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4 Millionen Menschen leiden allein in Deutschland an einer seltenen Krankheit. Doch für nur etwa 200 der weltweit etwa 8.000 bekannten seltenen Erkrankungen gibt es eine Therapie. „In Deutschland sind Orphan Drugs im EU-Vergleich am schnellsten verfügbar. Damit das auch in Zukunft so bleibt, rufen wir die künftige Bundesregierung am heutigen Tag der Seltenen Erkrankungen auf, Forschung und Entwicklung in dem Bereich zu fördern“, sagt Dr. Kai Joachimsen, Hauptgeschäftsführer beim Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI).

Rund 8.000 seltene Krankheit sind bekannt. Gegen viele dieser Orphan Diseases gibt es noch keine wirksamen Medikamente. Daran erinnert der Tag der Seltenen Erkrankungen am 28. Februar.

Zur Verbesserung der Patientensicherheit hat die Deutschen Gesellschaft für Anästhesiologie und Intensivmedizin e.V. (DGAI) die Datenbank OrphanAnesthesia aufgebaut, die standardisierte Handlungsempfehlungen für die anästhesiologische Versorgung von Patient:innen mit seltenen Erkrankungen bietet. Derzeit enthält die Plattform Empfehlungen zu 230 seltenen Erkrankungen. Jüngste Ergänzung ist die Empfehlung zur anästhesiologischen Versorgung von Patient:innen, die am CLOVES-Syndrom (Congenital Lipomatous Overgrowth-Vascular Malformation-Epidermal Nevi-Syndrome) leiden.

Multiple Sklerose (MS) ist eine chronisch-entzündliche Erkrankung des zentralen Nervensystems, deren Ursache im Immunsystem zu suchen ist. B-Zellen spielen eine Rolle bei der Entwicklung einer MS und sind somit ein Angriffspunkt für Therapien. Forschende des Universitätsklinikums Bonn (UKB), der Universität Bonn und der FAU Erlangen-Nürnberg identifizierten mit dem Membranprotein MLC1 nun ein potentielles Zielantigen bei MS (1). Dazu verwendete das Team eine neuartige Kombination moderner Techniken.

Nach der Bundestagswahl fordert der Bundesverband der Ärzt:innen des Öffentlichen Gesundheitsdienstes (BVÖGD) die künftige Bundesregierung auf, das Prinzip „Health in All Policies“ konsequent in die Koalitionsverhandlungen zu integrieren. Eine ganzheitliche Gesundheitspolitik, die soziale, ökologische und wirtschaftliche Faktoren mitdenkt, ist entscheidend, um die sinkende Lebenserwartung in Deutschland zu stoppen und die Gesundheitsversorgung zukunftsfähig zu gestalten.

Atherosklerose ist die häufigste Ursache für lebensbedrohliche Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Dabei kommt es zu chronischen Entzündungen an den Innenwänden der Blutgefäße und in den atherosklerotischen Plaques. Ein Team um Johan Duchene und Remco Megens vom Institut für Prophylaxe und Epidemiologie der Kreislaufkrankheiten der LMU hat nun einen Signalweg identifiziert, der für die Rekrutierung von CD8+ T-Zellen in die Plaques verantwortlich ist – ein vielversprechender Ansatz für neue Therapieoptionen.

Die Diabetes-Therapie steht in Deutschland vor enormen Herausforderungen. Die Zahl der Betroffenen steigt und damit auch mögliche Komplikationen. Eine frühe und effektive Behandlung ist daher essenziell. Mit dem neuen Insulin icodec, das nur noch einmal pro Woche appliziert werden muss, steht nun eine wirksame und einfach anzuwendende Therapieoption zur Verfügung.

Die Grippewelle erreichte ihren Höhepunkt als Infektiolog:innen in München Präventionsstrategien für schwere Verläufe bei akuten respiratorischen Erkrankungen diskutierten: „Wenn wir in der Prophylaxe besser werden, brauchen wir weniger Medikamente“, betonte der Pneumologe Prof. Rembert Koczulla, Schön Klinik Berchtesgadener Land.

Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene Erkrankung, die durch Attacken auch zum Tod führen kann. Das HAE ist eine erhebliche Belastung für die Betroffenen und vermindert die Lebensqualität. Garadacimab, ein erst im Februar zugelassener humaner monoklonaler Faktor XIIa-Antikörper, soll eine bessere Behandlung der Patient:innen ermöglichen und wurde ab 12 Jahren zugelassen.

Die Immunsignaturen bei Herzmuskelentzündungen unterscheiden sich je nach Ursache. Sie variieren je nachdem, ob sie durch Infektionen mit SARS-CoV-2 und durch mRNA-Impfstoffe ausgelöst wurden, im Vergleich zu Herzmuskelentzündungen ohne Zusammenhang mit COVID-19. Das zeigt eine Kollaboration unter der Leitung von Dr. Henrike Maatz, Wissenschaftlerin in der Arbeitsgruppe „Genetik und Genomik von Herz-Kreislauferkrankungen“ von Prof. Norbert Hübner am Max Delbrück Center in Berlin. Die Studie ist in „Nature Cardiovascular Research“ erschienen (1).

