Hämatologie | Beiträge ab Seite 3

Immunreaktionen gegen Faktor VIII, der zur Behandlung der Hämophilie A (Bluterkrankheit) eingesetzt wird, werden von der Mikro-Umgebung spezieller Zellen beeinflusst (1). Das ist das Ergebnis einer wissenschaftlichen Studie welche in einer Kooperation des Institute Krems Bioanalytics der IMC Fachhochschule Krems und dem internationalen pharmazeutischen Unternehmen Takeda entstand, die aktuell im Journal Frontiers in Immunology erschienen ist. Darin wurde im Zellkultur-Modell untersucht, ob verschiedene experimentelle Bedingungen die Aufnahme von Faktor VIII in diese speziellen Zellen des Immunsystems und die darauffolgende Immunreaktion beeinflussen. Die so gewonnenen Daten dienen als wichtiger Ausgangspunkt für die Entwicklung zukünftiger Therapien, um unerwünschte Immunantworten als Nebenwirkung der Behandlung zu minimieren oder zu beseitigen.

Das Leben mit Polycythaemia Vera (PV) stellt Betroffene vor viele Herausforderungen. Unsicherheiten in Bezug auf die Behandlungsmöglichkeiten oder den Krankheitsverlauf sind an der Tagesordnung – und nicht immer ist bei dieser seltenen Erkrankung eine Expertin/ein Experte verfügbar, um alle Fragen zu beantworten. Die digitale Sprechstunde „Ask an Expert“ zur Polycythaemia Vera gibt Betroffenen die Möglichkeit, ihre individuellen Fragen an erfahrene Experten auf dem Fachgebiet der myeloproliferativen Erkrankungen am 21. November 2022 zu stellen.

An der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU) wurden weltweit erstmalig mehrere Patient:innen mit schweren Formen einer Autoimmunerkrankung mit körpereigenen gen-modifizierten Immunzellen – CAR T Zellen – behandelt. Diese Behandlung erwies sich zum Erstaunen der Ärzte wie eine Art „Reset-Knopf“: Unmittelbar nach der Therapie löste sich die Autoimmunerkrankung völlig und nachhaltig auf.

Bei Menschen mit schwerer Hämophilie A (Faktor VIII-Aktivität < 1 IE/dl) kommt es zu spontanen Einblutungen ins Gewebe und in die Gelenke (1). Trotz prophylaktischer Therapie entwickeln diese Patient:innen früher oder später Gelenkarthropathien (2). Weitere Folgen sind chronische Schmerzen und eine eingeschränkte Mobilität (1). Mit Valoctocogen Roxaparvovec steht nun die erste Gentherapie zur Verfügung für schwere Hämophilie A bei Erwachsenen, die keine Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte hatten, und bei denen keine Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp 5 (AAV5) nachweisbar sind. Der Bedarf an Gerinnungsfaktorkonzentraten und die Rate jährlicher Blutungsereignisse ließen sich durch die einmalige Behandlung dramatisch senken (1). „Damit eröffnet sich für Betroffene eine neue Lebensperspektive“, so das Fazit der Expert:innen auf einer Veranstaltung von BioMarin (3).

Die Ergebnisse der PHOSPHARE-IBD-Studie zum Vergleich der Wirkung von Eisen(III)-Derisomaltose (FDI) und Eisencarboxymaltose (FCM) auf die Hypophosphatämie bei Patient:innen mit Eisenmangelanämie (IDA) aufgrund chronisch-entzündlicher Darmerkrankung (CED) wurden in der Fachzeitschrift Gut veröffentlicht (1).

Eine hohe Konzentration von Lipoprotein(a) – kurz Lp(a) – gehört zu den wichtigsten Risikofaktoren für Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Dennoch wurde es bisher zu wenig beachtet. Prof. Dr. med. Florian Kronenberg, Direktor des Instituts für Genetische Epidemiologie an der Medizinischen Universität Innsbruck, Österreich, hat federführend mit 22 weltweiten ExpertInnen einen Konsens darüber hergestellt, wie mit Lp(a) in der Praxis umgegangen werden soll. Seine Arbeit hat er auf dem Kongress der ESC (European Society of Cardiology) in Barcelona vorgestellt.

