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COPD ist eine komplexe Erkrankung mit einer Vielfalt von intra- und extrapulmonalen Komponenten (1). Diese Diversität macht es schwer, den einen Betroffenen mit COPD zu fassen (1). Bereits in den 1960er Jahren wurden deshalb unterschiedliche Typen von Betroffenen wie der Pink Puffer oder der Blue Bloater beschrieben (2, 3). Für die COPD-Therapie sind diese Typen mehr und mehr in den Hintergrund gerückt. Doch in welchen Fällen können sie nach wie vor ihre Berechtigung haben? Bei welchen Betroffenen-Merkmalen kann z. B. eine duale Bronchodilatation, wie mit Aclidinium/Formoterol, sinnvoll sein?

Forschende an der Medizin Uni Innsbruck ist es gelungen, in einer schwer sequenzierbaren Region des LPA-Gens eine häufige Mutation zu entdecken, die alleine bereits 10% der Lp(a)-Konzentrationen erklärt und vor kardiovaskulären Erkrankungen schützt. Sie ist die Mutation mit dem wahrscheinlich größten Einfluss auf Lipoprotein(a) in der Bevölkerung.

Mit dem Alter nimmt häufig die medikamentöse Belastung von Betroffenen mit COPD aufgrund von Komorbiditäten wie kardiovaskulären Erkrankungen, Diabetes, Osteoporose oder Depressionen zu (1). Weniger bekannt ist, dass eine COPD-Erkrankung auch mit einer höheren Prävalenz für eine chronische Nierenerkrankung (CKD) einhergeht (2). Zusätzlich sollte bei einer Nierenfunktionsstörung bedacht werden, dass die systemische Exposition bestimmter medikamentöser COPD-Therapeutika erhöht sein kann (2).

Praxisorientierte, maßgeschneiderte Therapieoptionen und eine individuelle Risikostratifizierung waren die Trend-Themen der diesjährigen 81. Jahrestagung der American Diabetes Association (ADA). Welche Perspektiven sich hieraus für die Behandlung von Menschen mit Diabetes mellitus ergeben, erörtertern renommierte Forschende neu publizierte Studiendaten, die Relevanz von Leitlinien, den Zusammenhang zwischen Time-in-Range (TIR) und HbA_1c-Wert sowie kardiorenale Aspekte beim Typ 2 Diabetes. Beim ADA präsentierte Posterdaten zum GLP-1 Rezeptoragonisten (RA) Semaglutid s.c. (1) und dem Insulinanalogon Insulin degludec (2) bestätigten erneut die Wirksamkeit dieser Substanzen.

Eine für alle frei zugängliche neue App „Antiinfektiva Leitfaden“ wurde vor allem für klinisch tätige Ärzte, Ärtztinnen, Apotheker und Apothekerinnen im deutschsprachigen Raum erstellt. Der Leitfaden ersetzt nicht die sorgfältige klinische Beurteilung der Betroffenen und die Anpassung der Therapie an individuelle Umstände in begründeten Fällen.

Wie verläuft eine COVID-19-Infektion bei Kindern, sind sie nach einem milden Verlauf geschützt und welche Rolle spielen sie im Pandemiegeschehen als Erkrankte, Infektionsherde und -verstärker? Diese zentralen Fragen haben Wissenschaftler*innen der Universitätsklinika in Freiburg, Heidelberg, Tübingen und Ulm sowie des Naturwissenschaftlichen und Medizinischen Instituts NMI in Reutlingen in der vom Land Baden-Württemberg initiierten und finanzierten COVID-19-Kinder-Studie untersucht. Sie zeigten, dass Kinder sich innerhalb der Familien deutlich seltener ansteckten als Erwachsene und der Verlauf meist deutlich milder war. Gleichzeitig war die Immunantwort bei Kindern im Schnitt stärker und hielt länger an als bei Erwachsenen, unabhängig davon, ob Symptome auftraten. Die Ergebnisse sind am 23. Juli 2021 als Preprint veröffentlicht worden.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 15. Juli 2021 seinen Beschluss zur frühen Nutzenbewertung von Inclisiran veröffentlicht. Der G-BA kommt zu dem Schluss, dass kein Zusatznutzen für Inclisiran belegt werden kann (1). Die Phase- III-Zulassungsstudien ORION-9, -10 und -11 (2, 3) erfüllen die Anforderungen des G-BA nicht, da keine Daten gegenüber der vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen. Aufgrund dessen hatte Novartis bereits im eingereichten Dossier keinen Zusatznutzen beansprucht. Das Gremium folgt damit der Einschätzung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), das am 3. Mai 2021 seinen Bericht zur frühen Nutzenbewertung im Auftrag des G-BA veröffentlicht hatte (5).

Der neue Wirkstoff Palovaroten zur Behandlung der sehr seltenen Erkrankung Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) befinden sich im Zulassungsprozess in den USA und in Europa. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat den Zulassungsantrag angenommen und ihm sogar ein beschleunigtes Verfahren genehmigt. Bis Ende November soll die Entscheidung über die Zulassung im Rahmen eines Priority-Review-Verfahrens getroffen sein. Auch in Europa prüft die EMA den Antrag auf Marktzulassung. In der Schweiz hat die Behörde Swissmedic bereits grünes Licht für eine vorrangige Prüfung gegeben.

