Infotheken | Beiträge ab Seite 8

Die Behandlung der akuten venösen Thromboembolie (VTE) erfordert eine wirksame und zugleich sichere Antikoagulation. Neue Versorgungsdaten aus den USA und Europa ergänzen die Ergebnisse der klinischen AMPLIFY-Studie und liefern praxisrelevante Erkenntnisse zur Wirksamkeit und Verträglichkeit von Apixaban im Vergleich zu anderen oralen Antikoagulanzien.

Bei Patient:innen mit rezidivierender Polymyalgia rheumatica bleibt die Krankheitsaktivität unter Glukokortikoid-Monotherapie häufig unzureichend kontrolliert. Eine internationale, randomisierte Phase-III-Studie hat nun den Einfluss von Sarilumab auf patientenberichtete Lebensqualitätsparameter untersucht. Die Ergebnisse sprechen für den gezielten Einsatz von Sarilumab im Rahmen eines treat-to-target-Ansatzes.

Induzierte neurale Stammzellen (iNSCs) konnten im Tiermodell chronische Gewebeschäden im zentralen Nervensystem regenerieren. Das zeigen Forschende der Universitäten Cambridge und Innsbruck in einer aktuellen Publikation. Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass stammzellbasierte Ansätze zur Remyelinisierung bei chronisch-progredienter Multipler Sklerose (MS) therapeutisch relevant sein könnten.

Minimalinvasive Eingriffe galten lange als Standard bei pAVK. Doch die Regel „endovaskulär first“ ist überholt. Die aktualisierte S3-Leitlinie zur peripheren arteriellen Verschlusskrankheit (pAVK) bewertet die Therapie nun differenzierter – abhängig von Beschwerden, Allgemeinzustand und Risiko der Patient:innen. Auch für frühe Erkrankungsstadien wurde das Vorgehen neu justiert.

Hämophilie A (HA) und B (HB) sind aufgrund verringerter Gerinnungsfaktoraktivität mit abnormalen Blutungen assoziiert. Der Mutationstyp bestimmt die Restaktivität und Schwere der Erkrankung. Eine gute Diagnostik ist entscheidend für Therapie- und Prophylaxemanagement, deren Möglichkeiten individuelle Bedürfnisse zunehmend besser abdecken.

Am 1. Juli 2025 wurde an der Medizinischen Hochschule Hannover der erste Hämophilie-B-Patient in Deutschland mit der Gentherapie Etranacogen dezaparvovec behandelt. Die einmalige Infusion ist für Erwachsene mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B zugelassen, sofern keine Hemmkörper gegen Faktor IX vorliegen. Es handelt sich um die erste in Europa zugelassene Gentherapie, die auf eine langfristige Expression des Gerinnungsfaktors IX abzielt [1].

Die Zahl älterer Patient:innen mit nicht-valvulärem Vorhofflimmern (VHF) steigt kontinuierlich – ebenso das Risiko für Schlaganfälle und Blutungskomplikationen. Vor diesem Hintergrund gewinnt die Wahl eines geeigneten oralen Antikoagulans zur Schlaganfallprophylaxe zunehmend an Bedeutung. Aktuelle Versorgungsdaten aus Großbritannien und den USA liefern neue Erkenntnisse zur Wirksamkeit und Verträglichkeit von Apixaban im Vergleich zu Edoxaban und Rivaroxaban und ergänzen damit die Daten aus der klinischen Forschung.

Im Rahmen des Jahreskongresses der European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) 2025 wurden neue Praxisdaten zur subkutanen Methotrexat (MTX)-Therapie vorgestellt. Sie beleuchten den Einsatz bei rheumatoider Arthritis, interstitiellen Lungenerkrankungen und im Zusammenhang mit Impfungen unter laufender Behandlung.

Ein internationales Forschungsteam unter Leitung der Julius-Maximilians-Universität Würzburg hat das Gen FAAP100 als bisher unbekannten Auslöser der Fanconi-Anämie identifiziert. Als FANCX aufgenommen, erweitert es die Zahl der krankheitsrelevanten Gene auf 23.

Deutschland ist auf extreme Hitzeereignisse wie einen Hitzedom und anhaltende Temperaturen von mehr als 40 Grad bislang unzureichend vorbereitet. Zu diesem Schluss kommen Experten der Deutschen Gesellschaft für Geriatrie (DGG) in einer neuen Analyse. „Wenn keine ausreichenden Vorbereitungen getroffen werden, können in extremen Hitzefällen Zehntausende Todesfälle binnen weniger Tage die Folge sein – und die wären zu vermeiden“, sagt DGG-Präsident Professor Markus Gosch. Eine neue Arbeit dokumentiert erschreckende Versäumnisse in der deutschen Hitzevorsorge [1]. „Während andere Länder bereits katastrophale Hitzewellen erlebt haben, fehlen in Deutschland grundlegende Vorbereitungen für solche Extremereignisse“, sagt der federführende Autor Prof. Clemens Becker, Leiter der „Unit Digitale Geriatrie“ am Universitätsklinikum Heidelberg.

