Medizin
Dauerhafter Nutzen von Exa-cel bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie bestätigt
Die Follow-up-Daten der Zulassungsstudien bestätigen für Patient:innen mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) weiterhin den dauerhaften Nutzen der neuartigen Therapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel). Die Ergebnisse wurden im Rahmen des Kongresses der European Hematology Association (EHA) 2025 präsentiert [1, 2]. Die Europäische Kommission hatte das Verfahren im Dezember 2023 zur Behandlung von Patient:innen mit Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie zugelassen. Diese Zulassung basiert auf den Daten der Studien CLIMB-111 und CLIMB-121 [3, 4].
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