Anämie

Auf dem 29. Kongress der European Hematology Association (EHA) in Madrid wurde die Bedeutung von Sutimlimab zur Behandlung der Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) betont. Sutimlimab bietet eine vielversprechende therapeutische Option, die nicht nur die akuten Symptome lindern, sondern auch die langfristigen Risiken der Erkrankung reduzieren kann. Erste Studiendaten und Real-World-Erfahrungen zeigen positive Ergebnisse, die durch zukünftige Daten des CADENCE-Registers weiter untermauert werden könnten.

Die Myelofibrose ist eine aggressive Erkrankung mit reduzierter Lebenserwartung.¹ Das Gesamtüberleben kann jedoch durch gezielte JAK-Inhibition mit Ruxolitinib* signifikant verlängert werden – insbesondere bei rechtzeitigem Therapiestart.
 

Die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) gehört zu den thrombotischen Mikroangiopathien (TMAs). Ursache der TTP ist ein Mangel an der Metalloprotease ADAMTS13 (1-3). Wie eine TTP angesichts der variablen Symptomatik in der Notaufnahme frühzeitig erkannt und bestmöglich behandelt werden kann, diskutierten Ärzt:innen auf dem 4. Kölner TMA-Symposium.

Eine niedrige Dosis Aspirin erhöht bei ansonsten gesunden älteren Erwachsenen das Risiko einer Anämie deutlich. Zu diesem Ergebnis kommt eine Analyse von Forschenden der Monash University in Australien. Darüber hinaus kommt es zu einer Abnahme des Ferritins im Blut. Die in den Annals of Internal Medicine veröffentlichten Ergebnisse legen daher nahe, dass bei älteren Patient:innen, die Aspirin einnehmen, die Hämoglobinwerte überwacht werden sollten.

Das Jahr 2022 war vom Auslaufen der COVID-19-Pandemie und von gelockerten Maßnahmen geprägt. Trotzdem gab es einige Neuerungen. Auch in anderen medizinischen Bereichen hat sich im letzten Jahr viel Neues getan. Welche Medikamente zugelassen wurden, welche neuen Leitlinien es gibt und wie der Stand bei Medikamenten und Impfstoffen gegen COVID-19 ist, lesen Sie hier bei uns – in einer kompakten Zusammenfassung des Jahres 2022.

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für Sutimlimab zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patient:innen mit Kälteagglutinin-Krankheit (Cold Agglutinin Deases, CAD) erteilt. Die Kälteagglutinin-Krankheit ist eine seltene chronische, autoimmune hämolytische Anämie (AIHA), bei der das körpereigene Immunsystem fälschlicherweise gesunde rote Blutkörperchen angreift und dadurch eine Hämolyse verursacht.

Unspezifische Symptome, wie eine Gynäkomastie oder kleine Hoden können auf ein Klinefelter-Syndrom hinweisen. Da die Chromosomenstörung mit großen gesundheitlichen Einschränkungen einhergehen kann und bis heute nur bei einem geringen Teil der betroffenen Jungen und Männer diagnostiziert wird, rät die Deutsche Gesellschaft für Andrologie e.V. (DGA) zu verstärkter Aufmerksamkeit bei Eltern und Ärzt:innen.

Die Einnahme von Metformin erhöht das Risiko für einen Vitamin-B12-Mangel. Wird er nicht frühzeitig erkannt und behandelt, kann das gravierende hämatologische und neurologische Folgen haben. Fachgesellschaften empfehlen daher, die Vitamin-B12-Konzentration regelmäßig zu prüfen. Der Mangel lässt sich durch hochdosierte orale Vitamin-B12-Arzneimittel effektiv ausgleichen – selbst bei Resorptionsstörungen.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Stellungnahme für Sutimlimab abgegeben. Das CHMP empfiehlt die Zulassung des monoklonalen Antikörpers gegen den Komplementfaktor C1s zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patient*innen mit Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) in der Europäischen Union (EU). Die Kälteagglutinin-Krankheit ist eine seltene chronische, autoimmune hämolytische Anamie (AIHA), die lebensbedrohliche thromboembolische Ereignisse zur Folge haben kann.

Die ersten Symptome eines Vitamin-B12-Mangels sind oft unspezifisch und werden leicht übersehen. Wird der Mangel nicht frühzeitig erkannt und behandelt, kann das gravierende hämatologische und neurologische Folgen haben. Entgegen früherer Annahme kann ein Vitamin-B12-Mangel selbst bei Resorptionsstörungen oral therapiert werden, wenn ausreichend hoch dosiert wird. Lesen Sie, was bei der Therapie zu beachten ist.

