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Polycythaemia vera (PV) ist eine seltene chronische Erkrankung mit übermäßiger Vermehrung von Blutzellen. Durch Aderlass und Acetylsalicylsäure (ASS) kann das Risiko für Blutgerinnsel gesenkt werden; mittels Interferon-alpha (Ropeg-Interferon alfa-2b) und JAK1/JAK2-Inhibitor (Ruxolitinib) wird die Ursache direkt angesteuert. Nachdem eine Heilung nicht möglich ist, gilt es den Übergang in eine Myelofibrose und akute leukämische Leukämie (ALL) zu verzögern.

Adipositas ist in den letzten Jahrzehnten weltweit zu einem ernsten Gesundheitsproblem geworden. Der Anteil der Betroffenen wächst rasant und stellt sowohl das Gesundheitssystem als auch behandelnde Ärzt:innen vor große Herausforderungen. Bislang wurde Insulin als entscheidender Faktor für Stoffwechselerkrankungen primär in Bezug auf seine Wirkung auf den Körper untersucht. Eine neue Studie liefert nun Erkenntnisse zur Rolle des Gehirns als zentrale Schaltstelle für die Entwicklung von Adipositas und Typ-2-Diabetes.

Langzeitdaten zeigen, dass Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) bei der Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) das Potenzial für eine funktionelle Heilung aufweist und die Lebensqualität verbessert.

Malaria zählt mit über 600.000 Todesfällen pro Jahr nach wie vor zu den weltweit größten Gesundheitsbedrohungen. Eine zentrale Rolle im Überleben und der Anpassung des Erregers Plasmodium falciparum spielt die Regulation der Genexpression während seines Lebenszyklus. Eine aktuelle Studie hat das Chromatin-Remodelling-Enzym PfSnf2L als essenziellen Regulator für die asexuelle Vermehrung und sexuelle Differenzierung von P. falciparum identifiziert. Mit Hilfe eines epigenetischen Inhibitors konnte das Enzym gehemmt und der Parasit abgetötet werden (1).

Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) ist selten, verläuft unbehandelt jedoch tödlich. Die Zulassung von Acoramidis ist ein großer Fortschritt bei der Herzkrankheit.

Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Seladelpar zur Behandlung der primären biliären Cholangitis (PBC) erteilt. Das Medikament mit Orphan-Drug-Status kann in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen eingesetzt werden, die unzureichend auf UDCA allein ansprechen, oder als Monotherapie bei Patient:innen, die UDCA nicht vertragen.

Mit Azathioprin in einer Dosierung von 10 mg/ml als Suspension zum Einnehmen steht erstmals eine flüssige Darreichungsform des bewährten Immunsuppressivums zur Verfügung (1, 2-4). Die von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassene Formulierung ermöglicht eine exakte, alters- und gewichtsspezifische Dosierung bereits ab dem Säuglingsalter (1).

Der monoklonale Antikörper Marstacimab wurde neu von der Europäischen Kommission zur Behandlung von Jugendlichen und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A oder Hämophilie B zugelassen. Expert:innen bescheinigen dem innovativen Therapieprinzip einen bedeutenden Fortschritt in der Hämophiliekontrolle und für den Lebensalltag der Patient:innen. Denn der Antikörper sorgt nicht nur für verringerte Blutungsraten, sondern auch für die Reduktion blutungsbedingter Komplikationen, zuvorderst der irreversiblen Gelenkschäden. Zudem bedeutet die subkutane Applikation der Medikation mit einem Fertigpen für die Patient:innen eine erhebliche Erleichterung im Vergleich zur bisherigen intravenösen Ersatztherapie mit den Gerinnungsfaktoren VIII oder IX.

Der humane monoklonale Faktor XIIa-Antikörper Garadacimab wurde zur Prophylaxe wiederkehrender Attacken bei erwachsenen und jugendlichen Patient:innen ab 12 Jahren mit hereditärem Angioödem (HAE) zugelassen.

Eine kurze Buchstabenfolge mit großer Bedeutung: Eosinophile Granulozyten (EOS) spielen bei der eosinophilen Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA) eine zentrale Rolle. Sie induzieren die zugrundeliegende Inflammation, sodass es zu einer Entzündung kleiner bis mittelgroßer Blutgefäße kommt. Nun steht mit Benralizumab ein 2. Biologikum zur Verfügung, dass sich neben seiner effektiven Wirkung zusätzlich durch die hohe Chance auf Reduktion bzw. Absetzen der oralen Kortikosteroide (OCS) auszeichnet.

