Idiopathische Lungenfibrose: Inhalatives Treprostinil verlangsamt Krankheitsprogression
Die idiopathische Lungenfibrose (IPF) ist eine schwere Erkrankung der Lungen, deren genaue Ursachen nicht vollständig aufgeklärt sind. Bisher gibt es nur zwei zugelassene Medikamente in der EU, die eine Verlangsamung des Krankheitsverlauf bewirken, allerdings auf Kosten von teils erheblichen Nebenwirkungen. „Es besteht deshalb großer Bedarf an neuen Therapien“, so Prof. Jürgen Behr, Direktor der Medizinischen Klinik und Poliklinik V für Innere Medizin und Pneumologie am LMU Klinikum München. Diese war nun federführend beteiligt an einer Studie, in der inhalativ verabreichtes Treprostinil für Patient:innen mit idiopathischer Lungenfibrose geprüft wurde [1].
Fibrotische Lungenerkrankungen mit hoher Sterblichkeit innerhalb von 3 bis 5 Jahren
Die IPF ist die prototypische, fibrotische Lungengerüsterkrankung (synonym: Interstitielle Lungenerkrankung, ILE), die mit einer hohen Sterblichkeit verbunden ist. Daneben gibt es über 200 Ursachen für ILE, die in etwa einem Drittel der Fälle ebenfalls mit einer Vernarbung des Lungengewebes einhergehen, so dass der eingeatmete Sauerstoff nicht mehr ausreichend an den Körper weitergegeben werden kann. Sobald ein vernarbender Verlauf („Fibrose“) eintritt, sind die Folgen mit der idiopathischen pulmonalen Fibrose vergleichbar: zunehmende Atemnot, trockener Reizhusten, abnehmende Leistungsfähigkeit und Notwendigkeit der Sauerstoffzufuhr durch Geräte. „Viele der Patient:innen“, sagt Prof. Behr, „sterben binnen drei bis fünf Jahren nach Ausbruch der Erkrankung.“
Bisher verfügbare Medikamente können Verlauf nur verlangsamen
Zwar ist die IPF mit 25 bis 30 Erkrankten pro 10.0000 Einwohner in Deutschland selten, aber vor allem im Alter ab 65 Jahren steigt die Erkrankungshäufigkeit stark an. Die bisher verfügbaren Medikamente können das Fortschreiten nur verlangsamen und sind durch Nebenwirkungen belastet. Eine durchgreifende Verbesserung von Lebensqualität und Überleben lässt sich allein durch eine Lungentransplantation erzielen, die aber nur für einen kleinen Teil der Betroffenen in Betracht kommt. Nicht nur angesichts des Mangels an Spenderorganen sind deshalb nicht nachlassende Anstrengungen in der Erforschung der Erkrankung essentiell.
Internationale Studie zu Effekt von inhaliertem Treprostinil auf Lungenfibrose
Nachdem das Medikament Treprostinil bereits bei Patient:innen mit Lungenhochdruck seit Jahren erfolgreich eingesetzt wird, wurde in einer Studie seine Wirksamkeit bei Erkrankten mit Lungenfibrose und zusätzlichem Lungenhochdruck untersucht. In dieser Studie fiel erstmal auf, dass inhaliertes Treprostinil auch die Lungenfibrose positiv beeinflusst. Auf dieser Basis wurde von Münchner Ärzt:innen zusammen mit Kolleg:innen mehrerer internationaler Krankenhäuser in einer großen Studie getestet, ob inhaliertes Treprostinil unabhängig vom Vorliegen eines Lungenhochdrucks die idiopathische Lungenfibrose positiv beeinflusst.
Die Studie wurde in einem doppelblinden, randomisierten und prospektiven Format durchgeführt, wobei insgesamt 593 Patient:innen in einem durchschnittlichen Alter von 72 Jahren eingeschlossen wurden. Immer wieder wurde dabei die forcierte Vitalkapazität (FVC) über ein Jahr gemessen. Die FVC ist ein Maß für das Lungenvolumen, das bei Lungenfibrose in Folge der Lungenschrumpfung rasch abnimmt.
Lungenvolumen nahm in Treprostinil-Gruppe weniger ab als in Placebogruppe
Bei den Teilnehmenden in der Placebo-Gruppe nahm die FVC um gut 136 Milliliter ab, bei den Proband:innen in der Treprostinil-Gruppe nur um knapp 50 Milliliter. In dieser Gruppe verschlechterten sich etwa 80 Patient:innen (27%) im Untersuchungszeitraum klinisch von ihrer Symptomatik her, in der Kontrollgruppe dagegen 115 Patient:innen (39%). „Auch das Überleben ohne Fortschreiten der Erkrankung war in der Treprostinil-Gruppe besser“, betont Prof. Behr.
Die Verträglichkeit des Medikaments war insgesamt gut. Nicht unerwartet trat Husten im Rahmen der Inhalation bei knapp der Hälfte der Teilnehmenden in der Treprostinil-Gruppe und bei knapp einem Viertel der Patient:innen in der Placebo-Gruppe. Ein Drittel der Proband:innen in der Gruppe mit dem wahren Medikament hat die Therapie wegen Nebenwirkungen abgebrochen, in der Kontrollgruppe war es ein Viertel.
Lebensqualität entwickelte sich besser als in Kontrollgruppe
„Im Vergleich zu den bisherigen Substanzen“, resümiert Prof. Behr, „verspricht dieses neue Medikament eine bessere Wirksamkeit bei einem vorteilhaften Nebenwirkungsprofil.“ Den Husten, sagt er weiter, „können wir mit bestimmten Maßnahmen bei den meisten Patienten in den Griff bekommen. Ihn hat vor allem beeindruckt, dass sich die Lebensqualität der Teilnehmer:innen unter der Therapie klinisch-relevant besser entwickelte als in der Kontrollgruppe. Ob das Medikament in Deutschland zugelassen wird, entscheidet sich nach den Ergebnissen zweier weitere Studien, die noch nicht abgeschlossen sind.
Quelle:LMU Klinikum München
Literatur:
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Nathan S et al. Inhaled Treprostinil for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. New Engl J Med (2026). DOI: 10.1056/NEJMoa2512911