Medizin

SMA: Zulassung für Risdiplam bei Patienten ab Alter von 2 Monaten

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Marktzulassung für Risdiplam (Evrysdi^®) für die Behandlung der 5q-assoziierten Spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von mindestens 2 Monaten, mit 1 bis 4 Kopien des SMN2-Gens oder einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA erteilt. Die Einnahme von Risdiplam erfolgt einmal täglich mittels Applikationsspritze für die orale Verabreichung über eine Sonde (1).

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