Hämatologie | Beiträge ab Seite 2

Blutprodukte sind eine knappe medizinische Ressource. Ihre Verfügbarkeit hängt von der Spendebereitschaft Freiwilliger ab. Zudem sind sie nur kurze Zeit haltbar, und der Bedarf unterliegt starken Schwankungen. Künstliche Intelligenz (KI) kann helfen, den Bestand an Blutprodukten effizient zu verwalten und den Bedarf vorauszusagen. Auch bei der Auswahl von geeignetem Spenderblut können Digitalisierung und KI einen wichtigen Beitrag leisten, wie die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI) mitteilt. Hierfür werden derzeit innovative Konzepte der Blutgruppentypisierung entwickelt und ein Nationales Transfusionsregister aufgebaut.

Unfälle sind eine der häufigsten Todesursachen in Deutschland. Grund dafür ist oft ein hoher Blutverlust, ausgelöst durch eine Verletzung. Im Rahmen eines neuen Projekts werden jetzt Rettungshubschrauber mit Blutprodukten ausgestattet, damit diese direkt am Unfallort oder auf dem Weg in die Klinik verabreicht werden können. Dies steigert die Überlebenschance von Patient:innen, die am Unfallort bislang lediglich mit Plasmaersatzprodukten versorgt werden. Die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie e.V. (DGTI) weist in diesem Zusammenhang auf die Bedeutung der frühen Verabreichung von Blutprodukten für den Behandlungserfolg hin.

Ist die MS-Therapie „mit ihrem Latein am Ende“? Diesen Eindruck könnte man gewinnen, wenn man den Schlagzeilen der Wirtschafts- und Finanzmedien Glauben schenkt. So weckte die Nachrichtenagentur dpa-AFX Geldanleger mit der Schocker-Meldung zum Nikolaus-Tag 2023: „Die enttäuschende Wirksamkeit des MS-Hoffnungsträgers Evobrutinib belastet Aktien der Merck KGaA am Mittwoch schwer.“ Woran diese „Wirksamkeit“ gemessen wurde, interessiert die Gemeinde der Finanzstrategen aber ebenso wenig wie die Tatsache, dass der „Hoffnungsträger“ mit seinem völlig neuen Therapieansatz bei MS überhaupt nicht gescheitert ist. Schließlich handelt es sich bei Evobrutinib um einen prominenten Vertreter der neuen Substanzklasse der Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren (BTKi), die eben nicht dafür entwickelt wurden, noch ein Hundertstel mehr an Senkung der jährlichen Schubfrequenz (ARR = annualized relapse rate) gegenüber einer ohnehin schon sehr gut wirksamen Vergleichssubstanz herauszuholen.

Expert:innen des Zentrums für Integrierte Onkologie (CIO), Aachen/Bonn/Köln/Düsseldorf (ABCD) haben neue Erkenntnisse zu einer wirksamen Kombinationstherapie bei Hochrisikopatient:innen mit COVID-19 erlangt. Die Publikation ist in der Fachzeitschrift „Infection“ erschienen (1).

Wer mit einer seltenen Erkrankung lebt, ist nicht nur mit den Krankheitssymptomen und den damit einhergehenden meist starken Beeinträchtigungen des alltäglichen Lebens konfrontiert. Patient:innen fühlen sich auch oft hilflos und allein gelassen. Denn obwohl insgesamt etwa 4 Millionen Menschen in Deutschland (rund 8%) mit einer seltenen Erkrankung leben, erkranken von 1 Million Menschen pro Jahr jeweils nur 2 bis 4 an den einzelnen Krankheiten. Da sie nur selten auftreten, sind sie nicht einfach zu erkennen und das Auffinden von Informationen für die Patient:innen kann erschwert sein.
 

Die kontinuierliche Versorgung mit Faktorprodukten muss bei Freizeitaktivitäten und unterwegs sichergestellt sein. Daher sind Temperaturstabilität und Lagerungsfähigkeit der Faktorprodukte von großer Bedeutung.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) hat die Zulassung von Nonacoq beta pegol nun auch für die Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei Kindern mit Hämophilie B ab 0 Jahren empfohlen (1). Nonacoq beta pegol ist ein glycopegylierter rekombinanter Faktor IX mit verlängerter Halbwertszeit, der bislang für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren zugelassen war (2).

Der Bundestag hat das Arzneimittel-Lieferengpassbekämpfungs- und Versorgungsverbesserungsgesetz (ALBVVG) verabschiedet. Es enthält unter anderem eine verlängerte Bevorratungspflicht für patentfreie Krebsmedikamente und ein Frühwarnsystem für Lieferengpässe. Fachgesellschaften, die sich mit der Erforschung von Krebskrankheiten und der Krebsversorgung beschäftigen, und die Organisationen der Krebs-Selbsthilfe begrüßen die Maßnahmen. Sie können Versorgungsengpässe verhindern und das Vertrauen der Krebspatientinnen und -patienten in die Sicherheit der Arzneimittelversorgung stärken.

Der Forschungsverbund „MyPred - Entwicklung von Früherkennungs- und Behandlungsstrategien für junge Menschen mit Prädisposition für myeloische Neoplasien“ wird vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) für weitere 3 Jahre mit 2,5 Millionen Euro im Rahmen des Förderschwerpunkts „Translationsorientierte Verbundvorhaben im Bereich der seltenen Erkrankungen“ gefördert. Expert:innen des Universitätsklinikums Freiburg sowie der Universitätskliniken Tübingen, Hannover, Frankfurt, Düsseldorf und Erlangen werden sich dem Thema in 10 Grundlagen-, Translations- und Patient:innen-orientierten Forschungsprojekten widmen.

