Donnerstag, 28. September 2023

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Medizin

Beiträge zum Thema: Gentherapie

Top-News

Neue Therapieoption: SGLT2-Hemmer jetzt bei chronischer Niereninsuffizienz zugelassen

Neue Therapieoption: SGLT2-Hemmer jetzt bei chronischer Niereninsuffizienz zugelassen

Für die Therapie der chronischen Niereninsuffizienz steht eine neue Therapieoption zur Verfügung, mit der das Fortschreiten der Niereninsuffizienz verlangsamt werden kann.

News 20.04.2023

DGM 2023: Transition und innovative Therapien im Fokus bei der Jahrestagung für Muskelkranke — © Anatomy Insider – stock.adobe.com

DGM 2023: Transition und innovative Therapien im Fokus bei der Jahrestagung für Muskelkranke

Der 26. Kongress des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e. V. (DGM) ging erfolgreich in Essen zu Ende. An 2 Tagen erlebten rund 600 Teilnehmer:innen viele anregende Diskussionen auf hohem Niveau und gemeinsam mit der Kongresspräsidentin, Univ.-Prof....

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News 01.12.2022

Neugeborenen Screening essentiell für Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie — ©Kateryna_Kon - stock.adobe.com

Neugeborenen Screening essentiell für Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie

Seit einem Jahr ist der Gentest auf 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) Bestandteil des Neugeborenen Screenings in Deutschland und ermöglicht betroffenen Kindern die Chance auf eine Therapie bevor sich ihre Erkrankung klinisch manifestiert. Mit der Einmal-Gentherapie Onasemnogen-Abeparvovec, steht eine...

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News 27.09.2022

Valoctocogen Roxaparvovec: Erste Gentherapie für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A — © Connect world - stock.adobe.com

Valoctocogen Roxaparvovec: Erste Gentherapie für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A

Bei Menschen mit schwerer Hämophilie A (Faktor VIII-Aktivität < 1 IE/dl) kommt es zu spontanen Einblutungen ins Gewebe und in die Gelenke (1). Trotz prophylaktischer Therapie entwickeln diese Patient:innen früher oder später Gelenkarthropathien (2). Weitere Folgen sind chronische Schmerzen und eine...

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News 26.07.2022

Spinale Muskelatrophie: 5 Jahre Erfahrung mit Nusinersen — © Anatomy Insider – stock.adobe.com

Spinale Muskelatrophie: 5 Jahre Erfahrung mit Nusinersen

Von einer frühen Diagnose und einer rasch eingeleiteten Behandlung hängt besonders bei den schweren Verlaufsformen der 5q-spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) der Erfolg der Therapien ab. Die Zulassung von Nusinersen als erste kausale Therapie leitete vor über 5 Jahren einen Paradigmenwechsel in der Behandlung der 5q-SMA ein.

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News 14.04.2022

Neuer Bluttest ermöglicht Früherkennung von Creutzfeldt-Jakob-Erkrankung und Alzheimer — © SciePro - stock.adobe.com

Neuer Bluttest ermöglicht Früherkennung von Creutzfeldt-Jakob-Erkrankung und Alzheimer

Mit einem neuen Bluttest ist es möglich, die Creutzfeldt-Jakob-Krankheit (CJK) sowie als weiteren Schritt die Alzheimer-Demenz frühzeitig zu diagnostizieren. Ein internationales Team um den Neurologen Prof. Dr. Markus Otto von der Universitätsmedizin Halle hat herausgefunden, dass das Protein beta-Synuclein...

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News 06.04.2022

Hydrocephalus: Mutationen führen zu einer Störung der frühen Hirnentwicklung — © SciePro - stock.adobe.com

Hydrocephalus: Mutationen führen zu einer Störung der frühen Hirnentwicklung

Eines von 1.000 Kindern kommt mit einem Hydrocephalus zur Welt. Dies ist der häufigste Grund für eine Hirnoperation im Kindesalter. Dennoch leiden die Betroffenen oft lebenslang unter geistigen und motorischen Einschränkungen. Der Wasserkopf hat bei Kindern oft ganz andere Ursachen als bislang angenommen. Zu diesem...

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News 29.03.2022

SMA: Altersgemäße Entwicklung unter präsymptomatischer Therapie — © Mopic – stock.adobe.com

SMA: Altersgemäße Entwicklung unter präsymptomatischer Therapie

Die abgeschlossene Phase-3-Studie SPR1NT zu Onasemnogen-Abeparvovec zeigte, dass Kinder mit 3 SMN2-Kopien nach einer präsymptomatischen Behandlung altersgemäße motorische Meilensteine erreichten, einschließlich Stehen und Gehen (1, 2). Darüber hinaus ergab eine deskriptive Post- hoc-Analyse von START, STR1VE-EU und STR1VE-US...

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News 16.03.2022

Hämophilie: Ist bald eine Gentherapie möglich? — © nobeastsofierce - stock.adobe.com

Hämophilie: Ist bald eine Gentherapie möglich?

