Medizin | Beiträge ab Seite 6

Die Follow-up-Daten der Zulassungsstudien bestätigen für Patient:innen mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) weiterhin den dauerhaften Nutzen der neuartigen Therapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel). Die Ergebnisse wurden im Rahmen des Kongresses der European Hematology Association (EHA) 2025 präsentiert [1, 2]. Die Europäische Kommission hatte das Verfahren im Dezember 2023 zur Behandlung von Patient:innen mit Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie zugelassen. Diese Zulassung basiert auf den Daten der Studien CLIMB-111 und CLIMB-121 [3, 4].

Im Rahmen eines Fachkongresses wurde eine neue App vorgestellt, die Menschen mit Epidermolysis bullosa (EB) – einer seltenen, genetisch bedingten Hauterkrankung – im Alltag unterstützen soll. Die Anwendung richtet sich sowohl an Betroffene als auch an medizinisches Fachpersonal und zielt darauf ab, die Versorgung und das Krankheitsmanagement zu erleichtern.

Der Wert des C-reaktiven Proteins (CRP) spielt bei der Diagnose und insbesondere bei der Therapieentscheidung bei axialer Spondyloarthritis (axSpA) eine zentrale Rolle. Neben einer akuten Entzündung im MRT und einer kurzen Krankheitsdauer gilt ein erhöhter CRP-Wert als verlässlicher Prädiktor für ein gutes Ansprechen auf Biologika. Viele Patient:innen mit axSpA haben jedoch CRP-Werte im Normbereich (≤5 mg/ml) [1-3] – trotz vergleichbarer Krankheitslast sprechen sie oft schlechter auf TNF-Inhibitoren (TNFi) an [4, 5].

Auf dem diesjährigen Kongress der European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) wurden neue Studienergebnisse zur Anwendung von Guselkumab bei Patient:innen mit Psoriasis-Arthritis (PsA) – sowohl bei Biologika-naiven als auch TNFi-vorbehandelten Personen vorgestellt. Im Fokus standen klinische und radiologische Endpunkte, die Therapiepersistenz sowie die Effektivität in der Versorgungspraxis.

Die Palette der Impfstoffe zum Schutz vor Infektionskrankheiten auf Reisen ist jetzt um einen weiteren Kandidaten bereichert worden. Nach EU-Zulassung einer attenuierten Lebendvakzine gegen Chikungunya bereits im Juni vergangenen Jahres steht gegen diese über Tigermücken übertragbare Infektionskrankheit inzwischen nach Zulassung im Februar dieses Jahres auch ein adjuvantierter Totimpfstoff zur Verfügung. Erkrankungen nach Infektion mit dem Chikungunya-Virus (CHIKV) nehmen zwar in den seltensten Fällen (< 0,1%) ein letales Ende und verlaufen überwiegend selbstlimitierend. 2 von 5 Betroffenen erleiden jedoch einen chronischen Verlauf mit rheumatologischen Beschwerden, die wochen-, monate- und sogar jahrelang anhalten können. Eine erste Impfempfehlung der Deutschen Gesellschaft für Reisemedizin (DFR) liegt bereits vor.

In der placebokontrollierten Phase-III-Studie ACHIEVE-1 wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Orforglipron bei Erwachsenen mit Typ-2-Diabetes untersucht, deren Blutzuckerkontrolle durch Ernährung und Bewegung unzureichend war. Die Ergebnisse wurden auf der 85. wissenschaftlichen Tagung der American Diabetes Association (ADA) 2025 präsentiert.

Neue Studiendaten der Phase-III-Studie REGENCY zeigen: Patient:innen mit Lupus-Nephritis profitieren signifikant von einer zusätzlichen Therapie mit Obinutuzumab. Auf dem diesjährigen Kongress der European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) wurden aktuelle Analyseergebnisse vorgestellt, die sowohl die Effektivität als auch die Nachhaltigkeit des therapeutischen Effekts belegen – insbesondere im Hinblick auf das vollständige renale Ansprechen und den langfristigen Erhalt der Nierenfunktion.

Unter Federführung der Deutschen Gesellschaft für Gynäkologie und Geburtshilfe e.V. wurde die S2k-Leitlinie „Diagnostik und Therapie der Endometriose“ aktualisiert [1]. In der AWMF-Leitlinie wurden neueste Erkenntnisse zu der chronischen Erkrankung eingearbeitet, die maßgeblich in der Patientinnenversorgung Anwendung finden sollen. Ziel ist es, die Lebensqualität der Patientinnen individuell zu verbessern.

Eine neue internationale Studie des Konsortiums der European Alzheimer’s and Dementia Biobank (EADB) liefert Einblicke in genetische Risikofaktoren der Alzheimer-Krankheit. Dabei wurde analysiert, welche Faktoren in unterschiedlichen Bevölkerungsgruppen auftreten und welche weltweit verbreitet sind. Es handelt sich um die erste globale Untersuchung polygenetischer Risikoscores (polygenic risk score – PRS) im Zusammenhang mit dem Alzheimer-Risiko. Die Analyse umfasste Daten aus Europa, Asien, Afrika, Nord- und Südamerika sowie Australien.

