Neurodegenerative Erkrankungen

Moderne Therapien können Schübe bei Multipler Sklerose (MS) heute wirksam verhindern. Dennoch kann die Erkrankung auch ohne Schübe voranschreiten. Dies früh zu erkennen und zu behandeln, gehört zu den größten Herausforderungen in der MS-Medizin. Forschende berichten nun über einen Blutmarker, mit dem sich dieser Aspekt des Krankheitsverlaufs und möglicherweise auch der Behandlungserfolg verfolgen lassen [1].

Multiple Sklerose (MS) betrifft zu einem großen Teil Frauen im gebärfähigen Alter. Die Familienplanung war bisher dadurch erheblich eingeschränkt. Zudem erhalten Frauen seltener krankheitsmodifizierende Therapien als Männer. Das muss nicht sein – und sollte nicht sein. Eine Zulassungsanpassung beim Anti-CD20-Antikörper Ofatumumab bringt jetzt mehr Flexibilität bei der Therapieanpassung.

B-Zell-Depletionstherapien, bei denen B-Zellen des Immunsystems, die möglicherweise die Krankheitsaktivität bei Multipler Sklerose (MS) antreiben, vorübergehend entfernt werden, trugen in den letzten Jahren wesentlich zu einer verbesserten Behandlung Betroffener bei. Forschende des Universitätsklinikums Bonn (UKB), der Universitäten Bonn, Basel, Toronto und Yale sowie ihre Kooperationspartner haben einen bisher unbekannten Mechanismus aufgedeckt, durch den B-Zell-Depletionstherapien zu einem besseren Krankheitsverlauf bei Patient:innen mit MS beitragen. Überraschenderweise scheint die Behandlung einen Teil ihrer positiven Wirkung dadurch zu entfalten, dass sie regulatorische Immunzellen mobilisiert, die natürlicherweise im Darm ansässig sind. Diese Studie wurde nun in der Fachzeitschrift „Science Translational Medicine“ veröffentlicht [1].

Die Fehlfaltung des Amyloid-β-Proteins ist der stärkste blutbasierte Prädiktor für die Alzheimer-Krankheit im symptomfreien Stadium. Sie zeigt das Risiko Jahre vor der klinischen Diagnose und deutlich früher an als der weit verbreitete Plasmabiomarker P-tau 217. Zu diesem Ergebnis kommt eine Studie unter Leitung von Prof. Dr. Klaus Gerwert (Ruhr-Universität Bochum). Das Forschungsteam analysierte Blutproben aus 17 Jahren von 779 Proband:innen der bevölkerungsbasierten ESTHER-Kohorte des Deutschen Krebsforschungszentrums (DKFZ), um die Leistungsfähigkeit führender Blutbiomarker über den gesamten Verlauf der Alzheimer-Erkrankung zu vergleichen.

Ein internationales Forschungsteam hat im Rahmen des „Global Parkinson's Genetics Program" (GP2) die bislang größte genetische Untersuchung zu Parkinson vorgelegt. Die im Fachjournal The Lancet Neurology erschienene Studie zeigt anhand von Daten aus weltweit elf Bevölkerungsgruppen, dass krankheitsauslösende genetische Veränderungen je nach Herkunft sehr unterschiedlich häufig auftreten [1]. Das hat Folgen dafür, wer schon heute von neuen Therapien profitieren kann.

Ein neuer EEG-Biomarker könnte das Therapiemonitoring bei Parkinson entscheidend verbessern: Forschende aus Marburg, Oxford und Köln haben mit der hochfrequenten Beta-Gamma Phasen-Amplituden-Kopplung einen vielversprechenden Kandidaten identifiziert. Dieser könnte künftig helfen, Symptome genauer zu erfassen und Therapien gezielter zu steuern. Die Ergebnisse eröffnen insbesondere neue Perspektiven für adaptive Verfahren der Tiefen Hirnstimulation.

