Medizin

Der neue Wirkstoff Palovaroten zur Behandlung der sehr seltenen Erkrankung Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) befinden sich im Zulassungsprozess in den USA und in Europa. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat den Zulassungsantrag angenommen und ihm sogar ein beschleunigtes Verfahren genehmigt. Bis Ende November soll die Entscheidung über die Zulassung im Rahmen eines Priority-Review-Verfahrens getroffen sein. Auch in Europa prüft die EMA den Antrag auf Marktzulassung. In der Schweiz hat die Behörde Swissmedic bereits grünes Licht für eine vorrangige Prüfung gegeben.

Der orale Phosphodiesterase (PDE)-4-Hemmer Apremilast (1) hat die Therapiemöglichkeiten beim seltenen Behçet-Syndrom deutlich verbessert. Neue Subgruppenanalysen der Zulassungsstudie RELIEF (2), die beim virtuellen EULAR-Kongress 2021 vorgestellt worden sind, bestätigen die hohe Wirksamkeit des Medikaments zur Therapie schmerzhafter oraler Ulzera, die mit der Erkrankung assoziiert sind. In der europäischen Kohorte verringerten sich die Zahl der Ulzera und die damit einhergehenden Schmerzen im Verlauf von 12 Wochen ähnlich deutlich wie in der Gesamtpopulation;...

Im Rahmen des 58. ERA-EDTA-Kongresses wurden die Ergebnisse zum primären Endpunkt einer Phase-II-Studie mit dem Prüfpräparat LNP023 bei Patienten mit IgAN bekanntgegeben, die eine signifikante Senkung der Proteinurie belegen (1). Die Proteinurie wird als ein Surrogatmarker anerkannt, der mit dem Fortschreiten des Nierenversagens korreliert. Laut Zwischenergebnissen einer anderen Phase-II-Studie führte der Wirkstoff bei Patienten mit C3G zu einer Verbesserung des eGFR-Zeitverlaufs (2): Die eGFR stieg nach 12 Wochen im Mittel um 3,1ml/min/1,73 m² vom Ausgangswert an (2). Dies...

Das DMP Adipositas ist ein wegweisender Schritt hin zu einer besseren Adipositas-Versorgung. Mit dem entsprechenden Beschluss im Rahmen des Gesetzes zur Weiterentwicklung der Gesundheitsversorgung (GVWG) wird nun die gesetzliche Grundlage für eine strukturierte, sektorenübergreifende Versorgung gelegt – jetzt kommt es auf die Ausgestaltung an. Ein DMP Adipositas muss die Rahmenbedingungen für eine strukturierte und patientenzentrierte Versorgung schaffen. Zudem muss es eine praxisorientierte Umsetzung fokussieren, damit Leistungserbringer und Betroffene möglichst bald von dem Konzept...

Das Hepatitis-B-Virus (HBV) ist 100-mal infektiöser als HIV (1) und kann bei chronischem Verlauf zu Leberzirrhose, Leberkarzinom und Leberversagen führen. Die WHO hat sich zum Ziel gesetzt, Hepatitis B bis 2030 einzudämmen. HBV-Impfungen bilden dabei einen wichtigen Bestandteil in der Strategie zur Erreichung dieses Ziels (2).

Die diabetische Neuropathie ist eine der häufigsten und schwerwiegendsten Folgeerkrankungen des Diabetes. Sowohl die Diagnose als auch die Therapie der Erkrankung stellen eine Herausforderung in der Praxis dar. Es gilt, der fortschreitenden Nervenschädigung frühzeitig entgegenzuwirken, Symptome zu lindern und Komplikationen wie das diabetische Fußsyndrom zu vermeiden.

Bisher gibt es gegen die meisten Virus-Infektionen keine wirksamen Gegenmittel. Ein interdisziplinäres Forschungsteam der Technischen Universität München (TUM) hat nun eine neue Strategie entwickelt: Mit der Methode des DNA-Origami aus Erbgut-Material maßgeschneiderte Nano-Kapseln schließen Viren ein und machen sie so unschädlich. Die Strategie wurde bereits gegen Hepatitis- und Adeno-assoziierte Viren getestet. Sie könnte auch gegen Corona-Viren erfolgreich sein.

