Wofür wird Darvadstrocel angewendet?
Bei
Darvadstrocel (Alofisel
®) handelt es sich um expandierte, humane, allogene, mesenchymale, adulte Stammzellen, die aus Fettgewebe gewonnen wurden. Sie können aufgrund ihrer immunmodulatorischen und antiinflammatorischen Eigenschaften die Heilung von geschädigtem perianalem Gewebe fördern (5).
Klinische Remission unter Darvadstrocel bei komplexen perianalen Crohn-Fisteln
INSPIRE ist die erste nicht-interventionelle, prospektive Beobachtungsstudie nach Zulassung von Darvadstrocel. Ziel der noch laufenden Beobachtungsstudie ist die Evaluierung von Effektivität und Sicherheit von Darvadstrocel im Real-World-Setting bei Patient:innen mit
komplexen perianalen Crohn-Fisteln über einen Zeitraum von bis zu 36 Monaten nach der Anwendung (1, 4). Die Ergebnisse der 6-Monats-Interimsanalyse von INSPIRE zeigten, dass jeweils 65% der Patient:innen in beiden Kohorten, die 6 Monate nach Darvadstrocel-Behandlung untersucht wurden, in klinischer Remission waren (4).
Lesen Sie mehr zu diesem Thema:
Perianale Crohn-Fisteln: Stammzelltherapie Darvadstrocel bietet Chance auf langfristigen Verschluss
Erschienen am 15.12.2020 • Mit der Stammzelltherapie Darvadstrocel können therapierefraktäre komplexe perianale Crohn-Fisteln langfristig verschlossen werden – Lesen Sie mehr auf www.journalmed.de!
Erschienen am 15.12.2020 • Mit der Stammzelltherapie Darvadstrocel können therapierefraktäre komplexe perianale Crohn-Fisteln...
© Alrandir - stock.adobe.com
INSPIRE-Studie: Darvadstrocel bei komplexen perianalen Crohn-Fisteln
Bis September 2021 wurden 230 Patient:innen in die INSPIRE-Studie aufgenommen: Die All-treated (AT)-Kohorte umfasst alle Patient:innen, die mindestens ein Vial Darvadstrocel erhalten und eine Follow-up-Visite 6 Monate nach Behandlung abgeschlossen haben. In der Treated-per-protocol (PP)-Kohorte befinden sich alle Patient:innen, die Darvadstrocel entsprechend der Protokoll-Vorgaben erhalten haben (4). Zum Analysezeitpunkt 6 Monate nach der Behandlung konnten die Daten von 138 Patient:innen der AT-Kohorte und 120 Patient:innen der PP-Kohorte ausgewertet werden. Zu diesem Zeitpunkt hatten 66% (92/138) der Patient:innen in der AT-Kohorte und 58% (69/120) der Patient:innen in der PP-Kohorte ihre Nachuntersuchung 6 Monate nach Behandlung abgeschlossen (4). Davon hatten 85% (78/92) bzw. 100% (69/69) einen vollständigen Datensatz zu allen klinischen Outcomes, die untersucht werden sollten (4).
Veränderungen der Krankheitsaktivität des Morbus Crohn unter Darvadstrocel
Die Analyse ergab ein klinisches Ansprechen bei 73% (57/78) der AT-Kohorte und bei 74% (51/69) der PP-Kohorte. Eine klinische Remission wurde in beiden Kohorten von jeweils 65% erreicht (AT-Kohorte: 51/78; PP-Kohorte: 45/69) (4). Die Veränderungen der Krankheitsaktivität des
Morbus Crohn – gemessen anhand des Harvey-Bradshaw-Index – waren nach der Behandlung minimal.
Unerwünschte Ereignisse unter Darvadstrocel
Von den 205 Patient:innen mit vollständigen Behandlungsdaten hatten 20% (41/205) mehr als 1 unerwünschtes Ereignis, die meisten davon waren mild oder moderat und wurden als nicht behandlungs-bezogen beurteilt. Bei 9,3% (19/205) der Patient:innen wurde mindestens 1 schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis beobachtet. Es wurden keine ektopischen Gewebeneubildungen und keine Todesfälle berichtet (4).
(1) An observational post-marketing registry on the effectiveness and safety of darvadstrocel in patients with Crohn's disease and complex perianal fistulas (INSPIRE). European Network of Centres for Pharmacoepidemio-logy and Pharmacovigilance (ENCEPP). https://www.encepp.eu/encepp/viewResource.htm?id=44173. Last updated: November 2021. Last accessed: February 2022
(2) Panés J et al. Lancet 2016; 388(10051): 1281-1290.
(3) Panés J et al. Gastroenterology 2018; 154: 1334-1342 e1334.
(4) Zmora O et al. J Crohns Colitis 2022; 16: i536-i537. Abstract P603
