Infotheken | Beiträge ab Seite 2
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Medizin
Vonicog alfa auch als Therapieoption für Kinder mit Von-Willebrand-Erkrankung zugelassen
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassung für Vonicog alfa auf die On-Demand-Behandlung von Blutungen bei Kindern und Jugendlichen mit Von-Willebrand-Erkrankung (VWE) erweitert [1]. Das rekombinante Von-Willebrand-Faktor-Präparat ist das einzige seiner Art.
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Medizin
Neue Empfehlungen: Meningokokken-Prophylaxe unter Komplementinhibitor-Therapie
Komplementinhibitoren werden erfolgreich zur Therapie verschiedener Autoimmunerkrankungen eingesetzt [1]. Aufgrund ihres Wirkmechanismus ist jedoch das Risiko für eine Infektion mit bekapselten Bakterien erhöht und insbesondere die Vorbeugung einer Infektion mit Meningokokken von großer Bedeutung. Doch wie gestaltet sich die Meningokokkenprophylaxe im Rahmen einer komplementinhibierenden Therapie von Patient:innen mit neurologischen Erkrankungen konkret? Eine Gruppe aus fünfzehn Expert:innen hat hierzu ein Konsensuspapier erarbeitet, das in der August-Ausgabe 2025 der Online-Zeitschrift DGNeurologie veröffentlicht wurde [2]. Die unter Federführung von Prof. Dr. Achim Berthele, Leitender Oberarzt an der Klinik und Poliklinik für Neurologie des TUM Universitätsklinikum München, entstandene Publikation stellt einen wichtigen Beitrag für eine effektive und sichere Behandlung neurologischer Erkrankungen in der DACH (Deutschland, Österreich, Schweiz)-Region dar.
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Medizin
Spinale Muskelatrophie: Europäische Kommission erweitert Zulassung für höherdosierte Nusinersen-Therapie
Die Europäische Kommission hat die Zulassung für eine höherdosierte Therapie mit Nusinersen zur Behandlung der 5q-assoziierten Spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) erteilt. Damit wurde die Zulassung des Antisense-Oligonukleotids erweitert: Das neue Dosierungsschema umfasst eine kürzere Aufsättigungsphase mit zwei Aufsättigungsdosen von je 50 mg/5 ml im Abstand von 14 Tagen und anschließend alle vier Monate eine Erhaltungsdosis von 28 mg/5 ml. Patient:innen, die von der bestehenden 12/12-mg-Dosis auf die höhere Dosierung umgestellt werden, erhalten anstelle der nächsten 12-mg-Dosis eine 50-mg-Dosis, gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 28 mg alle vier Monate [1].
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Medizin
Hämophilie A-Therapie: Fokus verschiebt sich auf Gelenkgesundheit und körperliche Aktivität
Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2025 wurden neue Daten präsentiert, die den Fokus in der Behandlung von Hämophilie A verschieben. Weg von der reinen Blutungsrate hin zu funktionellen Endpunkten wie Gelenkgesundheit und physische Belastbarkeit [1]. Zudem bietet der vielversprechende Wirkstoff-Kandidat NXT007 einen spannenden Ausblick auf die nächste Generation therapeutischer Innovationen in der Therapie der Hämophilie A [2, 3].
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Medizin
EU-Zulassung für Pegcetacoplan zur Behandlung von C3G und pIC-MPGN
Am 16. Januar 2026 erteilte die Europäische Kommission die Zulassung für Pegcetacoplan zur Behandlung von erwachsenen und jugendlichen Patient:innen im Alter von 12 bis 17 Jahren mit C3-Glomerulopathie (C3G) oder primärer immunkomplexvermittelter membranoproliferativer Glomerulonephritis (pIC-MPGN). Die Anwendung erfolgt in Kombination mit einem Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitor, es sei denn, dieser wird nicht vertragen oder ist kontraindiziert.
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Medizin
Alzheimer-Medikament zeigt Wirkung bei Sichelzellanämie
Das seit Langem zugelassene Alzheimer-Medikament Memantin könnte künftig auch Patient:innen mit Sichelzellanämie helfen. Erste klinische Daten einer internationalen Forschungsgruppe, dass der Wirkstoff gut verträglich ist, die Beschwerden verringert und die Lebensqualität trotz Erbkrankheit verbessert.
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Medizin
Löst das Epstein-Barr-Virus Multiple Sklerose aus?
Es gibt immer mehr Hinweise darauf, dass das Epstein-Barr-Virus eine Rolle bei der Entstehung von Autoimmunerkrankungen wie Multipler Sklerose (MS) spielen könnte. Eine zentrale Frage bleibt jedoch offen: Fast jeder Mensch infiziert sich früh im Leben mit diesem Virus, doch nur wenige entwickeln später MS. Ein Team um Dr. Nicholas Sanderson und Prof. Dr. Tobias Derfuss vom Departement Biomedizin der Universität Basel und des Universitätsspitals Basel berichtet nun in der Fachzeitschrift Cell über neue Erkenntnisse, die zur Lösung dieses Rätsels beitragen [1].
