Medizin | Beiträge ab Seite 162

Der Immunmodulator Teriflunomid (Aubagio^®) besitzt eine gute und konsistent anhaltende klinische Langzeitwirksamkeit über bis zu 6,3 Jahre bei Patienten mit schubförmig-remittierender Multipler Sklerose (RRMS). Dies dokumentiert eine aktuelle Zwischenauswertung der TOWER-Extensionsstudie (1), einer offenen Verlängerungsstudie der doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie TOWER (n=1.165) (2). Die Daten wurden aktuell in der Zeitschrift „Multiple Sclerosis and Related Disorders“ publiziert (1).

Im Rahmen der MPN Patiententage informierte Prof. Dr. med. Philipp le Coutre von der Charité Berlin am 18. August in einem Online-Webinar zu Symptomen und Therapiemöglichkeiten der seltenen Erkrankungen Polycythaemia vera (PV) und Myelofibrose (MF). Die MPN Patiententage finden mehrmals im Jahr an verschiedenen Standorten statt, um Betroffene und Angehörige über Myeloproliferative Neoplasien (MPN) aufzuklären – seltene Erkrankungen des Knochenmarks, die durch Störungen der Blutbildung gekennzeichnet sind.

Mit Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma^®) ist seit Anfang Juli die erste und bislang einzige Einmal-Gentherapie zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie (SMA) in Deutschland verfügbar (1). In den USA ist die FDA-Zulassung (2) bereits im Mai 2019 erfolgt, am 18. Mai 2020 folgte die Zulassung der Europäischen Arzneimittel Agentur (EMA) zur Behandlung von Patienten mit 5q-SMA mit einer biallelischen Mutation im Survival of Motoneuron (SMN)1-Gen und einer klinischen Diagnose des Typs 1 bzw. von Patienten mit 5q-SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens (3). Über die seither gesammelten klinischen Erfahrungen mit der innovativen Therapie diskutierten Experten unter der Leitung von Prof. Dr. Angela Kaindl (Charité Berlin) auf dem virtuellen Symposium „Spinale Muskelatrophie – Herausforderungen bei der Diagnostik und neue Möglichkeiten der Therapie“ im Rahmen des diesjährigen Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) „Kinder- und Jugendmedizin aktuell – DGKJ Online-Update 2020“ am 19. September 2020.

Dapagliflozin (Forxiga^®) ist das erste Medikament, das in einer Studie mit renalen Endpunkten bei Patienten mit chronischer Niereninsuffizienz (CKD) mit und ohne Typ-2-Diabetes signifikant das Überleben verlängerte. Die detaillierten Ergebnisse der bahnbrechenden Phase-III-Studie DAPA-CKD bei Patienten mit CKD im Stadium 2‒4 und Mikroalbuminurie zeigten, dass Dapagliflozin zusätzlich zur Standardtherapie im primären Endpunkt – einer Kombination aus Verschlechterung der Nierenfunktion oder Tod kardiovaskulärer oder renaler Ursache – zu einer Reduktion um 39% im Vergleich zu Placebo führte (p < 0,0001). Die Ergebnisse waren bei Patienten mit und ohne Typ-2-Diabetes konsistent.

Die Beschwerden sind schwer von Befindlichkeitsstörungen zu unterscheiden, der Leidensdruck kann hoch sein: Schwindel, Benommenheit, Flimmern vor den Augen, morgendliche Müdigkeit, Antriebsmangel, Konzentrations- und Leistungsschwäche. Auch kalte Hände und Füße, ein Gefühl des Luftmangels, Herzklopfen und innere Unruhe können auftreten. Einen niedrigen Blutdruck durch körperliche Veranlagung, der nicht auf eine Vorerkrankung zurückgeht, haben in Deutschland bis zu 3 Millionen Menschen. „Viele Betroffene fühlen sich von Beschwerden wie Müdigkeit oder Herzrasen beeinträchtigt“, berichtet Prof. Dr. med. Thomas Meinertz vom Wissenschaftlichen Beirat der Deutschen Herzstiftung. Diese Form des niedrigen Blutdrucks tritt (bis zur Menopause) häufiger bei jüngeren Frauen als bei älteren Personen auf.