Die Myelofibrose ist eine aggressive Erkrankung mit reduzierter Lebenserwartung.¹ Das Gesamtüberleben kann jedoch durch gezielte JAK-Inhibition mit Ruxolitinib* signifikant verlängert werden – insbesondere bei rechtzeitigem Therapiestart.

Der Internist, Hämatologe und Onkologe Prof. Dr. med. Andreas Neubauer ist neuer Vorstandsvorsitzender der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin e.V. (DGIM). In dieser Funktion wird er den 130. Internistenkongress als Kongresspräsident ausrichten, der vom 13. bis 16. April 2024 in Wiesbaden stattfinden wird. Für die Jahrestagung der DGIM hat der Direktor der Klinik für Innere Medizin und Hämatologie, Onkologie, Immunologie am Universitätsklinikum Gießen und Marburg das Motto „Präzisionsmedizin – Wünsche und Wirklichkeiten“ gewählt. Mit Neubauer übernimmt ein international anerkannter Krebsforscher die Leitung von Europas größter medizinisch-wissenschaftlicher Fachgesellschaft. Er ist Nachfolger von Prof. Dr. med. Ulf Müller-Ladner, der nunmehr 1. stellvertretender DGIM-Vorsitzender ist.

Am 17.04.2023 ist Welt-Hämophilie-Tag, dieses Jahr unter dem Motto: „Access for All: Prevention of bleeds as the global standard of care“. Dahinter steht das Bestreben, Blutungen bei Menschen mit Hämophilie durch vorbeugende Maßnahmen weltweit zu verhindern. Das bedeutet nicht nur mehr Lebensqualität für die allein in Deutschland 4.000 Hämophilie A-Erkrankten, sondern auch weniger Gelenkschäden, mehr Normalität im Alltag, weniger Schmerzen und mehr Aktivität.

Bislang erhalten überwiegend Patient:innen mit einer schweren Hämophilie eine prophylaktische Behandlung. Im Februar 2023 wurde die Zulassung für Emicizumab auf die moderate Hämophilie mit schwerem Blutungsphänotyp erweitert. In der HAVEN 6-Studie mit Patient:innen mit überwiegend moderater Hämophilie kam es unter Prophylaxe mit Emicizumab zu einer Reduktion der Blutungsrate und zu einer effektiven Kontrolle der Blutungen.
 

Der Umsatz mit Orphan Drugs steigt weiter an. Laut Prognosen dürfte sich der Erlös zwischen 2016 und 2026 sogar verdreifachen. Damit wächst der Markt schneller als der für herkömmliche verschreibungspflichtige Arzneimittel.

Weltweit sind ca. 900.000 Menschen von Hämophilie A betroffen, von denen etwa 14% eine mittelschwere Form der Erkrankung haben (1-3). Nur 15% der Menschen mit mittelschwerer Hämophilie A leben blutungsfrei, doch ein großer Teil hat Blutungen und daraus resultierend ein erhöhtes Risiko für Folgeerkrankungen (4-6). Für Patient:innen mit Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper, die eine mittelschwere Erkrankung (FVIII ≥ 1% und ≤ 5%) haben und einen schweren Blutungsphänotyp aufweisen, hat die Europäische Kommission nun den Antikörper Emicizumab für die routinemäßige Prophylaxe zugelassen (4). Die Zulassungserweiterung basiert auf den Ergebnissen der HAVEN 6-Studie. Diese bestätigt eine wirksame Blutungskontrolle und ein günstiges Sicherheitsprofil.

Die akute Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion (Graft-versus-host disease; GvHD) ist eine lebensbedrohliche Komplikation bei der Behandlung von Leukämien mit allogener Stammzelltransplantation, also der Transplantation von Zellen einer anderen Person. Die GvHD entsteht dadurch, dass die transplantierten Immunzellen übermäßig aktiv sind und gesundes Gewebe der Patient:innen schädigen. Forschende der Universitätsklinik Freiburg und des Exzellenzclusters CIBSS der Universität Freiburg haben herausgefunden, dass ein körpereigenes Molekül diese fehlgeleitete Immunreaktion abmildern kann. (1)
 

Das Jahr 2022 war vom Auslaufen der COVID-19-Pandemie und von gelockerten Maßnahmen geprägt. Trotzdem gab es einige Neuerungen. Auch in anderen medizinischen Bereichen hat sich im letzten Jahr viel Neues getan. Welche Medikamente zugelassen wurden, welche neuen Leitlinien es gibt und wie der Stand bei Medikamenten und Impfstoffen gegen COVID-19 ist, lesen Sie hier bei uns – in einer kompakten Zusammenfassung des Jahres 2022.

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für Sutimlimab zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patient:innen mit Kälteagglutinin-Krankheit (Cold Agglutinin Deases, CAD) erteilt. Die Kälteagglutinin-Krankheit ist eine seltene chronische, autoimmune hämolytische Anämie (AIHA), bei der das körpereigene Immunsystem fälschlicherweise gesunde rote Blutkörperchen angreift und dadurch eine Hämolyse verursacht.

Das nicht-nukleosidische Virostatikum Letermovir verhindert wirksam CMV(Zytomegalievirus)-Reaktivierungen bzw. -Erkrankungen nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation. Zudem ist es kosteneffizient und verursachte bisher noch keine spezifischen Resistenzen.