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Medizin
Protein HIF1 als Auslöser von Sehnenbeschwerden identifiziert
Sehnen sind stark, aber nicht unverwundbar. Werden sie ständig überlastet, zum Beispiel bei intensivem Sport, können sie sich schleichend verändern, was Schmerzen hervorruft. Für diese Veränderungen ist ein Protein mit dem Namen HIF1 mitverantwortlich, wie Forschende nun in Experimenten mit Mäusen und mit menschlichem Sehnengewebe zeigen konnten. Die Erkenntnisse könnten die Suche nach neuen Therapien beflügeln, die wirken, bevor das Gewebe irreversibel geschädigt ist.
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Medizin
CHIP-Mutationen erhöhen Herzrisiko bei älteren Patient:innen
Mit dem Alter steigt die Wahrscheinlichkeit, dass sich blutbildende Stammzellen verändern und ungewollte Zellklone produzieren. Man spricht dann von „klonaler Hämatopoese mit unbestimmtem Potenzial", auf Englisch: „clonal hematopoiesis of indeterminate potential“ – abgekürzt CHIP. Einige dieser mutierten Blutzellen stehen im Verdacht, Entzündungsprozesse zu befeuern. Sie können Herz-Kreislauf-Erkrankungen neu auslösen und bereits bestehende kardiovaskuläre Probleme verschärfen. Wissenschaftler:innen des Uniklinikums Freiburg und der Charité – Universitätsmedizin Berlin wollen den genauen Mechanismus bei diesen sogenannten CHIP-Mutationen entschlüsseln, die besonders häufig bei Patient:innen mit Vorhofflimmern vorkommen. Die Deutsche Herzstiftung treibt diese in Fachkreisen viel beachtete Grundlagenforschung jetzt mit Fördergeldern in Höhe von rund 70.000 Euro voran.
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Medizin
Guselkumab erhält Zulassung zur Behandlung von Jugendlichen und Kindern mit Plaque-Psoriasis
Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat die Zulassungserweiterung von Guselkumab für die Behandlung der mittelschweren bis schweren Plaque‑Psoriasis bei pädiatrischen Patient:innen erteilt. Der Interleukin‑23‑Inhibitor kann jetzt auch bei Jugendlichen und Kindern ab 6 Jahren eingesetzt werden, die für eine systemische Therapie in Frage kommen. Seit November 2017 ist der IL-23-Inhibitor bereits für die Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis zugelassen, die für eine systemische Therapie in Frage kommen.
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Medizin
CAR-T-Zelltherapie stoppt IgG4-assoziierte Erkrankung
Starke Bauchschmerzen vor mehr als zehn Jahren waren der Anfang einer langen Krankheitsgeschichte eines Patienten. Über Jahre hinweg litt er an einer seltenen Autoimmunerkrankung, bei der das Immunsystem gesunde Organe angreift und zu einem irreversiblen Verlust der Organfunktion führen kann. Ein interdisziplinäres Team der Universitätsmedizin Magdeburg hat nun einen neuen Behandlungsweg beschritten: Mit einer CAR-T-Zelltherapie gelang es, die Erkrankung langfristig unter Kontrolle bringen und dem Patienten ein großes Stück Lebensqualität zurückzugeben. Über den Fall berichtet das Team im Journal of Hepatology.
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Medizin
Gemeinsame Ursache von Thrombosen und Aortenaneurysmen entdeckt
Einem Forschungsteam der Klinik für Gefäß- und Endovaskularchirurgie des Universitätsklinikums Düsseldorf (UKD) und der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf (HHU) ist es gelungen nachzuweisen, wie die Interaktion verschiedener Blutzellen sowohl zur Entstehung einer Thrombose als auch eines Bauchaortenaneurysmas führen kann. Die CD36–TSP-1-vermittelte Interaktion von Thrombozyten und Erythrozyten ist unmittelbar an der Bildung beider Erkrankungen beteiligt. Die Ergebnisse dieser Studie, die unter der Leitung von Prof. Dr. Margitta Elvers und Prof. Dr. Markus Wagenhäuser entstand, wurden kürzlich in der Fachzeitschrift Circulation Research publiziert [1].
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Medizin
Nikotin bleibt ein global bedeutsamer Herz-Kreislauf-Risikofaktor
Ein internationales Forschungsteam führender Herz- und Gefäßexpert:innen hat eine umfassende wissenschaftliche Analyse zur Rolle von Nikotin als Herz-Gefäß-Risikofaktor veröffentlicht [1]. Im Zentrum der Analyse steht die weltweite Krankheitslast. Sie besagt, dass jedes Jahr 7,7 Millionen Menschen am aktiven Rauchen und weitere 1,3 Millionen durch passives Rauchen sterben. Die meisten dieser Todesfälle sind auf Herzinfarkte, Schlaganfälle und andere Herz-Kreislauf-Erkrankungen zurückzuführen. Die Analyse zeigt deutlich, dass das Risiko nicht allein von der Tabakverbrennung ausgeht. Vielmehr belastet das Nikotin selbst Herz und Gefäße – und zwar unabhängig davon, ob es über klassischen Tabakrauch, E-Zigaretten-Dampf, Heat-not-burn-Aerosole oder über die Mundschleimhaut mittels Nikotinbeuteln und anderen smokeless oral nicotine products (ONPs) aufgenommen wird.
