Seltene Krankheiten immer häufiger behandelbar
Insgesamt sind rund 8.000 seltene Erkrankungen bekannt, von A wie ADA-SCID, einem schweren Immundefekt, bis Z wie Zystinose, einer bestimmten Stoffwechselkrankheit. Heute stehen Patienten in Europa fast 130 Arzneimittel gegen seltene Krankheiten zur Verfügung. Zahlreiche weitere Arzneimitteltherapien werden erforscht. Am 28. Februar ist der...