Im Rahmen des 58. ERA-EDTA-Kongresses wurden die Ergebnisse zum primären Endpunkt einer Phase-II-Studie mit dem Prüfpräparat LNP023 bei Patienten mit IgAN bekanntgegeben, die eine signifikante Senkung der Proteinurie belegen (1). Die Proteinurie wird als ein Surrogatmarker anerkannt, der mit dem Fortschreiten des Nierenversagens korreliert. Laut Zwischenergebnissen einer anderen Phase-II-Studie führte der Wirkstoff bei Patienten mit C3G zu einer Verbesserung des eGFR-Zeitverlaufs (2): Die eGFR stieg nach 12 Wochen im Mittel um 3,1ml/min/1,73 m² vom Ausgangswert an (2). Dies bestätigt bisherige Daten derselben Studie, die eine signifikante Senkung der Proteinurie (Senkung der Protein/Kreatinin-Ratio im Urin (UPCR) um 53% vom Ausgangswert) und verbesserte C3-Plasmaspiegel (vollständige Normalisierung bei 5 von 7 Patienten) nach 12 Wochen zeigten. Die Prüfmedikation zeigte ein Sicherheitsprofil auf Placeboniveau ohne schwere unerwünschte Ereignisse. In beiden Studien konnte eine Stabilisierung der Nierenfunktion über 90 Tage (IgAN) bzw. 12 Wochen (C3G) beobachtet werden (1, 2).

Guter Schlaf ist essenziell für unsere Gesundheit. Er dient der physischen und psychischen Erholung gleichermaßen wie der Stärkung des Hormonhaushaltes bzw. Immunsystems und des Abbaus toxischer Stoffwechselprodukte des Gehirns. Doch es gibt einiges, das einem erholsamen Schlaf im Wege stehen kann. Welche Arten von Schlafstörungen es gibt, wie man ihnen auf die Spur kommen kann und welche therapeutischen Maßnahmen ergriffen werden können, um wacher durch den Alltag zu gehen, erläuterten die Experten Prof. Dr. med. Ingo Fietze, Berlin, Prof. Dr. med. Thomas Penzel, Berlin, und die Patientin mit Obstruktiver Schlafapnoe (Obstructive Sleep Apnea, OSA) Nurulhude Bakici anschaulich während eines virtuellen Rundgangs in einem Schlaflabor. Im Fokus standen dabei die Diagnose und Therapie der Exzessiven Tagesschläfrigkeit (Excessive Daytime Sleepiness, EDS), ein Symptom, das insbesondere bei Patienten mit OSA sowie Narkolepsie auftritt.

„Die Verfügbarkeit immer besserer Regime zur Behandlung einer HIV-Infektion haben die Ansprüche an die Therapie in den vergangenen Jahren steigen lassen“, so Prof. Dr. Jürgen Rockstroh, Bonn, bei einem Meet-the-Expert im Rahmen der virtuellen IAS-Jahrestagung 2021. Dabei sei ein holistischer Ansatz wichtig, der Menschen mit einer HIV-Infektion in die Lage versetzt, Behandlungsentscheidungen zu treffen, die mit einer besseren Gesundheit einhergehen. Ein antiretrovirales Therapieregime, das zentrale Forderungen an eine moderne HIV-Behandlung erfülle, sei das Integrase-Strangtransfer-Inhibitor (INSTI)-basierte Single-Tablet-Regime mit Bictegravir, Emtricitabin, Tenofoviralafenamid (BIC/FTC/TAF).

In der CASTING-Studie verminderte Ocrelizumab bei RRMS-Patienten und Patientinnen die Aktivitätseinschränkungen und verbesserte die Produktivität am Arbeitsplatz, reduzierte die Symptomlast und verringerte die physischen und psychischen Auswirkungen der Erkrankung über 2 Jahre hinweg (1). Laut Daten vom EAN-Kongress hatten Patienten und Patientinnen, die in klinischen Studien mit Ocrelizumab behandelt wurden und an COVID-19 erkrankten, mehrheitlich einen milden bis moderaten Erkrankungsverlauf (2). Aktuelle Real-World-Daten unterstreichen die Heterogenität der RMS und charakterisieren 5 distinkte Patientenprofile (3).

Bestimmte Erkrankungen erfordern eine interdisziplinäre Behandlung, die sich über den klinischen sowie den ambulanten Bereich erstreckt. Mangelnde Strukturen führen jedoch dazu, dass in vielen Fällen ein Informationsverlust entsteht – mit gefährlichen Folgen. Ein Pilotprojekt am Universitätsklinikum Essen zeigt, dass es auch anders laufen kann. Dort werden Patienten behandelt, die aufgrund einer fortgeschrittenen Herzinsuffizienz eine linksventrikuläre Herzunterstützung erhalten oder bereits erhalten haben.

