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Medizin
31. März 2021

SMA: Zulassung für Risdiplam bei Patienten ab Alter von 2 Monaten

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Marktzulassung für Risdiplam (Evrysdi®) für die Behandlung der 5q-assoziierten Spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von mindestens 2 Monaten, mit 1 bis 4 Kopien des SMN2-Gens oder einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA erteilt. Die Einnahme von Risdiplam erfolgt einmal täglich mittels Applikationsspritze für die orale Verabreichung über eine Sonde (1).
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Die zulassungsrelevante Studie FIREFISH hat gezeigt, dass Evrysdi bei symptomatischen Säuglingen und Kleinkindern bis 2 Jahre mit Typ-1-SMA neben motorischen auch respiratorische und bulbäre Funktionen stärken konnte (2, 3). In der ebenfalls zulassungsrelevanten Studie SUNFISH konnte der Einsatz von Evrysdi neben motorischen Funktionen die Lebensqualität und Unabhängigkeit im Alltag von symptomatischen Patienten mit Typ-2- oder Typ-3-SMA verbessern oder bewahren (4).


Gutes Sicherheitsprofil

Im klinischen Studienprogramm von Risdiplam traten keine behandlungsbedingten Therapieabbrüche auf (1, 2, 4-7). Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse waren im Allgemeinen nur leicht ausgeprägt und spiegelten die zugrunde liegende Krankheit wider (1, 2, 4-7). Zudem nahm die Rate der unerwünschten Ereignisse im Laufe der Behandlung ab (1).


Orphan-Drug-Status

Die Entscheidung der Europäischen Kommission folgt auf eine positive Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) im Februar 2021. Die Zulassung erfolgt im Rahmen des beschleunigten Verfahrens, das für Arzneimittel angeboten wird, die von großem Interesse für die öffentliche Gesundheit sind und als therapeutische Innovation gelten. Risdiplam wurde 2018 von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) der PRIME-Status und 2019 der Orphan-Drug-Status zuerkannt. Die Aufrechterhaltung der Orphan Drug Designation wurde kürzlich vom Komitee für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) bestätigt und basiert auf dem signifikanten Nutzen von Evrysdi gegenüber bestehenden Behandlungen.


Einschluss einer heterogenen Patientenpopulation

Risdiplam ist die erste SMA-Therapie, die im klinischen Studienprogramm eine breite und heterogene Patientenpopulation einschließt, die das breite Spektrum der SMA widerspiegelt (1, 2, 4, 5, 8). Studienteilnehmer sind Patienten bis 60 Jahre, Patienten mit und ohne Kontrakturen oder starker Skoliose (bei >40 Grad), sowie gehfähige und nicht gehfähige Patienten. Auf dieser Grundlage ist eine evidenzbasierte Therapieentscheidung möglich. Im Rahmen klinischer Studien und der klinischen Praxis wurde Risdiplam bislang bei mehr als 3.000 Patienten weltweit eingesetzt. Risdiplam ist in Form eines Pulvers (60 mg) erhältlich, das in der Apotheke zu einer Lösung zum Einnehmen (0,75mg/ml) rekonstituiert wird.

Quelle: Roche

Literatur:

(1) Fachinformation Evrysdi®, Stand: März 2021.
(2) Servais L et al. AAN 2020, Poster 11-011.
(3) Baranello G et al. N Engl J Med 2021.
(4) Mercuri E et al. Virtual AAN 2020.
(5) Chiriboga CA, et al. Virtual SMA Conference 2020, oral presentation.
(6) Mercuri E et al., SMA Europe 2020, Oral presentation (Session 4).
(7) Baranello G et al. AAN 2020; virtuell.
(8) ClinicalTrials.gov, NCT03779334, https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03779334 (letzter Zugriff: 05.03.2021)


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