Zulassung | Beiträge ab Seite 2

Das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für die Marktzulassung von FYB202 ausgesprochen, einem Biosimilar-Kandidaten für Ustekinumab. Diese Empfehlung könnte bis Anfang des 4. Quartals 2024 zur zentralen Marktzulassung in der Europäischen Union (EU) führen.

Es wurden neue Ergebnisse der Phase-III-Studien OASIS-HAE und OASISplus zu Donidalorsen (80 mg) als subkutane Injektion alle vier (Q4W) oder acht (Q8W) Wochen bei Patient:innen mit hereditärem Angioödem (HAE) veröffentlicht. Die Daten wurden in drei Late-Breaking-Vorträgen im Rahmen des 2024 European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) Annual Meetings in Valencia, Spanien (31. Mai bis 3. Juni 2024) präsentiert. Die Ergebnisse der OASIS-HAE wurden zudem im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht.

Gadopiclenol, ein neues MRT-Kontrastmittel, ist jetzt in Deutschland verfügbar und ermöglicht eine signifikante Reduktion der Gadolinium-Dosis bei gleichbleibender Bildqualität. Nach umfangreichen Studien in den USA stellt dieses Kontrastmittel eine Option mit reduzierter Gadoliniumexposition dar. Die lokale Produktion in Deutschland soll eine zuverlässige Versorgung sicherstellen.

Deucravacitinib zeigte bei mehr als 70% der Patient:innen mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis über den Zeitraum von 4 Jahren signifikante klinische Reaktionen, ohne dass es neue Sicherheitsbedenken gab.

Die Entwicklung von Insulin icodec bietet eine neue Perspektive in der Insulintherapie durch die Möglichkeit der einmal wöchentlichen Injektion. Trotz der breiten Palette verfügbarer Insulinanaloga erreicht dieses neuartige Insulin eine vergleichbare Glukosekontrolle mit verbesserten pharmakokinetischen Eigenschaften. Dr. Tim Heise, Neuss, erläuterte, wie molekulare Modifikationen die Stabilität und langsame Freisetzung von Insulin icodec ermöglichen und somit eine zuverlässige Blutzuckereinstellung gewährleisten.

Kürzlich veröffentlichte Daten bestätigen die andauernde Wirksamkeit und Sicherheit von Remibrutinib, einem hochselektiven Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor, bei chronischer spontaner Urtikaria (csU) über 52 Wochen (1). Die Ergebnisse der Phase-III-Studien REMIX-1 und REMIX-2 zeigen signifikante Verbesserungen bei Patient:innen, die unzureichend auf H1-Antihistaminika der 2. Generation ansprechen.

Menschen, die an Amyotropher Lateralsklerose (ALS) leiden, können auf Linderung hoffen: ein biopharmazeutisches Unternehmen hat SPG302 entwickelt. Dabei handelt es sich um eine täglich einzunehmende Pille, die Motoneuronen wiederherstellt. Jetzt dürfen erstmals Menschen in einer Phase-II-Studie mit dem Medikament behandelt werden. Bis zu 8 von 100.000 Personen sind von der verheerenden Krankheit betroffen, die zu Muskellähmung führt.

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat Donanemab in den USA zur Behandlung der frühen symptomatischen Alzheimer-Krankheit bei Erwachsenen, die eine leichte kognitive Störung (mild cognitive impairment, MCI) oder eine leichte Alzheimer-Demenz sowie eine nachgewiesene Amyloid-Pathologie aufweisen, zugelassen (1, 2). Donanemab ist der bislang erste und einzige gegen Amyloid-Plaques gerichtete Antikörper, zu dem Daten vorliegen, die ein Therapieende nach Entfernung der Amyloid-Plaques unterstützen (3-6).

Die hochwirksame Faktor-VIII-Ersatztherapie Efanesoctocog alfa wurde zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen sowie zum perioperativen Management bei Hämophilie A für Patient:innen jeden Alters und jeden Schweregrads von der Europäische Kommission zugelassen. Die Patient:innen konnten mit einer Prophylaxe (einmal wöchentlich) über einen erheblichen Teil der Woche normalisierte bis nahezu normale Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40% mit Talspiegeln von 15% vor der nächsten Dosis erreichen. Dies führte zu einem deutlich verbesserten Blutungsschutz im Vergleich zur vorherigen Faktor-VIII-Prophylaxe.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat ein positives Votum für die Zulassung des ersten Impfstoffes gegen das Chikungunya-Fieber in der EU ausgesprochen. Chikungunya führt vor allem in den Tropen zu größeren Ausbrüchen. Die Gefahr einer Infektion ist in den vergangenen Jahren aber auch im Mittelmeerraum deutlich angestiegen. Die Entscheidung der Kommission wird für das dritte Quartal 2024 erwartet.

Ab sofort können auch Säuglinge ab dem Alter von 6 Wochen sowie Kinder und Jugendliche bis 18 Jahre von einem verbreiterten Impfschutz vor Pneumokokken-Infektionen profitieren. Denn die Europäische Kommission hat dem 20-valenten Pneumokokken-Konjugatimpfstoff (PCV20) nun auch die Zulassung für den pädiatrischen Einsatz erteilt.