Eine deutsche Studie belegt den Nutzen eines diagnostischen Algorithmus, das heißt einer bestimmten, kombinierten Urin- und Blutanalyse, bei der stationären Aufnahme von COVID-19-Patientinnen und -Patienten (1). Anhand dieser „einfachen“ Laborparameter kann der Verlauf einer COVID-19-Erkrankung eingeschätzt und Risikopatientinnen und Risikopatienten können frühzeitig identifiziert werden.

Guter Schlaf ist essenziell für unsere Gesundheit. Er dient der physischen und psychischen Erholung gleichermaßen wie der Stärkung des Hormonhaushaltes bzw. Immunsystems und des Abbaus toxischer Stoffwechselprodukte des Gehirns. Doch es gibt einiges, das einem erholsamen Schlaf im Wege stehen kann. Welche Arten von Schlafstörungen es gibt, wie man ihnen auf die Spur kommen kann und welche therapeutischen Maßnahmen ergriffen werden können, um wacher durch den Alltag zu gehen, erläuterten die Experten Prof. Dr. med. Ingo Fietze, Berlin, Prof. Dr. med. Thomas Penzel, Berlin, und die Patientin...

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Vericiguatin der Europäischen Union (EU) erteilt. Vericiguatin (2,5 mg, 5 mg und 10 mg) wird angewendet zur Behandlung der symptomatischen, chronischen Herzinsuffizienz bei Erwachsenen mit reduzierter Ejektionsfraktion, die nach einem kürzlich aufgetretenen Dekompensationsereignis, das eine i.v.-Therapie erforderte, stabilisiert wurden. Der Stimulator der löslichen Guanylatcyclase (sGC) zeichnet sich durch einen anderen Wirkansatz aus als bestehende Herzinsuffizienz-Therapien und eignet sich speziell zur Behandlung von Betroffenen mit...

„Die Verfügbarkeit immer besserer Regime zur Behandlung einer HIV-Infektion haben die Ansprüche an die Therapie in den vergangenen Jahren steigen lassen“, so Prof. Dr. Jürgen Rockstroh, Bonn, bei einem Meet-the-Expert im Rahmen der virtuellen IAS-Jahrestagung 2021. Dabei sei ein holistischer Ansatz wichtig, der Menschen mit einer HIV-Infektion in die Lage versetzt, Behandlungsentscheidungen zu treffen, die mit einer besseren Gesundheit einhergehen. Ein antiretrovirales Therapieregime, das zentrale Forderungen an eine moderne HIV-Behandlung erfülle, sei das...

In der CASTING-Studie verminderte Ocrelizumab bei RRMS-Patienten und Patientinnen die Aktivitätseinschränkungen und verbesserte die Produktivität am Arbeitsplatz, reduzierte die Symptomlast und verringerte die physischen und psychischen Auswirkungen der Erkrankung über 2 Jahre hinweg (1). Laut Daten vom EAN-Kongress hatten Patienten und Patientinnen, die in klinischen Studien mit Ocrelizumab behandelt wurden und an COVID-19 erkrankten, mehrheitlich einen milden bis moderaten Erkrankungsverlauf (2). Aktuelle Real-World-Daten unterstreichen die Heterogenität der RMS...

Seit etwa 2 Jahren steht der monoklonale Antikörper Dupilumab als Add-on-Erhaltungstherapie zur Behandlung von schwerem Asthma mit Typ-2-Inflammation zur Verfügung. Diese Asthma-Form ist gekennzeichnet durch eine erhöhte Anzahl Eosinophiler im Blut und/oder ein erhöhtes Stickstoffmonoxid (FeNO), das trotz hochdosierter inhalativer Kortikosteroide plus einem weiteren zur Erhaltungstherapie angewendeten Arzneimittel unzureichend kontrolliert ist. Diese Typ-2-Inflammation zeichnet sich durch eine Überexpression der beiden Interleukine IL-4- und IL-13 aus. Dupilumab...

Das Ansehen von Pharma-Unternehmen ist in den vergangenen 3 Jahren deutlich gestiegen. Heute schreiben 9 von 10 Befragten den Unternehmen eine sehr hohe Kompetenz in der Arzneimittelentwicklung zu. Das ist ein Anstieg von 11 Prozentpunkten im Vergleich zu einer Amgen-Umfrage aus dem Jahr 2018. 2 Drittel geben an, dass sich ihre Meinung über Pharma-Unternehmen durch die COVID-19-Pandemie deutlich verbessert hat. Dies zeigt eine repräsentative Bevölkerungsumfrage zur Arzneimittelversorgung in Deutschland im Auftrag des Biotechnologie-Unternehmens Amgen (1, 2).

