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Medizin

02. April 2020 Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie: Tafamidis bietet Behandlungsoption für seltene Erkrankung

Mit Tafamidis 61 mg (Vyndaqel®) steht die im Februar 2020 zugelassene Therapie für erwachsene Patienten, die an einer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) erkrankt sind, ab sofort zur Verfügung. Damit gibt es sowohl für Patienten, die vom Wildtyp dieser Erkrankung betroffen sind, als auch für diejenigen mit der hereditären Variante, erstmals eine spezifische pharmakologische Behandlung (1). In der über 30 Monate laufenden Zulassungsstudie ATTR-ACT2 bewirkte Tafamidis eine signifikante Reduktion der Gesamtmortalität um 30% und der kardiovaskulär-bedingten Hospitalisierungen um 32%. Der Unterschied in der Gesamtmortalität gegenüber Placebo wurde nach etwa 18 Behandlungsmonaten deutlich. Bei den sekundären Endpunkten waren deutliche Effekte bereits nach 6 Monaten sichtbar. Die mit Tafamidis behandelten Patienten waren besser belastbar als die Kontrollgruppe, zudem verzögerte sich die Abnahme ihrer Lebensqualität signifikant (2).
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Fachinformation
Rund 4 Millionen Menschen in Deutschland leben mit einer Seltenen Erkrankung (3) und nur knapp 3% dieser Krankheiten können derzeit mit einer zugelassenen Therapie behandelt werden.

Zulassungsstudie ATTR-ACT2
 
Die Zulassung für Tafamidis 61 mg basiert auf der Studie ATTR-ACT2. In dieser multizentrischen, internationalen, doppelt verblindeten, Placebo-kontrollierten Phase-III-Studie wurden 441 Patienten mit ATTR-CM im Verhältnis 2:1:2 randomisiert und mit 80 mg/d Tafamidis-Meglumin in Form von 4 Weichkapseln à 20 mg, 20 mg/d Tafamidis-Meglumin oder Placebo für 30 Monate behandelt. „Die nun zugelassene Formulierung mit 61 mg Tafamidis wurde entwickelt, damit Patienten nur 1 x täglich eine Kapsel einnehmen müssen. Den Zulassungsbehörden wurden Daten zur Bioäquivalenz der beiden Formulierungen vorgelegt und nur die 61 mg Tafamidis freie Säure ist zur Behandlung der ATTR-CM zugelassen“, ergänzt Lüke.
 
Signifikante Reduktion der Gesamtmortalität 


In der Primäranalyse der ATTR-ACT-Studie wurden die beiden Tafamidis-Dosisgruppen nach der Finkelstein-Schoenfeld-Methode – einem statistischen Verfahren, das sich besonders für kleine Populationen eignet und einzelne Endpunkte höher gewichtet – gemeinsam ausgewertet und gegenüber Placebo verglichen. Im primären Studienziel der kombinierten Endpunkte Gesamtmortalität und Rate kardiovaskulär-bedingter Hospitalisierungen war die Therapie mit Tafamidis gegenüber Placebo signifikant überlegen (p=0,0006). Die Behandlung mit Tafamidis reduzierte die Gesamtmortalität signifikant um 30% (HR=0,70; 95%-KI: 0,51-0,96). Des Weiteren senkte Tafamidis die Rate kardiovaskulär-bedingter Hospitalisierungen um 32% (relatives Risiko 0,68 (95%-KI: 0,56-0,81)) (1, 2). Im sekundären Studienziel profitierten die Patienten darüber hinaus davon, dass sich die Gehfähigkeit signifikant langsamer verschlechterte. Gemessen wurde dies an der bewältigten Strecke im 6-Minuten-Gehtest bis Woche 30 (Differenz +75,7 Meter; p < 0,001), wobei erste positive Effekte bereits nach 6 Monaten beobachtet wurden. Auch der Kardiomyopathie-assoziierte Gesundheitszustand, gemessen an der geringeren Abnahme des Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary (KCCQ-OS)-Score (Differenz 13,7 Punkte; p < 0,001) konnte frühzeitig stabilisiert werden (2). Die Tafamidis-Therapie ging mit einem guten Sicherheitsprofil einher, das dem der Placebo-Gruppe entsprach. Ein Abbruch der Behandlung als Folge unerwünschter Wirkungen war in allen Behandlungsgruppen gleichermaßen selten (2).

Quelle: Pfizer

Literatur:

(1) Fachinformation VYNDAQEL® 61 mg, nach aktuellem Stand.
(2) Maurer MS et al. N Engl J Med 2018; 379:1007-1016
(3) https://www.bundesgesundheitsministerium.de/themen/praevention/gesundheitsgefahren/seltene-erkrankungen.html, letzter Zugriff: 31.3.2020
(4) Fachinformation VYNDAQEL® 20mg, nach aktuellem Stand.


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