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Medizin
Lebrikizumab bei atopischer Dermatitis: Starke Wirksamkeit im Gesichts- und Halsbereich
Menschen mit atopischer Dermatitis (AD) leiden oftmals besonders unter sichtbaren Läsionen im Gesichts- und Halsbereich – dies wurde in einem Symposium bei der 28. Tagung der Dermatologischen Wissenschafts- und Fortbildungsakademie NRW (DWFA) deutlich. Die Behandlung dieses Areals erfordere häufig zielgerichtete Therapien wie das Biologikum Lebrikizumab, verdeutlichte Prof. Dr. Bernhard Homey, Universitätsklinikum Düsseldorf.
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Neurologie/Psychiatrie
DGPPN 2025
Krankheitsrisiken mitdenken: chronische Insomnie und psychische Komorbidität
Die chronische Insomnie ist eine eigenständige Erkrankung, deren Weiterbestehen mit Folgen für die psychische und physische Gesundheit einhergehen kann. Moderne Therapieoptionen eröffnen innovative Wege, um diesen Zusammenhängen zu begegnen.
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Medizin
Lupus-Nephritis: EU-Zulassung von Obinutuzumab in Kombination mit Mycophenolat-Mofetil
Obinutuzumab ist ab sofort in Kombination mit Mycophenolat-Mofetil (MMF) für die Behandlung erwachsener Patient:innen mit Lupus-Nephritis (LN) der aktiven Klasse III oder IV mit oder ohne begleitende Klasse V zugelassen. Die Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie REGENCY zeigen, dass unter der Obinutuzumab-Kombination signifikant mehr Patient:innen in Woche 76 ein vollständiges renales Ansprechen (CRR) im Vergleich zum Placebo-Arm erreichten [1].
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Schwerpunkte
Industrielle Bioökonomie: Wirtschaften im Einklang mit der Nachhaltigkeit
Das Konzept der Kreislaufwirtschaft soll lineares Wirtschaften ablösen und langfristig zur Ressourcenschonung und Verringerung der Treibhausgase beitragen. Die Bioökonomie bietet vielfältige Möglichkeiten zum Wandel auch im Gesundheitsbereich.
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Medizin
Darmbakterien bestimmen individuelle Wirkung gesunder Pflanzenstoffe
Forschende des Exzellenzclusters „Balance of the Microverse„ an der Friedrich-Schiller-Universität Jena und dem Leibniz-HKI haben gemeinsam mit internationalen Partner:innen einen Mechanismus entschlüsselt, der bestimmt, wie unser Darmmikrobiom gesunde Pflanzenstoffe verarbeitet. Das „chemische Kochbuch“ der Darmbakterien ist bei jedem Menschen unterschiedlich – und bei chronischen Erkrankungen oft gestört. Die Ergebnisse ebnen den Weg für personalisierte Ernährungspläne, die gezielt die Balance im Mikrobiom fördern.
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Medizin
Pandemie wirkt nach: Fitness von Kindern und Jugendlichen bleibt eingeschränkt
Die COVID-19-Pandemie hat zu einem deutlichen Rückgang der körperlichen Fitness bei Kindern und Jugendlichen in Europa geführt, insbesondere bei der Ausdauer, etwa beim Laufen über längere Strecken, und bei der Schnelligkeit beim Sprint. Vor allem die Ausdauer-Werte haben sich bis heute nicht vollständig erholt. Das zeigt eine am Bundesinstitut für Bevölkerungsforschung (BiB) durchgeführte Meta-Analyse, die Daten aus 32 Studien mit mehr als 270.000 Teilnehmenden aus 17 europäischen Ländern auswertete. Insgesamt flossen über 1,5 Millionen Fitnessmessungen in die Analyse ein – damit handelt es sich um die bislang umfassendste Auswertung pandemiebedingter Veränderungen der körperlichen Leistungsfähigkeit bei jungen Menschen in Europa.
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Myasthenia gravis
Neuer FcRn-Inhibitor zur Behandlung bei generalisierter Myasthenia gravis
Die European Medicines Agency (EMA) hat am 01.12.2025 die Zulassung für den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn)-Inhibitor Nipocalimab als Zusatz zur Standardtherapie bei generalisierter Myasthenia gravis (gMG) erteilt. Bereits am 19.09.2025 hatte das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) die Zulassung zur Behandlung von Patient:innen mit gMG empfohlen [1].
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