Donnerstag, 30. Juni 2022
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Medizin

C3-Glomerulopathie: Teilnahme an Studie mit Prüfpräparat

C3-Glomerulopathie: Teilnahme an Studie mit Prüfpräparat
© Romario Ien – stock.adobe.com
In der Phase-II-Studie mit dem Prüfpräparat LNP023, einem oralen, selektiven Faktor-B-Inhibitor, bei Patient:innen mit C3-Glomerulopathie wurde der primäre Endpunkt in beiden Kohorten erreicht (1). In der abschließenden Analyse der offenen, nicht-randomisierten Phase-II-Kohortenstudie (NCT03832114) wurden die Patient:innen 12 Wochen lang zusätzlich zur Basistherapie mit LNP023 200 mg zweimal täglich behandelt (1). Patient:innen in Kohorte A (n=16 mit C3G, aber ohne Nierentransplantation, erreichten eine signifikante Verringerung der Proteinurie um 45% im Vergleich zum Ausgangswert, gemessen anhand des Protein/Kreatinin-Verhältnis im 24-Stunden-Urin (UPCR 24 h; p=0,0003) (1). In Kohorte B (n=7, bei denen eine Nierentransplantation durchgeführt wurde und anschließend ein C3G-Rezidiv im transplantierten Organ auftrat) wiesen im Vergleich zum Ausgangswert einesignifikante Verringerung der C3-Proteinablagerungen auf, gemessen anhand des C3-Depot-Scores (ermittelt mittels Immunfluoreszenzmikroskopie) aus der Nierenbiopsie (p=0,0313) (1).
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Stabile Nierenfunktion unter Prüfpräparat LNP023

Darüber hinaus zeigte sich in beiden Kohorten dieser Phase-II-Studie eine über 12 Wochen anhaltende Inhibition des alternativen Komplementwegs und eine Normalisierung der C3- Serumspiegel über 12 Wochen (1). In den kombinierten Daten aus beiden Kohorten blieb die Nierenfunktion nach 12 Wochen stabil, wie anhand der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR; estimated Glomerular Filtration Rate; durchschnittlicher Anstieg von 1,04 ml/min im Vergleich zum Ausgangswert) (1) ermittelt wurde. Zuvor veröffentlichte Daten einer Langzeit-Extensions-Studie (NCT03955445) zeigten, dass bei den 7 Patient:innen, die zu diesem Zeitpunkt insgesamt 6 Monate lang behandelt wurden, die Nierenfunktion erhalten blieb. Der Wirkstoff wies in der Phase-II-Studie ein mit Placebo vergleichbares Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil auf (1).

Phase-III-Studie APPEAR-C3G5 nimmt derzeit Patien:innen auf 

„C3G ist eine lebensbedrohliche Erkrankung, die zu einer lebensverändernden und belastenden Nierendialyse oder -transplantation führen kann. Betroffen sind vor allem jüngere Erwachsene, die in ihrem Alltag deutlich eingeschränkt sind“, betonte Dr. André Schmidt, Novartis. „Wir sind uns der hohen Krankheitslast der Betroffenen bewusst und forschen daher stetig weiter. Die zulassungsrelevante Phase-III-Studie APPEAR-C3G5 nimmt derzeit Patien:innen auf“.

Quelle: Novartis

Literatur:

(1) Wong E et al. Iptacopan, a novel oral complement alternative pathway Factor B inhibitor, significantly  reduces urinary protein excretion and C3 Deposit Scores in native and transplanted kidneys in patients  with C3 glomerulopathy. Datenpräsentation im Rahmen des ASN-Kongresses, 4. bis 7. November 2021.


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