Kongressberichte | Beiträge ab Seite 2

Die Geneditierungstherapie mit patienteneigenen Stammzellen ist eine neue Behandlungsoption für Menschen mit β-Thalassämie und Sichelzellkrankheit. Neue Daten belegen die Wirksamkeit anhand hoher Raten an Transfusionsunabhängigkeit und Freiheit von vaso-okklusiven Ereignissen.

Die aktuellen GOLD-Empfehlungen und die neuen GINA-Updates setzen klare Signale: Die chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD) und Asthma müssen früher, konsequenter und individueller behandelt werden [1, 2]. Zeitige Kombinationstherapien, insbesondere die Triple-Therapie (LAMA/LABA/ICS), verbessern die Symptomkontrolle, verhindern Exazerbationen und stabilisieren die Erkrankung langfristig.

Entzündliche Prozesse stünden in einem direkten Zusammenhang mit verschiedenen Alterskrankheiten, betonte Prof. Dr. Ursula Müller-Werdan, Leiterin der Forschungsgruppe Geriatrie der Charité – Universitätsmedizin Berlin, auf der Pressekonferenz des 132. Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin (DGIM) in Wiesbaden. Mit einer angepassten Ernährung könnten Patient:innen hier gegensteuern.

Patient:innen mit der sehr seltenen Erkrankung atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS) profitieren von intravenösen Infusionen mit einem C5-Komplement-Inhibitor. Während dies bei Eculizumab alle zwei Wochen erforderlich ist, muss das seit einigen Jahren verfügbare Ravulizumab dank seiner längeren Halbwertzeit nur noch alle acht Wochen infundiert werden, bei Kindern ≥ 10 bis < 20 kg Körpergewicht alle vier Wochen.

Moderne antiretrovirale Therapien (ARTs) erhöhen heute dank großer Fortschritte in der HIV-Medizin die Chance für Betroffene auf eine nahezu gleiche Lebenserwartung wie in der Allgemeinbevölkerung bei guter Lebensqualität. Mit zunehmendem Alter, Multimorbidität und der Einnahme weiterer Substanzen kann es jedoch zu Wechselwirkungen kommen, die den Therapieerfolg einer ART beeinträchtigen können. Wenn dafür ein Risiko besteht, sollte das Regime vorausschauend umgestellt werden.

Die nicht-interventionelle Real-World-Studie TriMaximize liefert erstmals umfassende Versorgungsdaten zur extrafeinen inhalativen Dreifach-Fixkombination Beclometason/Formoterol/Glycopyrronium (BDP/FF/G) bei Patient:innen mit mittelgradigem bis schwerem Asthma [1]. Die Ergebnisse wurden im Rahmen eines Pressedinners beim DGP-Kongress 2026 diskutiert.

Die chronische Rhinosinusitis mit Nasenpolypen (CRSwNP) ist eine überwiegend durch Typ-2-Inflammation vermittelte Erkrankung mit hoher Krankheitslast und ausgeprägter Symptomatik. Trotz verfügbarer Therapien kommt es häufig zu Rezidiven, auch nach chirurgischen Eingriffen oder systemischer Kortikosteroidtherapie.

Auf dem 21. Kongress der European Crohn's and Colitis Organisation (ECCO) in Stockholm präsentierte Eli Lilly neue Langzeitdaten zu Mirikizumab [1] bei Morbus Crohn (MC): 91% der behandelten Patient:innen konnten eine in Woche 52 erzielte steroidfreie klinische Remission bis Woche 152 aufrechterhalten [2]. Mirikizumab ist damit der bislang erste und einzige Interleukin(IL)-23p19-Inhibitor mit nachgewiesener, anhaltender Wirksamkeit über drei Jahre bei MC und gleichzeitig über vier Jahre bei Colitis ulcerosa (CU) – verbunden mit einem überzeugenden Sicherheitsprofil [2-4]. In beiden Indikationen zeigen aktuell vorgestellte Daten darüber hinaus, dass Hospitalisierungs- und Operationsraten im Langzeitverlauf deutlich reduziert werden können [5, 6].

Das Therapiemonitoring bei kurzzeitigen, wiederkehrenden Symptomen wie epileptischen Anfällen ist bislang schwierig und stützt sich häufig auf fehleranfällige Symptomtagebücher und punktuelle Untersuchungen ohne klaren zeitlichen Bezug zur Krankheitsdynamik. Epileptische Anfälle können potenziell lebensbedrohlich sein und zu schweren Verletzungen oder zum plötzlichen Epilepsietod (sudden unexpected death in epilepsy, SUDEP) führen. Klinisch geprüfte Wearables zur Detektion könnten das Risiko reduzieren [1].

Seit einem Jahr steht Marstacimab zur Routineprophylaxe bei Patient:innen mit schwerer Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper ab zwölf Jahren in Deutschland zur Verfügung. Mittlerweile werden bereits 30 Patient:innen mit dem monoklonalen Antikörper gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) behandelt. Er wird einmal wöchentlich mittels Fertigpen in fixer Dosierung subkutan injiziert und hat damit das Potenzial, die Behandlungslast der Betroffenen zu verringern.

