Journal MED
Medizin
Inhaltsverzeichnis

Heterogene Erkrankungsgruppe mit genetischer und erworbener Ätiologie

Lipodystrophien umfassen eine heterogene Gruppe von Erkrankungen, deren gemeinsames Merkmal der partielle oder generalisierte Verlust von subkutanem Fettgewebe ist – unabhängig vom Körpergewicht. Entscheidend: Fettverlust ist nicht gleichbedeutend mit Gewichtsverlust; Betroffene können norm- oder übergewichtig sein. Die Klassifikation unterscheidet generalisierte von partiellen sowie jeweils kongenitale von erworbenen Formen [1]. Klinisch bedeutsam sind vor allem die kongenitale generalisierte Lipodystrophie (CGL) mit Fettverlust am gesamten Körper und die häufigere familiäre partielle Lipodystrophie (FPLD) mit selektivem Fettverlust vor allem an den Gliedmaßen [2]. Basierend auf Allelfrequenzdaten häufiger LMNA-Varianten wird die FPLD-Prävalenz auf 19-30 pro Millionen Einwohner:innen geschätzt, so dass man in Deutschland von 1.600 bis 2.500 FPLD-Betroffenen ausgehen kann [3].

Pathophysiologie: Lipotoxizität als zentraler Mechanismus

Das fehlende oder funktional veränderte Fettgewebe kann Triglyzeride nicht adäquat speichern. Freie Fettsäuren lagern sich ektop in Leber, Skelettmuskulatur und Pankreas ab und induzieren Lipotoxizität. Parallel sistiert die Leptin-Produktion, was die hypothalamische Energie- und Glukoseregulation nachhaltig stört [4]. „Die metabolischen Konsequenzen sind zum Teil gravierend: extreme Insulinresistenz, früh manifestierender Diabetes mellitus mit entsprechend hohem Risiko für kardiovaskuläre Komplikationen, schwere Hypertriglyceridämie mit Pankreatitis-Risiko sowie metabolisch assoziierte Steatohepatitis (MASH)“, erläuterte Heni.

Red Flags und Differenzialdiagnosen

Heni empfahl, bei folgenden klinischen Warnsignalen an eine Lipodystrophie zu denken:

  • schwere Hypertriglyceridämie ohne anderweitige Erklärung

  • schwere Insulinresistenz u.a. bei schlanken Patient:innen

  • früher (vor dem 45. Lebensjahr) „Typ-2“-Diabetes

  • ungewöhnliche Fettverteilungsmuster („Patient:in sieht komisch / ungewöhnlich aus“)

  • Acanthosis nigricans als Zeichen extremer Hyperinsulinämie

Differenzialdiagnostisch sind metabolisches Syndrom, Typ-2-Diabetes, Latenter Autoimmundiabetes bei Erwachsenen (LADA), Hyperkortisolismus, familiäre Hypertriglyceridämie und Akromegalie abzugrenzen. Der diagnostische Pfad umfasst laut Heni klinische Untersuchung, Labordiagnostik zum Ausschluss häufigerer Differenzialdiagnosen, ggf. genetische Testung und die Vorstellung in einem spezialisierten Zentrum.

Eine gezielte Behandlung ist mit der Leptin-Ersatztherapie Metreleptin (Myalepta®) möglich – in Kombination mit einer Diät die bislang einzige spezifische zugelassene Behandlungsoption bei Lipodystrophie. Durch frühe Intervention lässt sich die Prognose der Betroffenen deutlich verbessern, unter anderem hinsichtlich metabolischer Kontrolle (signifikante Senkung von HbA1c, Triglyceriden, Transaminasen und HDL-Werten) und Pankreatitis-Prävention.

Lesen Sie mehr zu diesem Thema:

Internistische Versorgung im Umbruch

Jetzt lesen
Quelle:

Chiesi

Literatur:

(1)

Rodríguez-García C et al., Nutrients 2022;14:4742.

(2)

Gupta N et al., J Clin Endocrinol Metab 2017;102(2):363–374.

(3)

Akinci B et al., Diabetes 2024;73(7):1039–1042.

(4)

Varela L & Horvath T, EMBO Rep 2012;13(12):1079-86.