Der Erkrankungsverlauf einer 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) kann durch die Behandlung mit dem Antisense-Oligonukleotid (ASO) Nusinersen positiv beeinflusst werden (1). Eine wichtige Grundlage für die Wirksamkeit ist hierbei das Wirkprinzip des Antisense-Oligonukleotids. Wie bedeutsam der Einsatz von Nusinersen für Menschen mit 5q-SMA sein kann, zeigen die inzwischen umfangreichen Erfahrungen aus der klinischen Praxis (2-4). Neben medizinischen Wirksamkeitsparametern (wie beispielsweise die 6-Minuten-Gehstrecke) kann auch die subjektive Wahrnehmung der...

Während, aber auch nach einer Infektion mit dem Coronavirus SARS-CoV-2 kann es zu schweren neurologischen Symptomen kommen. Typisch ist beispielsweise der Verlust des Geschmacks- und Geruchssinnes. Neben einer direkten Schädigung durch das Virus wurde bereits eine Beteiligung einer überschießenden Entzündungsantwort vermutet. Ein Team von Forschenden des Universitätsklinikum Freiburg und des Exzellenzclusters CIBSS - Centre for Integrative Biological Signalling Studies der Universität Freiburg um Prof. Dr. Marco Prinz, Institut für Neuropathologie, und Prof. Dr. Dr. Bertram Bengsch,...

Mukopolysaccharidose Typ I Hurler (MPS-IH) wird durch einen Mangel an alpha-L-Iduronidase (IDUA) verursacht und wird typischerweise durch eine allogene hämatopoetische Stammzellentransplantation (HSC) behandelt, die hohe Erfolgsraten gezeigt hat, wenn die Patienten in einem jungen Alter behandelt werden. Die Skelettanomalien bleiben jedoch bestehen und die fortschreitende neurokognitive Verschlechterung im Laufe der Zeit beeinträchtigt die Lebensqualität der Patienten erheblich. In dieser ersten klinischen Phase-I/II-Studie am Menschen wollten wir die Wirksamkeit der Behandlung mit...

Psoriasis ist nach aktuellem Kenntnisstand keine rein dermatologische Erkrankung, sondern vielmehr eine chronisch-inflammatorische Systemerkrankung (1, 2), die sich in unterschiedlichen Manifestationen äußern kann. Viele Betroffene leiden nicht nur unter den einschränkenden Hautsymptomen, sondern auch an Symptomen an der Kopfhaut sowie den Handflächen bzw. Fußsohlen (palmoplantare Psoriasis) (3). Etwa die Hälfte der Patienten leidet auch an einer Nagelpsoriasis (8). Die Erkrankung kann ebenfalls die Gelenke befallen: etwa 30-41% der Betroffenen entwickeln im Laufe der Erkrankung eine...

Als Mikrobiom wird die Gesamtheit aller Viren, Bakterien, Pilze und anderer Mikroben bezeichnet, die auf oder in unserem Körper leben – eine Lebensgemeinschaft, deren Einfluss auf die menschliche Gesundheit erst allmählich verstanden wird. Besonders das Immunsystem steht in permanenter Wechselwirkung mit den Mikroben, die Haut und Schleimhäute besiedeln. Wie die Zusammensetzung des Mikrobioms sich auf die Immunfunktion auswirkt, was das speziell für rheumatische Erkrankungen bedeutet und welche Rolle die Ernährung für Krankheitsrisiko und -verlauf spielt, wird ein Thema auf dem...

Neue Daten weisen darauf hin, dass der COVID-19-Impfstoff von Janssen eine anhaltende Aktivität gegen die sich schnell ausbreitende Delta-Variante und andere bisher bekannten SARS-CoV-2-Virusvarianten nach einmaliger Gabe erzeugt. Darüber hinaus wurde die Dauer der Immunantwort über mindestens 8 Monate festgestellt. Über diesen Zeitraum wurden die Daten bisher ausgewertet. Die beiden Preprint-Studienzusammenfassungen wurden Anfang Juli bei bioRxiv (1, 2) eingereicht.