Semaglutid soll nun auch zur Behandlung der peripheren arteriellen Verschlusskrankheit (pAVK) zugelassen werden. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine entsprechende positive Stellungnahme abgegeben, die auf den Ergebnissen der Studie STRIDE basiert.

Ein gesunder Lebensstil ist wichtig – darüber sind sich fast alle Deutschen bewusst. Doch nur jeder Zweite setzt ihn um. Die größten Hürden stellen finanzielle Schwierigkeiten und mentale Probleme dar.

Die Follow-up-Daten der Zulassungsstudien bestätigen für Patient:innen mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) weiterhin den dauerhaften Nutzen der neuartigen Therapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel). Die Ergebnisse wurden im Rahmen des Kongresses der European Hematology Association (EHA) 2025 präsentiert [1, 2]. Die Europäische Kommission hatte das Verfahren im Dezember 2023 zur Behandlung von Patient:innen mit Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie zugelassen. Diese Zulassung basiert auf den Daten der Studien CLIMB-111 und CLIMB-121 [3, 4].

Der Wert des C-reaktiven Proteins (CRP) spielt bei der Diagnose und insbesondere bei der Therapieentscheidung bei axialer Spondyloarthritis (axSpA) eine zentrale Rolle. Neben einer akuten Entzündung im MRT und einer kurzen Krankheitsdauer gilt ein erhöhter CRP-Wert als verlässlicher Prädiktor für ein gutes Ansprechen auf Biologika. Viele Patient:innen mit axSpA haben jedoch CRP-Werte im Normbereich (≤5 mg/ml) [1-3] – trotz vergleichbarer Krankheitslast sprechen sie oft schlechter auf TNF-Inhibitoren (TNFi) an [4, 5].

Auf dem diesjährigen Kongress der European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) wurden neue Studienergebnisse zur Anwendung von Guselkumab bei Patient:innen mit Psoriasis-Arthritis (PsA) – sowohl bei Biologika-naiven als auch TNFi-vorbehandelten Personen vorgestellt. Im Fokus standen klinische und radiologische Endpunkte, die Therapiepersistenz sowie die Effektivität in der Versorgungspraxis.

Die Palette der Impfstoffe zum Schutz vor Infektionskrankheiten auf Reisen ist jetzt um einen weiteren Kandidaten bereichert worden. Nach EU-Zulassung einer attenuierten Lebendvakzine gegen Chikungunya bereits im Juni vergangenen Jahres steht gegen diese über Tigermücken übertragbare Infektionskrankheit inzwischen nach Zulassung im Februar dieses Jahres auch ein adjuvantierter Totimpfstoff zur Verfügung. Erkrankungen nach Infektion mit dem Chikungunya-Virus (CHIKV) nehmen zwar in den seltensten Fällen (< 0,1%) ein letales Ende und verlaufen überwiegend selbstlimitierend. 2 von 5 Betroffenen erleiden jedoch einen chronischen Verlauf mit rheumatologischen Beschwerden, die wochen-, monate- und sogar jahrelang anhalten können. Eine erste Impfempfehlung der Deutschen Gesellschaft für Reisemedizin (DFR) liegt bereits vor.

Anlässlich des Welt-Vitiligo-Tags am 25. Juni rückt ein White Paper des Vitiligo International Patient Organizations Committee (VIPOC) die Versorgungslage in Deutschland in den Fokus. Die Ergebnisse zeigen: Es gibt Fortschritte – doch psychische Belastungen, fehlendes Wissen und Versorgungslücken prägen weiterhin den Alltag vieler Betroffener [1, 2].

Die Lungenfibrose zählt zu den führenden Todesursachen bei Patient:innen mit systemischer Sklerose. Eine kausale Therapie steht bislang nicht zur Verfügung, lediglich der Krankheitsverlauf lässt sich verzögern. Nun berichten Forschende aus Heidelberg und Düsseldorf über einen Behandlungserfolg mit einer Kombination aus CD19-CAR-T-Zell-Therapie und dem antifibrotischen Wirkstoff Nintedanib.

Neue Real-World-Daten aus internationalen Beobachtungsstudien, die auf dem europäischen Rheumatologiekongress (EULAR) 2025 vorgestellt wurden, bestätigen die klinische Wirksamkeit und das bekannte Sicherheitsprofil von Upadacitinib (UPA) bei Patient:innen mit rheumatoider Arthritis (RA) und axialer Spondyloarthritis (axSpA) [1-3]. Die Ergebnisse der UPHOLD-Studie [1] zeigen, dass ein relevanter Anteil der RA-Patient:innen unter UPA eine anhaltende Remission erreicht. Für die axSpA liegen mit UPSPINE [2] und UPSTAND [3] erstmals Real-World-Daten zur frühen Wirksamkeit und Schmerzlinderung vor. Ergänzend dazu belegen integrierte Sicherheitsdaten aus fast 17.000 Patientenjahren (PJ) die langfristige Sicherheit des Wirkstoffs [4].