EU-Zulassung: Onasemnogen abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie
Die Europäische Kommission hat die Zulassung von Onasemnogen abeparvovec als intrathekale Applikation für die Behandlung von Kindern ab zwei Jahren, Jugendlichen und Erwachsenen mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im Survival-Motor-Neuron-1-Gen (SMN1) erteilt. Damit ist Onasemnogen abeparvovec als intrathekale Applikation die derzeit einzige, als Einmalgabe verabreichte und auf einem adeno-assoziierten viralen Vektor (AAV) basierende Genersatztherapie, die in der EU für SMA-Patient:innen zugelassen ist.
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