Die Europäische Kommission hat die Zulassung von Onasemnogen abeparvovec als intrathekale Applikation für die Behandlung von Kindern ab zwei Jahren, Jugendlichen und Erwachsenen mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im Survival-Motor-Neuron-1-Gen (SMN1) erteilt. Damit ist Onasemnogen abeparvovec als intrathekale Applikation die derzeit einzige, als Einmalgabe verabreichte und auf einem adeno-assoziierten viralen Vektor (AAV) basierende Genersatztherapie, die in der EU für SMA-Patient:innen zugelassen ist.

„Compound 10“ (Substanz 10) nennt Ursula Quitterer die chemische Verbindung, die ihr Team entwickelt hat und die die Alzheimer-Krankheit verlangsamen könnte. Quitterer ist Professorin für Molekulare Pharmakologie an der ETH Zürich. Bis jetzt testete sie den Wirkstoff erst an Mäusen, und da zeigte er vielversprechende Wirkungen: Das für die Demenzerkrankung typische Absterben von Nervenzellen verläuft deutlich langsamer, und die Tiere überleben länger.

Die Resultate der internationalen PADOVA-Studie ebneten den Weg für die Zulassungsstudie der ersten krankheitsmodifizierenden Therapie von Parkinson mit dem Wirkstoff Prasinezumab. Das Fachjournal The Lancet veröffentlichte nun die Ergebnisse der PADOVA-Studie bei der die Wirkung der Substanz untersucht wurde [1]. Dabei nutzten die Wissenschafter:innen ein für die Parkinson-Erkrankung ganz neues Studiendesign.

Erkrankungen wie Parkinson, Demenz oder Multisystematrophie betreffen Millionen Menschen weltweit. Eine große Herausforderung besteht darin, dass diese Krankheiten bislang oft erst spät oder sogar erst nach dem Tod sicher diagnostiziert werden können. Forschenden ist es nun gelungen, einen neuen molekularen Marker, einen sogenannten PET-Tracer, zu entwickeln, der krankhafte Ablagerungen des Proteins Alpha-Synuclein im lebenden Gehirn sichtbar macht. Diese Ablagerungen entstehen häufig schon Jahre vor den ersten Symptomen und gelten als Biomarker. Ein PET-Tracer ist eine schwach radioaktive Substanz, die dem Patient:innen injiziert wird und sich in krankhaftem Gewebe anreichert. Mittels einem Positronen-Emissions-Tomographen (PET) lässt sich sichtbar machen, wie Stoffwechselprozesse im Körper ablaufen oder wo sich Krankheiten befinden.

Neu veröffentlichte Langzeitdaten aus der Phase-III-Studie TRAILBLAZER-ALZ 2 zur frühen symptomatischen Alzheimer-Krankheit zeigen für die in der EU indizierte Population, dass der unter Donanemab erzielte klinische Effekt über einen Zeitraum von 3 Jahren weiter zunahm, obwohl Patient:innen nach Entfernung der Amyloid-Plaques, spätestens aber nach 18 Monaten, auf Placebo umgestellt wurden. Zudem zeigten die 3-Jahres-Daten keine neuen Sicherheitssignale [1].

Für Alzheimer stehen inzwischen erstmals therapeutisch wirksame Medikamente zur Verfügung. Auch für Parkinson existieren wirksame symptomatische Therapien. Voraussetzung für eine erfolgreichen Behandlung ist jedoch eine frühzeitige Diagnose – idealerweise durch einen einfachen Bluttest im Rahmen der Vorsorge, noch bevor klinische Symptome auftreten. Ein Forschungsteam um Prof. Dr. Klaus Gerwert aus der Ruhr-Universität Bochum hat einen solchen Bluttest entwickelt. Grundlage ist der sogenannte Immuno-Infrarot-Sensor, eine neuartige Plattformtechnologie.

Wissenschaftler:innen des Instituts für Anatomie der Universität Leipzig haben in Zusammenarbeit mit internationalen Forschungseinrichtungen eine bislang unbekannte Gruppe von Immunzellen im Hirngewebe von Alzheimer-Erkrankten identifiziert. Möglich wurde diese Entdeckung durch eine neu entwickelte Mikroskopie-Technologie, die erstmals speziell für das menschliche Gehirn optimiert wurde. Die Ergebnisse sind im Fachjournal Nature Neuroscience veröffentlicht worden [1].