In dem parenteralen Eisenpräparat der Firma Pharmacosmos sind die Eisen(III)-Ionen fest an Derisomaltose-Pentamere gebunden. Durch die spezielle Formulierung wird biologisch verfügbares Eisen langsam sowie kontrolliert freigesetzt, sodass auch Dosierungen von über 1000 mg (max. 20 mg/kg Körpergewicht) möglich sind.

Im Update der Leitlinie der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie (ESC; European Society of Cardiology) hat die Diagnose des Eisenmangels – auch ohne Anämie – eine wichtige Erneuerung im empfohlenen Therapiemanagement herzinsuffizienter Patient:innen erfahren: Alle HI-Patient:innen sollen fortan regelmäßig und nicht wie bisher nur bei Erstdiagnose der HI auf Eisenmangel kontrolliert werden (1).

Mit Deferasirox Accord Filmtabletten umfasst Accords Produktpalette ab sofort ein Präparat zur Behandlung der chronischen Eisenüberladung. Durch die Einsparung von bis zu 26% (1) im Vergleich mit dem Originalprodukt bietet Accord in dieser Indikation ab sofort eine kostengünstige Therapieoption.

Mit 9.690.750 registrierten Blutstammzellspenden konnte das Zentrale Knochenmarkspender-Register Deutschland (ZKRD) seinen bislang größten Erfolg verbuchen und ist nun das weltweit größte nationale Spenderregister. Das geht aus den aktuell veröffentlichten Zahlen des ZKRD hervor. Fast 3 Jahrzehnte nach der Gründung erreicht das ZKRD einen weiteren Meilenstein: Unter Berücksichtigung der registrierten Stammzellspender:innen sowie der Nabelschnurblutspenden kann das ZKRD für nationale Spendersuchen weltweit auf die meisten Daten zurückgreifen und ist damit das größte nationale Spenderregister. Gleichzeitig ist Deutschland auch das Land mit den meisten potenziellen Blutstammzellspender:innen: Insgesamt sind rund 20% aller Erwachsenen im Spendenalter zwischen 18 und 60 Jahren als Spender:in registriert. Im Jahr 2021 zählte das ZKRD insgesamt 512.155 neue Registrierungen.

Seit Oktober 2020 ist der präferenzielle Januskinase 1 (JAK1)-Inhibitor Filgotinib zur Therapie der rheumatoiden Arthritis (RA) in Deutschland verfügbar. Filgotinib ist angezeigt zur Behandlung von mittelschwerer bis schwerer aktiver RA bei erwachsenen Patient:innen, die auf ein oder mehrere krankheitsmodifizierende Antirheumatika (DMARDs) unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben (1).

Eine vergrößerte Milz und Leber sind für Pädiater:innen kein ungewöhnliches Symptom. Allerdings können sich hinter diesem oft gesehenen Symptom auch seltene Erkrankungen verbergen.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat die Zulassung von Pegcetacoplan empfohlen (1). Die Empfehlung erstreckt sich auf die Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), welche nach einer mindestens 3-monatigen Behandlung mit einem C5-Inhibitor nach wie vor anämisch sind. Die positive Stellungnahme des CHMP wird nun an die Europäische Kommission zur Entscheidung über die Zulassung weitergeleitet.

Der erste Zulassungsantrag für den oralen HIF-Prolyl-Hydroxylase-Inhibitor Vadadustat zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit renaler Anämie im Rahmen einer chronischen Niereninsuffizienz wurde bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht.

Die Ergebnisse aus Teil A von CADENZA, einer doppelblinden, placebokontrollierten Zulassungsstudie der Phase III zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von Sutimlimab bei Patienten mit Kälteagglutininkrankheit (Cold Agglutinin Disease, CAD) ohne Bluttransfusion in der jüngeren Vergangenheit (innerhalb der letzten sechs Monate), wurden auf dem Kongress der European Hematology Association 2021 vorgestellt. Die Daten zeigen, dass eine Behandlung mit Sutimlimab bei Patienten mit CAD zu einer raschen und nachhaltigen Hemmung der C1-aktivierten Hämolyse führte, die bereits innerhalb der ersten Behandlungswoche feststellbar war. Im Verlauf der Studie wurden im Vergleich zu Placebo klinisch signifikante Verbesserungen beim Hämoglobinwert und in Bezug auf Fatigue erzielt.