Expertenwissen und Praxiserfahrungen rund um die Hämostaseologie an interessierte Ärzt:innen weitergeben – das hat sich die Intensivkurs-Reihe Haemostasis Summer School zum Ziel gesetzt. Die 1. Paediatric Haemostasis Summer School fand vom 30. Juni bis 2. Juli 2022 in Hamburg unter der Leitung von Dr. med. Susan Halimeh, Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr in Duisburg, und PD Dr. med. Martin Olivieri, Hämophiliezentrum LMU Klinikum in München statt. Die erste mit 27 CME-Punkten zertifizierte Veranstaltung der Reihe stellte die pädiatrische Hämostaseologie in den Fokus und bot den Teilnehmenden an 3 Tagen eine optimale Kombination aus spannenden Vorträgen, interaktiven Workshops und praxisnahen Fallbesprechungen in Kleingruppen.

Auf dem 30. Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) in London wurden positive Ergebnisse der A-SURE-Studie vorgestellt. Sie belegen eine verbesserte prophylaktische Wirksamkeit bei mit Efmoroctocog alfa behandelten Patient:innen im Vergleich zu einer gematchten Gruppe von Patient:innen, die mit SHL FVIII Präparaten behandelt wurde. A-SURE war eine 24-monatige prospektive, nicht-interventionelle, europäische Multizenterstudie mit mehr als 350 Teilnehmer:innen in 45 Zentren und die größte direkte Vergleichsstudie bei Menschen mit Hämophilie A (PwHA). Die Zentren der A-SURE Studie waren in Österreich, Belgien, Finnland, Frankreich, Italien, Norwegen, Spanien, Schweden und dem vereinigten Königreich lokalisiert. Die Ergebnisse wurden von Prof. Johannes Oldenburg, dem Leiter der Studie, vorgestellt.

Bayer hat die beiden klinischen Phase-IIb-Studien RE-THINC ESRD und CONVERT abgeschlossen. Die RE-THINC ESRD-Studie untersuchte die Sicherheit von Fesomersen bei Hämodialyse-pflichtigen Patient:innen mit terminaler Niereninsuffizienz. Die CONVERT-Studie untersuchte die Sicherheit und Verträglichkeit von Osocimab, einem humanen monoklonalen IgG1-Antikörper bei Hämodialyse-pflichtigen Patient:innen mit ESRD. Die Daten beider Studien werden auf einem kommenden wissenschaftlichen Kongress vorgestellt.

Global Blood Therapeutics hat heute die Ergebnisse der multinationalen Umfrage unter der Überschrift „Sickle Cell Health Awareness, Perspectives and Experiences (SHAPE)“ bekanntgegeben. Die Umfrage befasst sich mit der Belastung durch die Sichelzellkrankheit (SCD) und den unerfüllten Bedürfnissen, wie sie von mehr als 1.300 Patient:innen, Betreuungspersonen und Ärzt:innen in 10 Ländern berichtet wurden. Die Ergebnisse verdeutlichen die erheblichen Auswirkungen der SCD auf das tägliche Leben der Patient:innen. Dazu gehören Müdigkeit, Schmerzen und psychische Probleme, Einschränkungen in der Fähigkeit, an Schule und Beruf teilzunehmen und erfolgreich zu sein, sowie dadurch entstehende Verminderungen ihres Erwerbspotenzials.

Wird Gewebe im Körper nicht mehr ausreichend durchblutet, spricht man in der Medizin von einer Ischämie. Um das Absterben betroffener Zellen zu verhindern, sollte die Durchblutung schnellstmöglich wiederhergestellt werden (Reperfusion). Leider kann Gewebe durch eine solche Reperfusion geschädigt werden. Dieser sogenannte Ischämie-Reperfusionsschaden (IRI) ist eine häufige Folge von Schlaganfälle sowie von Komplikationen nach Organtransplantationen – und aktuell kann dies nicht behandelt werden. Forschende der Medizinischen Fakultät der Universität Duisburg-Essen (UDE) möchten Abhilfe schaffen und suchen als Teil des FERROPath-Konsortiums nach neuen Therapiewegen. Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) unterstützt das Konsortium ab Juli 2022 für 3 Jahre mit knapp 3 Millionen Euro. An den Essener Standort fließen davon rund 350.000 Euro.

Die Sichelzellkrankheit ist eine der häufigsten genetischen Bluterkrankungen der Welt. In Europa leben etwa 40.000 Betroffene, in Deutschland sind es ca. 3.200. Voxelotor ist der erste Vertreter einer neuen Substanzklasse, der an der molekularen Ursache der Erkrankung ansetzt.