Bei Patienten mit Multipler Sklerose ist es wichtig, für einen effektiven Impfschutz gegen Infektionserkrankungen zu sorgen. Dabei sind bei Patienten unter einer Immuntherapie generell Totimpfstoffe einzusetzen, Lebendimpfungen sind in diesen Fällen kontraindiziert, berichtete Professor Dr. Uwe Zettl aus Rostock bei der digitalen „MScience. MShift kompakt“-Veranstaltung. Dass auch unter einer immunmodulatorischen Therapie adäquate Immunantworten durch Impfungen zu erreichen sind, belegen Studien zu Teriflunomid (1, 2).

Mit Ceftazidim/Avibactam (Zavicefta™) steht seit März 2017 eine wichtige Therapieoption für die Behandlung von Infektionen, hervorgerufen durch multiresistente gramnegative Erreger, zur Verfügung. Nun hat Ceftazidim/Avibactam eine Zulassungserweiterung erhalten (1).

Dapagliflozin (Forxiga^®) ist das erste Medikament, das in einer Studie mit renalen Endpunkten bei Patienten mit chronischer Niereninsuffizienz (CKD) mit und ohne Typ-2-Diabetes signifikant das Überleben verlängerte. Die detaillierten Ergebnisse der DAPA-CKD-Studie wurden beim Kongress der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie, dem „ESC Congress 2020 – The Digital Experience”, präsentiert*.

Der Patient ist adipös, oft müde und leidet zusätzlich noch an einer wiederkehrenden Depression – vielleicht nur eine zufällige Verkettung? Doch manchmal steckt auch mehr dahinter (1). Zum Beispiel: eine Phenylketonurie (PKU). Die seltene autosomal-rezessive Erbkrankheit wird im Rahmen des Neugeborenenscreenings diagnostiziert und im Kindesalter mit einer strengen Diät behandelt. Doch ist die Stoffwechselstörung nicht auf das Kindesalter beschränkt, sondern eine lebenslange Erkrankung. Sie erfordert deshalb auch eine dauerhafte strenge Diättherapie.

Das neue pandemische Coronavirus SARS-CoV-2 hat die menschliche Immunantwort im Griff. Wissenschaftler der LMU München und des Universitätsklinikums Ulm haben nun gemeinsam aufgedeckt, wie das Virus durch gezielte Sabotage der zellulären Proteinproduktion das angeborene Immunsystem lahmlegt. Ein kleines Protein spielt dabei die Hauptrolle: das sogenannte Nichtstrukturprotein 1 (Nsp1). Diese bahnbrechenden Erkenntnisse wurden in der angesehenen Fachzeitschrift Science veröffentlicht.

Bei der neuen Operationsmethode für Herzklappenersatz können Chirurgen Ersatzherzklappen aus körpereigenem Gewebe formen und gegen die erkrankte Herzklappe austauschen. Das hat viele Vorteile – vor allem für jüngere Patienten. Viele Fragen rund um diese sogenannte „Ozaki-Prozedur“ sind jedoch noch offen. Für deren Klärung fördert die Deutsche Herzstiftung mit der von ihr gegründeten Deutschen Stiftung für Herzforschung (DSHF) die detaillierte Erforschung des vielversprechenden Verfahrens durch Wissenschaftler des Universitätsklinikums Schleswig-Holstein, Campus Lübeck (UKSH) mit der „Dr. Rusche-Projektförderung“ in Höhe von 60.000 Euro. Das Vorhaben wird von Dr. med. Buntaro Fujita, Leiter der herzchirurgischen Forschung in der Klinik für Herz- und thorakale Gefäßchirurgie am UKSH mit Kollegen durchgeführt.

In dem Update der BURDEN-Studie „Beyond the visible: rosacea and psoriasis of the face“ (BURDEN 1.1) (1) wurde das wahre Ausmaß der versteckten Krankheitsbelastung von Patienten mit Rosacea und Psoriasis im Gesicht enthüllt. Prof. Peter Arne Gerber, Düsseldorf, fasste in einem auf der Fortbildungswoche für praktische Dermatologie und Venerologie (FOBI Digital) die wichtigsten Ergebnisse des Reports zusammen: „Die vielleicht wichtigste Erkenntnis war, dass Ärzte dazu neigen, die Krankheitsbelastung bei Rosacea zu unterschätzen und den Fokus auf die Verbesserung der sichtbaren Symptome legen. Dabei haben häufig für die Patienten die nicht sichtbaren Symptome wie Brennen, Stechen und Schmerzen einen größeren Einfluss auf die Lebensqualität. Dies sollten wir bei der Therapie unbedingt berücksichtigen.“

