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Zur prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) wurde bei der europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ein Zulassungsantrag für Donidalorsen eingereicht. Donidalorsen wäre das erste RNA-gerichtete Medikament zur Behandlung des HAE und würde eine neue Behandlungsoption für diese seltene und potenziell lebensbedrohliche Erkrankung darstellen.

Der oral einzunehmende Stabilisator von Transthyretin (TTR) Acoramidis zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) hat basierend auf der Phase-III-Studie ATTRibute-CM1 die CHMP-Empfehlung zur Zulassung erhalten (1, 2). In vitro konnte Acoramidis eine nahezu vollständige Stabilisierung von TTR (≥ 90 %) erreichen und ATTRibute-CM zeigte darüber hinaus signifikante positive Effekte auf kardiovaskuläre Endpunkte (2).

Positive Ergebnisse des Phase-III-Programms QUANTI zeigen, dass ein in Entwicklung befindliches Gadolinium (Gd)-basiertes Kontrastmittel für die Magnetresonanztomographie (MRT) bei einer um 60% reduzierten Gadoliniumdosis im Vergleich zu bisherigen Standarddosierungen die primären und wichtigen sekundären Endpunkte erfüllt hat. In den Studien wurden die Wirksamkeit und Sicherheit des Wirkstoffs in einer Dosis von 0,04 mmol Gd/kg Körpergewicht untersucht. Die Ergebnisse unterstreichen das Potenzial des Kontrastmittels für eine effektivere Bildgebung bei reduzierter Gadoliniumexposition.

Das europäisch-afrikanische Netzwerk PanACEA – ein Konsortium von Tuberkulose-Forschenden aus 5 europäischen und 11 afrikanischen Institutionen – hat Studienergebnisse veröffentlicht, die das vielversprechende Potenzial eines neuen Antibiotikums zeigen. Der Wirkstoff BTZ-043 könnte eine Schlüsselrolle im globalen Kampf gegen Tuberkulose spielen.

Humane induzierte pluripotente Stammzellen (hiPSCs) gelten als vielversprechendes Werkzeug in der Medizin: Künftig sollen sie die Therapie von vielen Leiden wie etwa neurodegenerativen Erkrankungen ermöglichen. Nach wie vor ist jedoch die Herstellung großer Mengen an hiPSCs eine Herausforderung. Forschende des Fraunhofer-Translationszentrums für Regenerative Therapien TLZ-RT am Fraunhofer-Institut für Silicatforschung (Fraunhofer ISC) haben nun einen Bioreaktor entwickelt, mit dem eine automatisierte Langzeitkultivierung von hiPSCs gelingt.

Forschende des Wiener Lungentransplantationsprogramms haben in einer Studie den Einsatz der extrakorporalen Photopherese (ECP) bei Lungentransplantationen untersucht. Dabei konnten sie nachweisen, dass die auf UV-Licht basierende Zell-Therapie zu einer signifikanten Verringerung der Anzahl und des Schweregrades der Abstoßungsepisoden führt (1).

Sie hilft bei der Beurteilung von Röntgen- und MRT-Bildern, beim Schreiben von Arztbriefen und bei der Auswertung von Messdaten in der Forschung – die künstliche Intelligenz, kurz KI, ist in der klinischen Praxis und in der biomedizinischen Forschung zu einem hilfreichen und mächtigen Instrument geworden. So mächtig, dass Hochschulen und Forschungsorganisationen Empfehlungen und Leitlinien zu ihrer Nutzung in der Wissenschaft formulieren.

Menschen, deren Symptome noch nicht die Kriterien für eine depressive Störung erfüllen, profitieren trotzdem von therapeutischen Interventionen. Zu diesem Schluss kommt ein Team um Forschende aus München und Magdeburg, das Daten aus 30 Studien analysiert hat. Betroffene, die Angebote wahrgenommen hatten, erkrankten innerhalb des ersten Jahres nach der Maßnahme deutlich seltener an depressiven Störungen.

Frauen und Männer sind anders krank. Bei zahlreichen Erkrankungen, besonders internistischen, existieren geschlechtsspezifische Unterschiede: Nicht nur hinsichtlich Ausprägung der Symptome und optimaler Therapie, sondern auch in Bezug auf Risiko und Prävalenz.

Die Ergebnisse der Phase-III-Studien POETYK PsA-1 und POETYK PsA-2 zeigen, dass eine Behandlung mit einem Tyrosinkinase-2-Inhibitor bei Erwachsenen mit aktiver Psoriasis-Arthritis nach 16 Wochen zu einer signifikanten Verbesserung der Krankheitsanzeichen und -symptome führte. Der primäre Endpunkt, ein Ansprechen gemäß ACR20-Kriterium, wurde im Vergleich zu Placebo deutlich häufiger erreicht. Die Studien bestätigen damit die Wirksamkeit und Sicherheit des Wirkstoffs in dieser Patientengruppe.

CFTR-Modulatoren haben den Therapiealltag bei zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose) in den letzten Jahren stark verbessert. Auf einer Veranstaltung im Zuge der Deutschen Mukoviszidose Tagung wurde die Zukunft der kausalen CF-Therapie diskutiert.

Im Rahmen einer retrospektiven Kohortenstudie konnten Forschende nachweisen, dass längere und häufigere Phasen von intraoperativ erniedrigtem Blutdruck bei herzchirurgischen Eingriffen kumulativ mit einem höheren Risiko für das Auftreten eines postoperativen Nierenversagens assoziiert sein können (1).

Geschätzt 4 Millionen Menschen in Deutschland leiden unter Herzschwäche. Wie beeinflussen Ausdauer- und Krafttraining den Verlauf dieser oft lebensbedrohlichen Erkrankung? Die weltweit bisher umfangreichste Studie, geleitet von DHZC-Wissenschaftler Prof. Frank Edelmann, liefert dazu nun im Fachjournal „Nature Medicine" bedeutende Erkenntnisse (1).

Neben der endovaskulären Behandlung des Schlaganfalls (Thrombektomie) ist eine der vielversprechendsten Entwicklungen der letzten Jahre die endovaskuläre Behandlung von chronischen subduralen Hämatomen (cSDH) durch Embolisation der harten Hirnhautarterie. Prof. Dr. Marius Hartmann, Direktor des Institutes für Radiologie, Neuroradiologie und Nuklearmedizin am Klinikum Darmstadt, behandelt cSDH seit 2019 mit großem Erfolg.

Forscher:innen der Medizinischen Fakultät der Universität Freiburg und der Universitätsmedizin Greifswald haben in einer neuen Studie herausgefunden, wie seltene genetische Varianten den menschlichen Stoffwechsel stark beeinflussen und zu Stoffwechselerkrankungen beitragen können. Die Ergebnisse wurden im Fachjournal Nature Genetics veröffentlicht (1).