Derzeit kommt es in der Versorgung mit Blutprodukten zu erheblichen Engpässen. Deshalb rief die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie e.V. (DGTI) anlässlich des Weltblutspendetags am 14. Juni 2022 zur regelmäßigen Blutspende auf. Die Fachgesellschaft weist darauf hin, dass derzeit aufgrund von Urlauben, Ferien und dem Wegfall der coronabedingten Einschränkungen bei Reisen und Freizeitaktivitäten zu wenige Menschen Blut spenden. Zugleich steigt der Bedarf an Blutprodukten, beispielsweise weil Operationen nachgeholt werden, die während der Pandemie verschoben wurden. Die Fachgesellschaft klärt auf, wer Blut spenden darf und wie eine Blutspende abläuft.
 

Ein kostenloses, individuelles ergänzendes Programm unterstützt Menschen mit Hämophilie, die mit Gerinnungsfaktorpräparaten der Novo Nordisk Pharma GmbH behandelt werden. Ziel ist es, das Leben mit Hämophilie und anderen Gerinnungsstörungen so einfach und normal wie möglich zu halten. In Absprache mit den behandelnden Ärzt:innen wird das Programm auf die persönliche Situation von Menschen mit Hämophilie zugeschnitten. Eine geschulte Fachkraft unterstützt dabei die Betroffenen ergänzend zur ärztlichen Therapie zu Hause.

In dem parenteralen Eisenpräparat der Firma Pharmacosmos sind die Eisen(III)-Ionen fest an Derisomaltose-Pentamere gebunden. Durch die spezielle Formulierung wird biologisch verfügbares Eisen langsam sowie kontrolliert freigesetzt, sodass auch Dosierungen von über 1000 mg (max. 20 mg/kg Körpergewicht) möglich sind.

Venöse Thrombembolien (VTE) und Krebserkrankungen sind häufig miteinander assoziiert: 20% aller VTE treten bei Tumorpatient:innen auf, und 20% aller Krebspatient:innen entwickeln eine VTE. Umso wichtiger ist eine effektive Prophylaxe. Wie neuere Daten zeigen, haben sich Faktor Xa-Inhibitoren in dieser Patient:innengruppe als zumindest gleichwertig, wenn nicht sogar als überlegen gegenüber niedermolekularen Heparinen (NMH) erwiesen. Dies spiegelt sich nun auch in den Empfehlungen der aktualisierten Leitlinien wider.

Die Impfkampagne gegen COVID-19 ist eine der größten in der Geschichte der Menschheit. Trotz mancher Lücken ist sie ein Erfolg. So liegt hierzulande die Quote für die Grundimmunisierung bei den ab 60-Jährigen bei 88,7% (1). Gleichzeitig hat sich die Kampagne trotz leichter Zuwächse noch nicht so positiv wie erhofft auf andere von der Ständigen Impfkommission (STIKO) empfohlene Impfungen für die Altersgruppe, wie gegen Pertussis oder Herpes zoster ausgewirkt (2). Wie sich dieses Bild ändern und eine höhere Durchimpfung erreichen lassen kann, darüber diskutierten Expert:innen auf dem 128. Kongress der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin e.V. (DGIM).

Im September 2021 erhielt Ravulizumab von der Europäischen Kommission die pädiatrische Zulassungserweiterung in der Indikation Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) und kann somit auch bei Kindern (ab einem Körpergewicht von 10 kg) und Jugendlichen mit PNH eingesetzt werden (1). Die Zulassung bezieht sich sowohl auf Patient:innen, die eine Hämolyse und eine hohe Krankheitsaktivität aufweisen, als auch auf Patient:innen, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens die letzten 6 Monate lang mit Eculizumab behandelt wurden. Der langwirksame C5-Inhibitor Ravulizumab, der zu einer sofortigen, vollständigen und anhaltenden Komplementhemmung führt und im Vergleich zu Eculizumab eine geringere Dosierungshäufigkeit aufweist, wird in Deutschland seit 2019 zur Behandlung von Erwachsenen mit PNH eingesetzt und ist mittlerweile Therapiestandard.

Eine aktuelle Studie der TU Dresden und der Universität Zürich in Kooperation mit dem Max-Planck-Institut für die Physik des Lichts stellt erstmals einen Zusammenhang zwischen depressiven Störungen und mechanischen Merkmalen aller wichtigen Blutzelltypen her. Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass depressive Störungen und insbesondere anhaltende depressive Störungen mit einem allgemeinen Anstieg der Verformbarkeit von Immunzellen einhergehen, was auf eine verschlechterte Zellfunktion hinweisen könnte und die generelle Erschöpfung bei vielen Depressionspatient:innen weiter erklären könnte.