Für die meisten Menschen hat COVID-19 an Bedeutung verloren – doch für Personen mit Immundefizienz bleibt das Risiko eines schweren Krankheitsverlaufs hoch. Deshalb hat die Europäische Kommission den langwirksamen Antikörper Sipavibart zur COVID-19-Präexpositionsprophylaxe bei Risikopatient:innen zugelassen. Sipavibart ist ab sofort in Deutschland verfügbar und erstattungsfähig gemäß COVID-19-Vorsorgeverordnung.

Die Europäische Kommission hat den Interleukin (IL)-23p19-Inhibitor Mirikizumab für erwachsene Patient:innen mit mittelschwerem bis schwerem aktivem Morbus Crohn zugelassen. Das Medikament ist für Patient:innen vorgesehen, die auf eine konventionelle Therapie oder eine Biologika-Behandlung nicht ausreichend angesprochen haben, keine Wirkung mehr zeigen oder eine Unverträglichkeit entwickelt haben. Bereits 2023 wurde Mirikizumab als erster IL-23p19-Inhibitor für die Behandlung von Colitis ulcerosa (CU) zugelassen.

Aktuelle Daten der Phase-III-Studie REGENCY belegen, dass die Hinzunahme von Obinutuzumab zur aktuellen Standardtherapie aus Mycophenolat Mofetil (MMF) plus Glukokortikoide das renale Ansprechen von Patient:innen mit Lupus Nephritis signifikant und klinisch relevant verbessert. Fast die Hälfte der Patient:innen erreichte unter dem Obinutuzumab-Regime ein vollständiges renales Ansprechen (1, 2). Lupus-Nephritis ist eine Nierenentzündung, die im Rahmen des systemischen Lupus erythematodes (SLE) auftritt.

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Acoramidis zur Behandlung der Wildtyp- oder Hereditären-Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) in der EU erteilt. ATTR-CM ist eine fortschreitende tödliche Erkrankung, die sich als infiltrative, restriktive Kardiomyopathie mit Herzinsuffizienz darstellt. Patient:innen mit ATTR-CM sind einem ständigen Risiko der Krankheitsprogression ausgesetzt, die durch fortdauernde Amyloidablagerungen im Herzen hervorgerufen wird. Acoramidis ist ein selektiver, niedermolekularer oral einzunehmender, nahezu vollständiger (≥90%) Stabilisator von Transthyretin (TTR).

Niedrigere Cholesterin-, Blutzucker- und Entzündungswerte und eine positive Wirkung auf das Körpergewicht – durch die Restore-Diät. Sie kann dazu beitragen, die Gesundheit zu verbessern und das Risiko für chronische Krankheiten wie Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Diabetes Typ 2 deutlich zu senken. Die Diät basiert auf einer ursprünglichen, pflanzenbasierten, aber nicht vegetarischen Ernährungsweise. Entwickelt wurde sie von einem internationalen Forschungsteam mit Beteiligung der Universität Hohenheim in Stuttgart (1).

Die europäische Kommission hat die Zulassung für das Aflibercept-Biosimilar FYB203 erteilt. Die Zulassung umfasst die Behandlung von neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration (nAMD) und weiteren schweren Netzhauterkrankungen wie diabetischem Makulaödem (DMÖ), myoper choroidaler Neovaskularisation (mCNV) und Makulaödem infolge eines Netzhautvenenverschlusses (RVV).

Der orale selektive Gonadotropin-Releasing-Hormon(GnRH)-Rezeptorantagonist Linzagolix ist seit November 2024 auch für die symptomatische Behandlung der Endometriose bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter zugelassen (1, 2). Die Dosierung beträgt 200 mg einmal täglich mit gleichzeitiger hormoneller Add-back-Therapie (ABT) und wird eingesetzt bei Patientinnen, deren Endometriose in der Vorgeschichte bereits medizinisch oder chirurgisch behandelt wurde (1). Bereits seit September 2024 steht Linzagolix von Theramex in den Tagesdosierungen 100 mg oder 200 mg – mit oder ohne hormoneller ABT – zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer Symptome von Uterusmyomen bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter zur Verfügung.

Wie der Hersteller bekannt gab, ist Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) ab dem 15. Januar 2025 in Deutschland verfügbar. Die CRISPR/Cas9-basierten Geneditierungstherapie wird zur Behandlung geeigneter Patient:innen ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) oder schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) angewendet (1). Es stellt die derzeit einzige erhältliche autologe Geneditierung dar.

Die Europäische Kommission hat für Concizumab zur einmal täglichen subkutanen Blutungsprophylaxe für Menschen mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern ab 12 Jahren die Zulassung erteilt. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI-Antikörpers ermöglicht die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann Blutungen verhindern, selbst wenn Hemmkörper vorhanden sind. Concizumab wird als vorgefüllter Multidosis-Fertigpen zur Verfügung stehen.