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Bei Vitiligo handelt es sich um eine chronische Autoimmunerkrankung, bei der es infolge einer durch Interferon-γ und den JAK-STAT-Signalweg vermittelten Entzündungsreaktion zur fortschreitenden Zerstörung von Melanozyten und zur Depigmentierung der Haut kommt. Von der Erkrankung sind allein in Deutschland etwa 650.000 Menschen betroffen (1).

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassungserweiterung für Guselkumab zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem aktivem Morbus Crohn erteilt. Die Therapie mit dem Interleukin-23-Inhibitor richtet sich an Patient:innen, die auf eine konventionelle Therapie oder Biologikatherapie unzureichend angesprochen haben, nicht mehr darauf ansprechen oder diese nicht vertragen. Diese Zulassung folgt nur zwei Wochen nach der Zulassung für die Behandlung von Colitis ulcerosa – somit steht Guselkumab nun für beide häufigen chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen zur Verfügung.

Stellen Sie sich vor, Herz-Kreislauf-Erkrankungen sind Todesursache Nr. 1 und keinen interessiert es. Das ist aktuell die Realität in Deutschland. Hier setzt das neue Weißbuch „Prävention von Herz-Kreislauf-Erkrankungen – Versorgungssituation in Deutschland“ an. Ziel ist eine Verbesserung der Herz-Kreislauf-Gesundheit mit Senkung der Krankheitslast und Sterblichkeit.

Neue nicht-faktorbasierte Medikamente und Gentherapien erweitern derzeit deutlich das therapeutische Spektrum der Hämophilie-Behandlung. Ergänzt werden diese Ansätze durch bispezifische Antikörper mit verlängerter Halbwertszeit. Ludovic Helfgott, Executive Vice President und Leiter des Bereichs Rare Disease bei Novo Nordisk, über die neuen Möglichkeiten einer individualisierten Therapie von Patienten mit Hämophilie.

Auf der Jahrestagung der Deutschen Dermatologischen Gesellschaft (DDG) wurden neue Interimsdaten zur Beobachtungsstudie DELPHIN vorgestellt. Ziel der Studie ist es, Real-World-Daten aus dem deutschen Behandlungsalltag mit Deucravacitinib zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis zu generieren. Dabei werden die Wirksamkeit und Sicherheit des oralen Tyrosinkinase 2 (TYK2)-Inhibitors sowie der Effekt der Therapie auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Patient:innen mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis an ca. 100 Zentren in Deutschland untersucht.

In einem Symposium im Rahmen der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) wurde die in der aktuellen Onkopedia-Leitlinie vorgestellte potenzielle neue Stadieneinteilung der Immunthrombozytopenie (ITP) diskutiert. Dies könnte v.a. in der Zweitlinie mehr Flexibilität bieten. Zudem wurden Ergebnisse aus verschiedenen Registern und Real-world-Studien präsentiert, die u.a. die Ergebnisse aus der Avatrombopag-Zulassungsstudie untermauern.

Maßnahmen wie Achtsamkeits-basierte Stressreduktion oder Darmhypnose sind in der Behandlung des Reizdarmsyndroms nachgewiesenermaßen wirksam und werden empfohlen. Eine digitale Gesundheitsanwendung (DiGA) könnte dabei helfen, sie in der Praxis auch umzusetzen.

Blutgerinnsel sind Hauptverursacher schwerwiegender kardiovaskulärer Ereignisse wie Schlaganfälle, Herzinfarkte und Lungenembolien. Immunzellen galten bislang primär als Treiber thrombotischer Prozesse. Ein Team des LMU Klinikums München und des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK) hat nun jedoch eine bisher unbekannte Funktion dieser Zellen aufgedeckt: Sie können aktiv zur Auflösung von Thromben beitragen. Diese Erkenntnisse wurden jetzt in Immunity veröffentlicht und könnten neue therapeutische Strategien begründen (1).

Auch im klinischen und wissenschaftlichen Bereich sind Frauen in Führungspositionen weiterhin deutlich unterrepräsentiert oder stoßen auf andere strukturelle Hindernisse als ihre männlichen Kollegen. Vor diesem Hintergrund will das Women in Inflammatory Disease Network (WIN) ein nationales Netzwerk medizinischer Expertinnen sein, um Diskussion und Reflexion über weibliche Karrierewege zu ermöglichen, aber auch um gendermedizinische Fragestellungen bei entzündlichen Erkrankungen zu fokussieren. WIN bietet damit einen einzigartigen interdisziplinär-weiblichen Austausch sowie Raum für die Diskussion neuer antiinflammatorischer Therapien und die differenzierte Betrachtung weiblicher Patientengruppen.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen des QUASAR-Programms, das eine Phase-IIb-Dosisfindungsstudie sowie Phase-III-Studien zur Induktion und Aufrechterhaltung der Therapie umfasst. Diese untersuchten die Wirksamkeit und Sicherheit von Guselkumab bei erwachsenen Patient:innen mit unzureichendem Ansprechen auf bestehende Therapien (1). Colitis ulcerosa ist eine chronische Entzündung des Dickdarms, die durch eine entzündete Darmschleimhaut gekennzeichnet ist (2).