Mit der Zulassung des IL-13-Inhibitors Lebrikizumab hat sich die Therapielandschaft bei der mittelschweren bis schweren atopischen Dermatitis verändert. Nun könne man den Patient:innen auch Plan B und C anbieten, so Prof. Dr. Petra Staubach-Renz, Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz. Auf der 22. Tagung DERM in Frankenthal erläuterte Prof. Dr. Staubach-Renz die überzeugenden Daten des monoklonalen Antikörpers, der eine besonders zielgerichtete Therapie ermöglicht.

Die deutsche Pharmaindustrie erwartet nach einem Umsatz- und Produktionsrückgang 2023 wieder bessere Zeiten. Die Branche dürfte nach dem Ende des Booms um Corona-Impfstoffe bei der Produktion an die Vor-Pandemie-Jahre anknüpfen und sich von der Flaute der deutschen Industrie abkoppeln, teilte der Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) am 24. April in Frankfurt mit.

Die Länder haben die Bundesregierung aufgefordert, eine nationale Strategie zur besseren Arzneimittelversorgung vorzulegen. Das gilt nach einer vom Bundesrat am 26. April beschlossenen Entschließung insbesondere für Medikamente für Kinder und Jugendliche. Die Länder wollen, dass Vorschriften für den Import und die Lagerhaltung dringend notwendiger Medikamente gelockert werden, um Engpässe künftig zu verhindern. Apotheken müssten größere Handlungsspielräume beim Austausch von Arzneimitteln bekommen.

Die Marktzulassung in der Europäischen Union (EU) ist die erste Zulassung weltweit für Bimekizumab zur Behandlung von aktiver mittelschwerer bis schwerer Hidradenitis suppurativa (HS; Akne inversa) und die vierte zugelassene Indikation in der EU. Die Zulassung stützt sich auf den Daten der Phase-III-Studien BE HEARD I und BE HEARD II.

Die Zahl der Ärztinnen und Ärzte in den Praxen ist weiter gestiegen – der Trend zur Teilzeitbeschäftigung hält aber an. Ende vergangenen Jahres waren 187.441 Ärztinnen und Ärzte sowie Psychotherapeutinnen und Psychotherapeuten mit einer Zulassung zur Versorgung von gesetzlich Versicherten tätig. Das geht aus einer Auswertung der Kassenärztlichen Bundesvereinigung (KBV) hervor, die der Deutschen Presse-Agentur vorliegt. Damit waren es 2143 mehr als Ende 2022. Erstmals gab es jedoch mehr als 60.000 Medizinerinnen und Mediziner in Teilzeit.

Mit Omaveloxolon wurde die erste und bisher einzige Therapie für Menschen mit Friedreich-Ataxie (FA) ab einem Alter von 16 Jahren in Deutschland eingeführt (1, 2). Die FA ist eine seltene Multisystemerkrankung und die häufigste Form der erblichen Ataxien (3). Unbehandelt haben die meisten Menschen mit FA eine durchschnittliche Lebenserwartung von 37 Jahren und sind ca. 10 bis 15 Jahre nach Auftreten erster Symptome auf einen Rollstuhl angewiesen (4, 5). Omaveloxolon kann das Fortschreiten der Erkrankung signifikant verlangsamen und das Ausüben von Alltagsfähigkeiten verbessern (6). Für Menschen mit FA kann dies zu einer besseren Lebensqualität und Selbstständigkeit führen.

Mit dem Sphingosin-1-Phosphat (S1P)-Rezeptor-Modulator Etrasimod wurde kürzlich in Europa eine neue Option für die Behandlung der mittelschweren bis schweren aktiven Colitis ulcerosa (CU) zugelassen, die als erste innovative nicht-biologische Therapie bei Patient:innen ab 16 Jahren indiziert ist (1). Die Phase-III-Studien ELEVATE UC 12 und ELEVATE UC 52 zeigen die Wirksamkeit, eine schnelle Symptomverbesserung und ein bislang über 2,5 Jahre gutes Sicherheitsprofil (2,3). Zudem ist Etrasimod die einzige Therapie mit belegter klinischer Remission bei isolierter Proktitis (IP) (4). Etrasimod könnte dazu beitragen, die bestehenden Lücken bei der Therapie der CU sowie der IP weiter zu schließen.

Künstliche Intelligenz (KI) und Maschinelles Lernen (ML) revolutionieren die Arzneimittelentwicklung. Innovative KI-Technologien können die Zeit von der Entwicklung eines Proteinarzneimittels bis zur klinischen Phase heute im Vergleich zu vor 5 Jahren um 60% verkürzen. KI- und ML-basierte Computermodelle verkürzen aber nicht nur den Entwicklungszeitraum deutlich, sondern erlaubt auch bessere Vorhersagen über Eigenschaften von Proteinen, um einschätzen zu können, inwieweit sie gute Wirkstoffkandidaten wären.