Neue Studiendaten zur Gentherapie bei Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie bei Kindern
Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) wurden erstmals klinische Daten zur Gentherapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) bei Kindern im Alter von fünf bis elf Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) präsentiert. Zudem wurden Follow-up-Daten aus Studien mit Patient:innen ab zwölf Jahren vorgestellt. Exa-cel ist eine nicht-virale, ex vivo, auf CRISPR/Cas9-Geneditierung basierende Zelltherapie für geeignete Patient:innen mit SCD oder TDT, bei der die Patienten-eigenen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen in der erythroid-spezifischen Enhancer-Regiondes BCL11A-Gens durch einen präzisen Doppelstrangbruch editiert werden.
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