Auf der International Stroke Conference präsentierte Ergebnisse der Phase-III-Studie OCEANIC-STROKE zeigen, dass Asundexian ischämische Schlaganfälle bei Patient:innen nach einem nicht-kardioembolischen ischämischen Schlaganfall oder einer Hochrisiko-Transitorischen ischämischen Attacke (TIA) im Vergleich zu Placebo signifikant um 26% reduziert, ohne das Risiko schwerer ISTH-Blutungen (International Society on Thrombosis and Hemostasis) zu erhöhen.

Der frühzeitige Einsatz von Depot-Antipsychotika steigert die Chance auf langfristigen Behandlungserfolg bei Schizophrenie, erklärte Prof. Dr. Christoph U. Correll, Berlin, bei einem Satellitensymposium [1] zur DGPPN-Jahrestagung 2025. Für das schnell wirksame Depot Risperidon ISM^® liegt jetzt neue Evidenz unter klinischen Alltagsbedingungen vor. Die prospektive, nicht-interventionelle RESHAPE-Studie hat die Wirksamkeit und Verträglichkeit bei Schizophrenie-Patient:innen, die aufgrund eines Rückfalls stationär behandelt wurden, untersucht [2]. Ersten Erkenntnissen nach profitieren Patient:innen mit Risperidon ISM^® auch unter Routinebedingungen, u. a. von einem schnellen Wirkeintritt und einer raschen Verbesserung der Funktionsfähigkeit, sagte Prof. Dr. Thomas Messer, Pfaffenhofen [3, 4].

Bei einer seltenen Erkrankung wie dem Rett-Syndrom gilt es, trotz des breit gefächerten Spektrums an teils unspezifischen Symptomen, Fehldiagnosen zu vermeiden. Diese Herausforderung wurde beim Kongress der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP-Kongress) in Bern im Rahmen von Symposiumsbeiträgen rund um das Thema Rett-Syndrom in den Fokus gestellt.

Für die Therapie von Infektionen mit multiresistenten gramnegativen Keimen stehen verschiedene Antibiotika zur Verfügung, die nach rascher Identifikation der Erreger gezielt und adäquat eingesetzt werden sollten.

Mit der im September dieses Jahres erfolgten Zulassung von Donanemab gibt es nun auch in Europa eine neue kausale Behandlungsoption für die frühe symptomatische Alzheimer-Krankheit. Das Präparat hat das Potenzial, den kognitiven und funktionellen Abbau im Frühstadium der Erkrankung klinisch signifikant zu verlangsamen.

Im Rahmen der diesjährigen Jahrestagung der American Heart Association (AHA) in New Orleans wurden neue Ergebnisse der klinischen Studie BioVAT-HF-DZHK201 zum „Herzpflaster“ vorgestellt. Die Studie untersucht, unter welchen Bedingungen künstliches Herzgewebe in der Behandlung von Patient:innen mit Herzschwäche im Endstadium – einer terminalen Herzinsuffizienz – sicher eingesetzt werden kann. Die Daten zeigen, dass die BioVAT-Transplantate gut vertragen wurden und ein angemessenes Sicherheitsprofil aufweisen.

Beim diesjährigen Europäischen Kopfschmerz-Kongress (European Headache Congress, EHC) wurden erstmals Ergebnisse der Phase-III-Studie ECLIPSE vorgestellt. Die Studie untersuchte die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Atogepant zur Akutbehandlung der Migräne bei Erwachsenen im Vergleich zu Placebo. Unter Atogepant zeigte sich eine signifikante Überlegenheit gegenüber Placebo sowohl im Hinblick auf das Erreichen von Schmerzfreiheit als auch der Freiheit vom am meisten belastenden Symptom zwei Stunden nach Behandlung der ersten Migräneattacke [1].

Auf dem diesjährigen Kongress der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN) wurden die mit Spannung erwarteten Ergebnisse der OPERETTA 2-Studie diskutiert. Als erste ihrer Art liefert die Studie robuste Vergleichsdaten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Ocrelizumab bei Kindern und Jugendlichen mit schubförmig-remittierender Multipler Sklerose (RRMS) und liefert erste Signale für das Potenzial von Ocrelizumab in dieser vulnerablen Patientengruppe [1].

Anlässlich des diesjährigen Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN) wurden aktuelle Daten der AIOLOS-Studie zum frühen Einsatz von Ofatumumab bei therapienaiven Patient:innen mit aktiver schubförmiger Multipler Sklerose (RMS) im deutschen Behandlungsalltag vorgestellt. Die Daten stützen die positiven Ergebnisse der Zulassungsstudien ASCLEPIOS I und II und der offenen Verlängerungsstudie ALITHIOS und sprechen für einen Einsatz von Ofatumumab als Erstlinientherapie.