Nach der Bundestagswahl fordert die Deutsche Krankenhausgesellschaft (DKG) eine schnelle Regierungsbildung und klare politische Weichenstellungen in der Gesundheitspolitik. Der Vorstandsvorsitzende der DKG, Dr. Gerald Gaß, betonte, dass die Wählerinnen und Wähler mit ihrem Votum klare Verhältnisse geschaffen hätten. Union und SPD müssten nun zügig eine tragfähige Koalition bilden, die dringend notwendige Reformen anpackt.

Eine aktuelle Studie zeigt, wie sich das Gehirn in den ersten Monaten nach einem Schlaganfall reorganisiert, um das Sprachvermögen zu verbessern. Diese Erkenntnisse erweitern das Verständnis funktioneller Netzwerke im Gehirn und könnten langfristig in der personalisierten Therapie nach einem Schlaganfall Anwendung finden. Das Forschungsteam des Wilhelm-Wundt-Instituts für Psychologie der Universität Leipzig, des Max-Planck-Instituts für Kognitions- und Neurowissenschaften, des Universitätsklinikums Leipzig und der Universität Cambridge hat die Ergebnisse in der Fachzeitschrift BRAIN veröffentlicht (1).

Die Änderung der Medizinprodukte-Abgabeverordnung (MPAV) ist kürzlich in Kraft getreten. Aus diesem Anlass weist der Verband der Diagnostica-Industrie (VDGH) auf eine wichtige Erleichterung für Verbraucher:innen hin: Der Rechtsrahmen für die Abgabe diagnostischer Tests zur Eigenanwendung durch Laien („Selbsttests“) wurde erweitert.

Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Seladelpar zur Behandlung der primären biliären Cholangitis (PBC) erteilt. Das Medikament mit Orphan-Drug-Status kann in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen eingesetzt werden, die unzureichend auf UDCA allein ansprechen, oder als Monotherapie bei Patient:innen, die UDCA nicht vertragen.

Die Testphase der ePA läuft aus Sicht der Kassenärztlichen Vereinigungen nicht rund. Bundesgesundheitsminister Lauterbach soll seine Zeitpläne nun überdenken, fordern sie.

Mit Azathioprin in einer Dosierung von 10 mg/ml als Suspension zum Einnehmen steht erstmals eine flüssige Darreichungsform des bewährten Immunsuppressivums zur Verfügung (1, 2-4). Die von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassene Formulierung ermöglicht eine exakte, alters- und gewichtsspezifische Dosierung bereits ab dem Säuglingsalter (1).

Momentan sind in Deutschland wieder viele Menschen an einer Infektion der Atemwege erkrankt. Auch die Zahl der Infektionen mit dem Respiratorischen Synzytial-Virus (RSV) steigt weiter an. Das Risiko für schwere Verläufe RSV-assoziierter Erkrankungen nimmt ab einem Alter von 60 Jahren sowie bei Komorbiditäten zu. Eine aktuelle Analyse unterstreicht die Vakzineffektivität des bivalenten Impfstoffs RSVPreF bei ab 60-Jährigen zum Schutz vor hospitalisierungsbedürftigen RSV-assoziierten Atemwegserkrankungen (1).

Der monoklonale Antikörper Marstacimab wurde neu von der Europäischen Kommission zur Behandlung von Jugendlichen und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A oder Hämophilie B zugelassen. Expert:innen bescheinigen dem innovativen Therapieprinzip einen bedeutenden Fortschritt in der Hämophiliekontrolle und für den Lebensalltag der Patient:innen. Denn der Antikörper sorgt nicht nur für verringerte Blutungsraten, sondern auch für die Reduktion blutungsbedingter Komplikationen, zuvorderst der irreversiblen Gelenkschäden. Zudem bedeutet die subkutane Applikation der Medikation mit einem Fertigpen für die Patient:innen eine erhebliche Erleichterung im Vergleich zur bisherigen intravenösen Ersatztherapie mit den Gerinnungsfaktoren VIII oder IX.

Die Deutsche Gesellschaft für Neurointensiv- und Notfallmedizin (DGNI) hat in einer Stellungnahme an das Bundesgesundheitsministerium den Referentenentwurf zur Krankenhaustransformationsfonds-Verordnung – KHTFV scharf kritisiert. Neben dem Inhalt der Verordnung wird auch das Vorgehen des Ministeriums mit einer extrem kurzen Anhörungsfrist für die „Verordnung zur Verwaltung des Transformationsfonds im Krankenhausbereich“ von nur wenigen Tagen kritisiert, die den Verdacht aufkommen lässt, dass Kommentare von medizinischen Fachgesellschaften im Grunde gar nicht erwünscht seien und diese Verordnung aus politischen Gründen unbedingt noch in der verkürzten Legislaturperiode finalisiert werden sollte.