Anlässlich des diesjährigen Annual Meeting der American Academy of Neurology (AAN) wurden neue Langzeit-Sicherheitsdaten zu Ofatumumab aus der offenen Verlängerungsstudie ALITHIOS über einen Beobachtungszeitraum von bis zu 8 Jahren bekannt gegeben. Die Daten bestätigen die langfristige Verträglichkeit und das konstant günstige Sicherheitsprofil von Ofatumumab bei Patient:innen mit aktiver schubförmiger Multipler Sklerose (RMS) sowohl in der gesamten Studienpopulation als auch in der Gruppe der kürzlich diagnostizierten, therapienaiven Patient:innen.

Eine Studie der Universitätsmedizin Mannheim zeigt, dass bestimmte T-Zellen gezielt auf Amyloid-Ablagerungen im Gehirn reagieren und Entzündungsprozesse bei Alzheimer vorantreiben könnten. Die jetzt in der Fachzeitschrift Nature Communications veröffentlichte Studie zeigt, dass nicht nur angeborene Immunzellen, sondern auch spezialisierte T-Zellen eine zentrale Rolle bei der Aufrechterhaltung entzündlicher Prozesse im erkrankten Gehirn spielen und eröffnet neue Ansätze für zeitlich abgestimmte Therapien [1].

Die Ergebnisse der aktuellen Cochrane-Analyse sind ernüchternd: Demnach haben die Beta-Amyloid-Antikörper keinen bedeutsamen klinischen Effekt. Allerdings untersuchten nur 2 der 17 in der Metaanalyse bewerteten Studien die zugelassenen Antikörper Lecanemab und Donanemab. Die anderen 15 Studien betrafen Antikörper, deren Weiterentwicklung aufgrund mangelnder Wirksamkeit bereits eingestellt wurde. Expert:innen der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN) mahnen davor, aufgrund der Metaanalyse dem Therapieprinzip jegliche Wirksamkeit abzusprechen. Randomisierte Studien zu den bereits zugelassenen Amyloid-Antikörpern hatten einen Effekt gezeigt – wenn auch nicht den erhofften Durchbruch gegen Alzheimer.

Digitalisierung und künstliche Intelligenz können gerade bei chronischen Erkrankungen wertvolle Unterstützung bieten. Menschen mit Parkinson steht seit November 2025 der neue KI-gestützte Chatbot jAImes der Parkinson Stiftung zur Seite.

Morbus Parkinson ist nach wie vor unheilbar. Doch die beachtlichen Forschungserfolge der letzten Jahre machen den Betroffenen berechtigte Hoffnung: Das Ziel, die Neurodegeneration kausal zu bremsen, statt nur Symptome zu therapieren, rückt in greifbare Nähe. Dabei stehen neben Medikamenten auch eine gute Schlafqualität sowie ein gesunder Lebensstil im Fokus.

Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und frontotemporale Demenz (FTD) gehören zu einem Spektrum neurodegenerativer Erkrankungen mit überlappender Symptomatik, die durch Schwund der Muskulatur, Lähmungen, Demenz und andere schwerwiegende Beeinträchtigungen gekennzeichnet ist. Wirksame Behandlungsmöglichkeiten gibt es bislang nicht. Eine Gemeinsamkeit auf molekularer Ebene teilen viele Betroffene: Ein Protein namens TDP-43 ballt sich in den Nervenzellen des Gehirns zu Klumpen. Forschende des Deutschen Zentrums für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE) und des Universitätsklinikums Ulm haben nun festgestellt, dass diese krankhaften Veränderungen vorwiegend bestimmte Zellen betreffen. Die im Wissenschaftsjournal Nature Communications veröffentlichten Ergebnisse sind wichtige Wegweiser für neue Therapieansätze [1].