Medizin

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für die Zulassungserweiterung von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (KAFTRIO^®) als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor (KALYDECO^®) 150 mg zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei allen Patienten ab 12 Jahren erteilt, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen. Die Behandlung ist somit unabhängig davon, welche Mutation das zweite Allel...

Der Mukoviszidose e.V. hat 3 neue Forschungsprojekte in die Förderung aufgenommen: Ein Projekt zur Fibrolyse bei Mukoviszidose, das ein frühzeitiges Erkennen struktureller Umwandlungen des Lungengewebes ermöglichen soll. Die beiden anderen Projekte haben Mukoviszidose-Betroffene mit chronischem Pseudomonas aeruginosa-Befall im Fokus und untersuchen einmal das Typ 6 Sekretionssystem des Bakteriums und zum anderen die Auswirkungen der chronischen Pseudomonas-Infektion auf Entzündungsprozesse bei gleichzeitiger Virusinfektion. Alle 3 Projekte werden mit jeweils 20.000 Euro...

„Eine stark ausgeprägte atopische Dermatitis (AD) stellt für die betroffenen Kinder und ihre Familien eine erhebliche Belastung dar. So können die juckreizbedingten Schlafstörungen die Konzentration in der Schule beeinträchtigen und da man beispielsweise mit einem ausgeprägten Fußekzem nicht Fußball spielen kann, geht die Erkrankung mit einer eingeschränkten Teilhabe einher“, erklärte PD Dr. Christina Schnopp, München, und ergänzte: „Bisher konnten wir schwer betroffenen Kindern jedoch keine zufriedenstellende...

Die  Europäische  Kommission  (EK) hat die Marktzulassungen  für  KALYDECO^® (Ivacaftor) sowie  für SYMKEVI^® (Tezacaftor/Ivacaftor) in   Kombination mit Ivacaftor auf jüngere Kinder erweitert.

Dr. Simon Gräber, Assistenzarzt an der Charité – Universitätsmedizin Berlin ist der Christiane Herzog Preisträger 2020. Mit dem Preisgeld in Höhe von 50.000 Euro wird Gräber an der Charité eine Versorgungs- und Forschungs-Infrastruktur aufbauen, um Mukoviszidose-Patienten mit seltenen Mutationen zu untersuchen. Sein Ziel ist es, auch für diese Patienten eine wirksame Therapie zu finden. Zugelassene Medikamente, aber auch in der Entwicklung befindliche CFTR-Modulatoren sollen individuell im Labor an Zellen der Patienten getestet werden....

Die Cystische Fibrose (CF, Mukoviszidose) manifestiert sich am auffälligsten in der Lunge, ist aber eine Multiorgankrankheit. Bislang wurde sie wesentlich symptomatisch behandelt, seit August 2020 aber steht eine Therapie zur Verfügung, welche die ihr zugrundeliegenden Proteindefekte adressiert. Der Pädiater Prof. Dr. med. Marcus A. Mall vom Mukoviszidose-Zentrum der Charité, Berlin, erklärte auf einem virtuellen Pressegespräch das Wirkprinzip und stellte die Zulassungsstudien vor.

Wachstumsstörungen vom Baby bis zum Teenager zählen zu den häufigsten Gründen, einen Kinderarzt aufzusuchen. Tatsächlich sind jeweils etwa 3% aller Kinder klein- oder hochwüchsig. Die Ursachen für Wachstumsstörungen sind vielfältig. Häufig handelt es sich um Abweichungen von der Norm, die nicht weiter einer medizinischen Behandlung bedürfen. Sie können aber auch ein erstes Anzeichen für eine ernste Erkrankung sein. Deshalb sollten sie immer vom Kinderarzt und gegebenenfalls einem Kinderendokrinologen abgeklärt werden....

Die Europäischen Kommission hat für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (KAFTRIO^®) die Marktzulassung als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor (KALYDECO^®) zur Behandlung der Cystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 12 Jahren mit 2 F508del-Mutationen (F/F) oder einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktions-Mutation (F/MF) im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen erteilt.

Mit der neuen Dreifachkombination Elexacaftor,Tezacaftor und Ivacaftor (Kaftrio^®) wird in Kürze auch in Europa erstmals ein gut wirksames Medikament für eine größere Gruppe von Mukoviszidose-Patienten ab 12 Jahren zur Verfügung stehen. Die ersten Studien- und Erfahrungsberichte sind sehr positiv – wie sich Langzeitwirksamkeit und Nebenwirkungen entwickeln, bleibt abzuwarten. Der Mukoviszidose e.V. stellt mit dem Deutschen Mukoviszidose-Register ein wichtiges Instrument für weitere Studien zum Medikament zur Verfügung.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) hat eine positive Empfehlung für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (KAFTRIO^®) in einer Kombinationstherapie mit Ivacaftor (KALYDECO^®) 150 mg zur Behandlung der Cystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 12 Jahren mit einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktions-Mutation (F/MF) oder 2 F508del-Mutationen (F/F) im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen erteilt. Im Falle einer Zulassung könnte in Europa bis zu...

