Cystische Fibrose: Tiefgreifende Therapie des Proteindefekts zugelassen
Die Cystische Fibrose (CF, Mukoviszidose) manifestiert sich am auffälligsten in der Lunge, ist aber eine Multiorgankrankheit. Bislang wurde sie wesentlich symptomatisch behandelt, seit August 2020 aber steht eine Therapie zur Verfügung, welche die ihr zugrundeliegenden Proteindefekte adressiert. Der Pädiater...