Trotz verbesserter Faktorersatzpräparate gibt es in der Hämophilie-Therapie weiterhin viele „unmet needs“, sagte Prof. Wolfgang Miesbach, Frankfurt am Main. Das Therapiemanagement könnte sich aber durch die Gentherapie mittels Adeno-assoziierten Viruskonstrukten grundlegend verändern. Studienergebnisse (1, 2) zeigen, dass nach einmaliger Gabe die...

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News 08.12.2021

Der Architektur von Krebszellen auf der Spur — © Andrea Danti - stockadobe.com

Der Architektur von Krebszellen auf der Spur

Jedes Jahr erkranken in Deutschland ungefähr eine halbe Million Menschen neu an Krebs. Die Grundlage für Krebserkrankungen sind Genmutationen. Um Krebspatient:innen zukünftig neue, molekular-zielgerichtete Therapien ermöglichen zu können, ist es entscheidend, die Architektur von Krebszellen genau zu kennen und sie dann mit den Fehlern im...

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News 08.12.2021

Digitale und biotechnologische Transformation bei Bayer — © Olivier Le Moal - stockadobe.com

Digitale und biotechnologische Transformation bei Bayer

In den letzten Jahren haben die Biowissenschaften und die Digitalisierung enormen Schwung erhalten. Bayer will das Potenzial durch die wachsende Konvergenz von biomedizinischer Wissenschaft und Technologie voll ausschöpfen, um Krankheiten besser zu behandeln oder potenziell zu heilen. Digitale Technologien werden die Prozesse in Forschung...

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News 18.11.2021

Spinale Muskelatrophie: neue Daten zur Gentherapie — © fotomowo – stock.adobe.com

Spinale Muskelatrophie: neue Daten zur Gentherapie

Der seit Oktober 2021 in Deutschland als Bestandteil des Neugeborenen-Screenings etablierte Gentest auf 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) (1) eröffnet betroffenen Kindern die Chance auf einen Therapiebeginn, bevor sich ihre Erkrankung klinisch manifestiert. Welche Möglichkeiten dies für eine Gentherapie der monogenetischen SMA...

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News 14.10.2021

SMA: Therapie vor der klinischen Manifestation — © Kateryna_Kon - stock.adobe.com

SMA: Therapie vor der klinischen Manifestation

Seit dem 1. Oktober 2021 ist der Gentest auf 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) Bestandteil des Neugeborenen-Screenings in Deutschland. Diesen Beschluss hatte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) im Dezember 2020 gefasst (1). Auf diese Weise können betroffene Kinder frühestmöglich diagnostiziert werden und umgehend eine Therapie erhalten....

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News 26.09.2021

SMA wird in das erweiterte Neugeborenen-Screening aufgenommen — © ins - stock.adobe.com

SMA wird in das erweiterte Neugeborenen-Screening aufgenommen

Ab dem 01. Oktober 2021 wird jedes Neugeborene in Deutschland unmittelbar nach der Geburt auf Spinale Muskelatrophie (SMA) getestet. Diese schwerwiegende und fortschreitende Erbkrankheit wird in das erweiterte Neugeborenen-Screening (NBS) aufgenommen und ist damit nun eine von insgesamt 16 angeborenen Störungen des Stoffwechsels, des...

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News 08.09.2021

LHON: Wirksamkeit neuer Therapie bestätigt — ©Sergey Nivens – stock.adobe.com

LHON: Wirksamkeit neuer Therapie bestätigt

Die primäre Auswertung von Ergebnissen der klinischen Phase-III-Studie REFLECT bei Patientinnen und Patienten, die an der Leberschen Hereditären Optikus-Neuropathie (LHON) erkrankt sind, zeigt vielversprechende Ergebnisse (1). LHON ist eine seltene, maternal vererbte mitochondriale genetische Erkrankung, die hauptsächlich junge Männer betrifft und in...

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News 04.02.2021

Ultraschall zur Behandlung von Gehirnkrankheiten — © WindyNight - stock.adobe.com

Ultraschall zur Behandlung von Gehirnkrankheiten

Ultraschall kann nicht nur als bildgebendes Verfahren eingesetzt werden, mit gezielten Ultraschallimpulsen lässt sich eine Reihe an Gehirnerkrankungen, die bisher nur eingeschränkt therapierbar sind, punktgenau behandeln. Einige revolutionäre Verfahren dieser Art wurden in den vergangenen Jahren maßgeblich in Toronto und auch...

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News 22.09.2020

Spinale Muskelatrophie: Real-World-Daten zu Onasemnogen-Abeparvovec

Mit Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma^®) ist seit Anfang Juli die erste und bislang einzige Einmal-Gentherapie zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie (SMA) in Deutschland verfügbar (1). In den USA ist die FDA-Zulassung (2) bereits im Mai 2019 erfolgt, am 18. Mai 2020 folgte die Zulassung der Europäischen...

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