Ein Forschungsteam unter der Leitung der Universität Freiburg hat im Auftrag des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) untersucht, ob eine kürzere Einnahmedauer von Antibiotika ebenso wirksam sein kann wie eine längere. Im Fokus der Analyse standen die akute Mittelohrentzündung sowie die ambulant erworbene Lungenentzündung bei Kindern. Die Bewertung der Studienlage erfolgte differenziert für beide Erkrankungen.

Am Deutschen Herzzentrum der Charité (DHZC) wurde jetzt erstmals eine weltweit einzigartige Herzklappenprothese aus körpereigenem Gewebe eingesetzt. Im Gegensatz zu herkömmlichen Ersatzklappen aus tierischem Material soll sie nahezu unbegrenzt haltbar sein und sich bei Kindern mit angeborenen Herzklappenfehlern dem Körperwachstum anpassen. Belastende Folgeoperationen könnten dadurch künftig vermieden werden.

Die Eosinophile Ösophagitis (EoE) ist eine chronische, immunvermittelte ösophageale Erkrankung und gilt mit etwa 34 Betroffenen pro 100.000 Menschen in Europa als selten. Sie sollte frühzeitig erkannt und behandelt werden – sonst drohen fibrotische Langzeitfolgen. Seit 2023 steht mit Dupilumab ein monoklonaler Antikörper als Zweitlinientherapie zur Verfügung. In der Diagnostik kann ein strukturierter Fragenkatalog helfen, Vermeidungsstrategien auf die Spur zu kommen.

Die Lungenfibrose zählt zu den führenden Todesursachen bei Patient:innen mit systemischer Sklerose. Eine kausale Therapie steht bislang nicht zur Verfügung, lediglich der Krankheitsverlauf lässt sich verzögern. Nun berichten Forschende aus Heidelberg und Düsseldorf über einen Behandlungserfolg mit einer Kombination aus CD19-CAR-T-Zell-Therapie und dem antifibrotischen Wirkstoff Nintedanib.

Ein Schlaganfall gilt als typische Erkrankung im höheren Lebensalter. Doch auch Kinder können betroffen sein – wenn auch selten. Die Neuroradiolog:innen des Universitätsklinikums Leipzig (UKL) führten allein im vergangenen Jahr 2 Thrombektomien bei Kleinkindern erfolgreich durch. Um für solche Ausnahmesituationen besser gerüstet zu sein, haben die beteiligten Ärzt:innen ihre Erfahrungen in einem Leitfaden gebündelt

Auch genetisch identische Bakterien können sich in Form und Größe erheblich unterscheiden. Aber hat das funktionelle Auswirkungen? Forschende des Helmholtz-Instituts für RNA-basierte Infektionsforschung (HIRI) und des Lehrstuhls für Mikrobiologie der Julius-Maximilians-Universität Würzburg (JMU) haben die funktionellen Unterschiede zwischen den verschiedenen Erscheinungsformen der Darmmikrobe Bacteroides thetaiotaomicron nun genauer untersucht. Dabei konnten sie zeigen, dass ein Zusammenhang zwischen Zelltyp und Stoffwechselfunktion besteht. Die Ergebnisse geben tiefere Einblicke in die mikrobielle Vielfalt des Darms und eröffnen neue Möglichkeiten für mikrobiombasierte Therapien. Die Studie wurde kürzlich im Fachjournal Cell Reports veröffentlicht [1].

Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) ist eine Erkrankung, die oft erst spät als Ursache einer Herzinsuffizienz diagnostiziert wird [1]. Anlässlich eines Symposiums im Rahmen des 131. Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin (DGIM) erörterten Experten, welche Hinweise in der hausärztlichen Praxis den Verdacht auf eine ATTR-CM erregen sollten und wie die Praxissoftware bei der Diagnose helfen kann.

Eine aktualisierte Fachinformation zur FSME-Impfung bringt praxisrelevante Neuerungen für Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene. Die Änderungen betreffen insbesondere die Definition der Impfschemata sowie die Auffrischungsintervalle. Ergänzende Studiendaten bestätigen zudem die langfristige Immunogenität.

Nach Auswertung der wichtigsten Studiendaten zeigen die beiden Phase-III-Studien CORALreef HeFH und CORALreef AddOn, dass Enlicitid Decanoat bei Erwachsenen mit Hypercholesterinämie, die bereits eine lipidsenkende Therapie einschließlich mindestens eines Statins erhalten, sowohl die primären als auch alle wichtigen sekundären Endpunkte erreicht. Die Ergebnisse belegen eine statistisch signifikante und klinisch relevante Senkung des LDL-Cholesterins gegenüber Placebo beziehungsweise gegenüber anderen oralen Nicht-Statin-Therapien.

Die Europäische Kommission hat Risdiplam in einer neuen Darreichungsform als Filmtablette für Patient:innen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) ab 2 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 20 kg zugelassen. Die Zulassung basiert auf der Bioäquivalenzstudie BABE, welche eine vergleichbare Wirkstoffexposition zur bisherigen oralen Lösung belegt [1]. Die Filmtablette bietet eine alternative, einfacher handhabbare Verabreichungsform bei gleichbleibender Wirksamkeit und Sicherheit [1-6]. Die orale Lösung bleibt weiterhin verfügbar.