Wie der Hersteller bekannt gab, hat das Komitee für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur Indikationserweiterung für Damoctocog alfa pegol ausgesprochen. Der Wirkstoff wird darin für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei zuvor behandelten Patienten ab 7 Jahren mit Hämophilie A empfohlen. Die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission über die Genehmigung wird in Kürze erwartet.

Eine spontane Koronardissektion (SCAD) beschreibt einen plötzlichen Riss in der Wand eines Herzkranzgefäßes. Diese seltene, jedoch lebensbedrohliche Erkrankung betrifft insbesondere junge Frauen, die keine typischen Risikofaktoren für Herz-Kreislauf-Erkrankungen aufweisen. Rund ein Drittel der Herzinfarkte bei Frauen unter 50 Jahren wird durch eine SCAD verursacht. Bei der SCAD spalten sich die Schichten der Gefäßwand oder ein kleines Gefäß innerhalb der Wand reißt, wodurch ein Bluterguss entsteht, der die Blutzirkulation behindert und zum Herzinfarkt führen kann.

Seit März 2025 steht mit Eplontersen eine neue Therapieoption für die hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) zur Verfügung. Die autosomal-dominant vererbte ATTR-PN zählt zu den seltenen Erkrankungen und verläuft in der Regel nach 5 bis 15 Jahren tödlich (1). In Deutschland und Österreich sind geschätzt 1 bis 5 aus 1 Million Personen erkrankt (2). Das vorwiegend in der Leber synthetisierte Transthyretin fungiert unter anderem für den Transport von Thyroxin und Retinol. Eine TTR-Genmutation führt zu einer inkorrekten Faltung des Proteins und zur Ablagerung von unlöslichen Amyloidfibrillen in verschiedenen Geweben.

Allergische Erkrankungen wie die Pollen- oder Hausstaubmilbenallergie werden im klinischen Alltag häufig bagatellisiert – nicht selten auch von Patient:innen selbst. Doch eine aktuelle Forsa-Umfrage im Auftrag des AOK-Bundesverbands zeigt, wie hoch der individuelle Leidensdruck tatsächlich ist. Die Ergebnisse verdeutlichen die Notwendigkeit, allergische Rhinitis und assoziierte Symptome ernst zu nehmen und sie im ärztlichen Gespräch aktiv zu adressieren.

Eine neue randomisierte Studie bringt Klarheit in die Frage der optimalen Langzeitantikoagulation bei Krebspatient:innen mit venöser Thromboembolie. Eine reduzierte Dosis des oralen Antikoagulans Apixaban wirkt ebenso zuverlässig wie die Standarddosis – bei deutlich weniger Blutungskomplikationen. Die Ergebnisse liefern wichtige Hinweise für die risikoadaptierte Langzeitbehandlung dieser Hochrisikopatient:innen.

Die Gewinner des Spendenprogramms „Faktor.Leben.“ für das Jahr 2025 stehen fest. 4 herausragende Projekte, die sich auf innovative und maßgeschneiderte Therapiekonzepte für Patient:innen mit Hämophilie konzentrieren, werden mit insgesamt 100.000 Euro gefördert. Die Initiative zielt darauf ab, die Lebensqualität von Betroffenen zu verbessern und einen individuellen Lebensstil in den Mittelpunkt der Therapieoptionen zu stellen. Daher steht das Spendenprogramm unter dem Motto „Gemeinsam für ein individuelles Leben mit Hämophilie“.

Gerinnungsstörungen bedingen entweder eine Blutungs- oder eine Thromboseneigung. So lassen sich Störungen der Blutstillung (Hämostase), die mit einer hämorrhagischen Diathese einhergehen, von den Thrombophilien unterscheiden. Hämostasestörungen können angeboren oder erworben sein und vorrangig die primäre oder sekundäre Hämostase betreffen. Als primäre Hämostase wird die erste Abdichtung einer Gefäßwandverletzung durch einen weißen Plättchenthrombus bezeichnet. Neben Thrombozyten spielt der Von-Willebrand-Faktor in diesem Prozess eine zentrale Rolle. Die sekundäre Hämostase beschreibt die nachfolgende Ausbildung eines Fibringerinnsels, das den fragilen Plättchenthrombus durchsetzt und netzartig Erythrozyten einfängt. Es entsteht ein roter Fibrinthrombus. Hämorrhagische Diathesen können auch durch eine gesteigerte Fibrinolyse bedingt sein. Zudem sind verschiedene Gefäßerkrankungen (Vaskulopathien) für eine Blutungsneigung verantwortlich. Der Fokus dieser Übersichtsarbeit liegt auf der diagnostischen Abklärung von Störungen der primären oder sekundären Hämostase.

Die europäische Kommission hat den ersten Antikörper gegen Alzheimer, Lecanemab, in Europa zugelassen. Die Therapie kann Alzheimer zwar nicht heilen, aber das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen. Allerdings kommt sie nur für Menschen in sehr frühen Stadien einer Alzheimer-Demenz ohne bestimmte Risikofaktoren in Frage.

Akute Episoden einer erworbene Thrombotisch-Thrombozytopenische Purpura (iTTP) sind lebensbedrohlich. Seit einigen Jahren gehört der Nanobody Caplacizumab zusätzlich zu Plasmaaustausch und Immunsuppression zum Therapieregime (1, 2). Eine aktuelle Analyse bestätigt nun, dass sich seitdem eine signifikante Reduktion der Letalität bei iTTP beobachten lässt (3-4).