Die Europäische Kommission hat eine Zulassungserweiterung für Ivacaftor (KALYDECO®) erteilt. Die Zulassungserweiterung umfasst die Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Cystischer Fibrose (CF) im Alter ab 6 Monaten mit einem Körpergewicht von mehr als 5 Kilogramm, die eine R117H-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen tragen. R117H ist die häufigste CF verursachende Mutation, bei der das CFTR-Protein eine Restaktivität aufweist.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat bekanntgegeben, dass er für Ivacaftor (KALYDECO^®) im Rahmen der zugelassenen Indikation einen Zusatznutzen bei der Behandlung von Kindern mit Cystischer Fibrose (CF oder Mukoviszidose) im Alter von 6 bis < 12 Monaten sieht. „Die Entscheidung unterstreicht die Bedeutung einer frühen Therapie, die eine bislang bestehende Lücke zum Neugeborenenscreening schließt“, sagte Andreas Kopp, Vertex.

Daten aus Patientenregistern können, bei ausreichender Qualität, für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln herangezogen werden – so das Fazit des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) im aktuellen Rapid Report. Der Mukoviszidose e.V. war als einer von wenigen Registerbetreibern in die Beratung zum Report eingebunden. Es zeigt sich: Das Deutsche Mukoviszidose-Register entspricht den hohen Qualitätsanforderungen, die das IQWiG an Patientenregister stellt.

Vertex gibt die EU-Zulassung für Ivacaftor (KALYDECO^®) zur Behandlung von Säuglingen mit Cystischer Fibrose im Alter von 6-11 Monaten mit bestimmten Mutationen des CFTR-Gens bekannt. Ivacaftor ist der erste und bisher einzige in Europa zugelassene CFTR-Modulator zur Behandlung des zugrundeliegenden Proteindefekts der Cystischen Fibrose (CF) bei Säuglingen in diesem Alter.

Wie das Immunsystem von Mukoviszidose-Patienten auf bestimmte Pilzinfektionen reagiert, damit beschäftigt sich Prof. Dr. rer. nat. Petra Bacher vom Institut für Klinische Molekularbiologie und Institut für Immunologie an der Christian-Albrechts-Universität zu Kiel seit mehreren Jahren intensiv. Für ihre wegweisenden wissenschaftlichen Arbeiten verleiht die Stiftung Oskar-Helene-Heim ihr nun den Oskar Medizinpreis 2019. Die Laudatio hält Prof. Dr. med. Michael Pfeifer, Präsident der Deutschen Gesellschaft für Pneumologie und Beatmungsmedizin e.V. (DGP).

Die Cystische Fibrose (CF) ist eine fortschreitende Multiorganerkrankung, deren erste Symptome direkt nach Geburt auftreten können (1). Bereits im 1. Lebensjahr werden die meisten Patienten Pankreas-insuffizient, respiratorische Symptome sowie strukturelle Lungenveränderungen können bereits ab dem Säuglings- und Kleinkindalter auftreten (2). Eine frühe Diagnose, Behandlung und langfristig hohe Therapietreue verbessern den Krankheitsverlauf deutlich, wie führende Experten im Rahmen eines Satelliten-Symposiums von Vertex Deutschland anlässlich der...

Zur akuten allergischen bronchopulmonalen Aspergillose (ABPA) bei Mukoviszidose (Cystische Fibrose – CF) forscht die Arbeitsgruppe um Dr. med. Carsten Schwarz, Charité Universitätsmedizin Berlin. Der Fadenpilz Aspergillus fumigatus kommt bei ca. 25% der CF-Patienten vor und kann neben Lungenentzündungen auch Komplikationen wie die allergische bronchopulmonale Aspergillose verursachen. Eine besondere Herausforderung bei der Besiedelung mit A. fumigatus ist die Diagnostik: Nicht jede Besiedelung führt zu Krankheitssymptomen, und im Falle einer ABPA sind in...

Zugänge und Strukturen der palliativen Versorgung in Deutschland, Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) in der digitalen Welt und die neuesten Ansätze der personalisierten Medizin – diese und viele weitere Themen diskutierten rund 800 Ärzte, Physiotherapeuten, Ernährungsberater, Pflegekräfte, Psychosoziale Fachkräfte, Rehabilitations-Spezialisten und alle weiteren an der Behandlung von Mukoviszidose-Patienten beteiligten Berufsgruppen auf der 22. Deutschen Mukoviszidose Tagung (DMT) in Würzburg.

Vertex hat bekanntgegeben, dass die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) den EU-Marktzulassungsantrag (MAA) für ein Dreifachkombinationsregime bestehend aus VX-445 (Elexacaftor), Tezacaftor und Ivacaftor angenommen hat. Die beiden CFTR-Modulatoren Tezacaftor und Ivacaftor bilden die Basis der Dreifachkombination und sind unter dem Handelsnamen SYMKEVI^® bereits seit Oktober 2018 als Zweifachkombination mit Ivacaftor (KALYDECO^®) für Patienten ab 12 Jahren mit bestimmten Mutationstypen zugelassen.

Diabetes Typ 1, Diabetes Typ 2, Schwangerschaftsdiabetes – diese Stoffwechselerkrankungen sind allgemein bekannt. Was viele Hausärzte in Deutschland aber nicht wissen: Es gibt auch Sonderformen des Diabetes. Immer noch kommt es bei diesen Ausprägungen zu einer falschen Behandlung, weil sie nicht richtig diagnostiziert oder mit anderen Diabetesformen verwechselt werden. Die Deutsche Diabetes Gesellschaft (DDG) erklärt, wie die seltenere Diabetes-Untergruppe erkannt wird und was bei der Therapie beachtet werden muss.