Die Europäische Kommission hat Nintedanib (OFEV^®) zur Behandlung von Erwachsenen mit anderen chronischen progredient fibrosierenden interstitiellen Lungenerkrankungen (chronischen PF-ILDs) abseits der idiopathischen Lungenfibrose (IPF) genehmigt (1). Basis der Zulassung war die Phase-III-Studie INBUILD^®, in der Nintedanib die jährliche Abnahme der Lungenfunktion bei Patienten mit chronischen PF-ILDs signifikant um mehr als die Hälfte (57%) reduzieren konnte (2). Nach IPF und SSc-ILD ist die Zulassung bei chronischen PF-ILDs der dritte Durchbruch für Nintedanib in der Behandlung von Lungenfibrosen (3). Nintedanib ist für die gleiche Patientengruppe bereits in den USA, Kanada und Japan zugelassen (4-6).

Seit Anfang 2020 steht für Patienten mit Typ-2-Diabetes der GLP-1-Rezeptoragonist (RA) Semaglutid (Ozempic^®) zur Verfügung, der im Vergleich zu anderen Therapieoptionen zu einer ausgeprägteren HbA_1c-Senkung und Gewichtsreduktion führt. Es handelt sich um den einzigen GLP-1 RA mit einem durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) anerkannten kardiovaskulären Zusatznutzen. Damit stehen drei zentrale Behandlungsparameter bei Diabetes im Fokus.

Im Rahmen der Webinar-Reihe MS 360° informierte ein virtuelles Satellitensymposium an Rande des EAN-Kongresses zur Therapie der Multiplen Sklerose (MS) mit Cladribin-Tabletten (MAVENCLAD^®). Im Mittelpunkt standen aktuelle Daten aus der klinischen Versorgung und neue Erkenntnisse zur Wirksamkeit nach Schüben im ersten Behandlungsjahr.

„Sowohl die medikamentöse Untertherapie als auch eine Übertherapie führen zu Problemen bei älteren Patienten“, sagte Prof. Dr. Martin Wehling, Direktor des Instituts für Klinische Pharmakologie an der Medizinischen Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg, bei einem Symposium im Rahmen des Deutschen Schmerz- und Palliativtages, der in diesem Jahr erstmalig online stattfand. Um damit verbundene Risiken zu vermeiden, sollten Ärzte die sogenannte FORTA (Fit-fOR-The-Aged)-Liste nutzen. Diese teilt die Alterstauglichkeit von etwa 300 Substanzen nach ihrer Wirksamkeit und Verträglichkeit in vier Kategorien (von A für „unverzichtbar“ bis D für „vermeiden“) ein. Nach Berücksichtigung des individuellen Patientenprofils kann FORTA dabei helfen, das Nutzen-Risiko-Profil der Arzneimitteltherapie älterer Menschen zu optimieren.

Laut ESC/ESH-Leitlinie soll die antihypertensive Therapie – ob nun die Zweifachkombination in der ersten Stufe oder die Dreifachkombination in der zweiten Stufe – vorzugsweise mit einer Fixkombination erfolgen. In der VIACORIND-IPD-Studie führten die Umstellung der Patienten auf die Fixkombination aus Perindopril, Amlodipin und Indapamid nicht nur zu einer signifikanten Senkung des in der Praxis oder zu Hause gemessenen Blutdrucks, sondern außerdem zu einer besseren Schlafqualität.

Auf 2 Seiten informiert die neu erschienene Kurzinformation über Krankheitszeichen und Behandlungsmöglichkeiten der Galaktosämie. Betroffene und deren Familien finden hier wichtige Fakten und praktische Tipps zum besseren Umgang mit der Krankheit.

Ticagrelor (Brilique^®) zusammen mit Acetylsalicylsäure (ASS) über 30 Tage eingenommen führte im Vergleich zu ASS allein zu einer statistisch signifikanten und klinisch relevanten Reduktion von Schlaganfällen oder Todesfällen bei Patienten nach einem akuten Schlaganfall oder einer transitorischen ischämischen Attacke. Dies demonstrieren neue detaillierte Ergebnisse der Phase-III-Studie THALES.