Seit etwa 2 Jahren steht der monoklonale Antikörper Dupilumab als Add-on-Erhaltungstherapie zur Behandlung von schwerem Asthma mit Typ-2-Inflammation zur Verfügung. Diese Asthma-Form ist gekennzeichnet durch eine erhöhte Anzahl Eosinophiler im Blut und/oder ein erhöhtes Stickstoffmonoxid (FeNO), das trotz hochdosierter inhalativer Kortikosteroide plus einem weiteren zur Erhaltungstherapie angewendeten Arzneimittel unzureichend kontrolliert ist. Diese Typ-2-Inflammation zeichnet sich durch eine Überexpression der beiden Interleukine IL-4- und IL-13 aus. Dupilumab wirke hier, so die Erläuterung von PD Dr. Stephanie Korn, Leiterin der Klinischen Forschung Pneumologie Mainz, indem es die gemeinsame Alpha-Untereinheit der IL-4- und IL-13-Rezeptoren blockiere und dadurch die beiden Signalwege hemme.

Der Erkrankungsverlauf einer 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) kann durch die Behandlung mit dem Antisense-Oligonukleotid (ASO) Nusinersen positiv beeinflusst werden (1). Eine wichtige Grundlage für die Wirksamkeit ist hierbei das Wirkprinzip des Antisense-Oligonukleotids. Wie bedeutsam der Einsatz von Nusinersen für Menschen mit 5q-SMA sein kann, zeigen die inzwischen umfangreichen Erfahrungen aus der klinischen Praxis (2-4). Neben medizinischen Wirksamkeitsparametern (wie beispielsweise die 6-Minuten-Gehstrecke) kann auch die subjektive Wahrnehmung der Therapieerfolge von großer Bedeutung sein. Über ihre Erfahrungen zum Einsatz von Nusinersen bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen sowie Aspekte der zielgerichteten Wirkung sprachen der Neuropädiater Prof. Andreas Hahn, Universitätsklinikum Gießen und der Neurologe Prof. Thomas Meyer, Charité Berlin, bei einem Online-Pressegespräch von Biogen.

Während, aber auch nach einer Infektion mit dem Coronavirus SARS-CoV-2 kann es zu schweren neurologischen Symptomen kommen. Typisch ist beispielsweise der Verlust des Geschmacks- und Geruchssinnes. Neben einer direkten Schädigung durch das Virus wurde bereits eine Beteiligung einer überschießenden Entzündungsantwort vermutet. Ein Team von Forschenden des Universitätsklinikum Freiburg und des Exzellenzclusters CIBSS - Centre for Integrative Biological Signalling Studies der Universität Freiburg um Prof. Dr. Marco Prinz, Institut für Neuropathologie, und Prof. Dr. Dr. Bertram Bengsch, Universitätsklinikum Freiburg, konnte jetzt nachweisen, dass sich bei COVID-19 eine schwere Entzündungsreaktion durch unterschiedliche Immunzellen um das Gefäßsystem und im zentralen Hirngewebe entwickeln kann.

Mukopolysaccharidose Typ I Hurler (MPS-IH) wird durch einen Mangel an alpha-L-Iduronidase (IDUA) verursacht und wird typischerweise durch eine allogene hämatopoetische Stammzellentransplantation (HSC) behandelt, die hohe Erfolgsraten gezeigt hat, wenn die Patienten in einem jungen Alter behandelt werden. Die Skelettanomalien bleiben jedoch bestehen und die fortschreitende neurokognitive Verschlechterung im Laufe der Zeit beeinträchtigt die Lebensqualität der Patienten erheblich. In dieser ersten klinischen Phase-I/II-Studie am Menschen wollten wir die Wirksamkeit der Behandlung mit autologen HSC, die genetisch so modifiziert wurden, dass sie humanes IDUA überexprimieren, bei 8 Patienten mit MPS-IH untersuchen.

Der europäische Ausschuss für Risikobewertung hat einen Warnhinweis für eine sehr seltene Nervenkrankheit in die Produktinformationen des Covid-19-Impfstoffs von AstraZeneca aufgenommen. Das geht aus dem Sicherheitsbericht des Paul-Ehrlich-Instituts, der am Donnerstag in Langen (Hessen) veröffentlicht wurde. Beim Guillain-Barré-Syndroms (GBS) werden durch eine überschießende Autoimmunreaktion Nerven geschädigt, so dass sie keine Reize mehr übertragen können.

Ab dem 16. August 2021 sind die beiden höheren Dosierstärken von 3,0 mg und 4,5 mg Dulaglutid in der neuen Packungsgröße als 12er Packung erhältlich. Damit stehen Menschen mit Typ-2-Diabetes (T2D) nun alle 4 Dosierungen des GLP-1-Rezeptor-Agonisten (GLP-1-RA) als Quartalspackung zur Verfügung (1). Im Vergleich zur Monatspackung bietet die Quartalspackung Vorteile: So sparen die Patienten u.a. Kosten, da sie pro Quartal nur noch 1 statt 3 Zuzahlungen leisten müssen.