langwirksame humane Wachstumshormon Somatrogon wird derzeit in einer zulassungsrelevanten Phase-III Studie zur Behandlung eines Wachstumshormonmangels (GHD) bei Kindern untersucht. OPKO Health und Pfizer gaben nun bekannt, dass in dieser Studie der primäre Endpunkt erreicht wurde: Somatrogon war in der wöchentlichen Gabe bei prä-pubertären Kindern mit GHD der täglichen Injektion von Somatropin (Genotropin^®), gemessen an der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit nach 12 Monaten, nicht unterlegen.

Die familiäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) ist eine seltene Erkrankung, bei der nach einer frühzeitigen Diagnose durch die Therapie mit Tafamidis (Vyndaqel^®) der Krankheitsverlauf verlangsamt werden kann (1, 2). Die aktualisierte Leitlinie „Diagnostik bei Polyneuropathien“ der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN) gibt wichtige Hinweise, um eine ATTR-Amyloidose zu identifizieren (3). Dabei sollte auch eine kardiale Beteiligung bedacht werden (4). Umgekehrt kann eine Herzinsuffizienz ihre Ursache in einer ATTR-Amyloidose haben, wie Prof. Dr. Fabian Knebel, Berlin, bei einem Symposium von Pfizer beim diesjährigen DGN-Kongress erläuterte.

Hinter einer Herzinsuffizienz kann sich auch eine Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) verstecken. Für die seltene Erkrankung könnte demnächst eine spezifische Therapie zur Verfügung stehen, was einer frühzeitigen Diagnose besondere Bedeutung zukommen lässt.

Ab sofort können Patienten mit ankylosierender Spondylitis (AS) auch mit der 300-mg-Dosierung des Interleukin(IL)-17A-Inhibitors Secukinumab (Cosentyx^®) behandelt werden. Nachdem die Therapie von AS-Patienten bisher lediglich in der Dosierung von 150 mg möglich gewesen war, hat die Europäische Kommission, basierend auf den Daten der MEASURE 3-Studie, nun einer Zulassungsanpassung zugestimmt. Abhängig vom klinischen Ansprechen kann die Dosis damit auch auf 300 mg Secukinumab erhöht werden. Die Entscheidung der Europäischen Kommission beruht auf umfangreichen Daten der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie MEASURE 3 (n=226) (1-3).

Wissenschaftlern der Universität Ulm ist es erstmals gelungen, Beta-Amyloid-Fibrillen aus dem menschlichen Gehirn zu isolieren und zu untersuchen. Diese Eiweißfasern stehen im Verdacht, die Alzheimer-Krankheit sowie die Zerebrale Amyloid-Angiopathie mit auszulösen. Veröffentlicht wurde die Studie, an der auch Forschende aus Tübingen, Halle und San Diego beteiligt waren, im Fachjournal Nature Communications.