Donnerstag, 16. Januar 2025

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Medizin

Beiträge zum Thema: Epidermolysis bullosa

News 16.01.2025

SCD und TDT: Exa-cel ab sofort in Deutschland verfügbar — © wladimir1804 - stock.adobe.com

SCD und TDT: Exa-cel ab sofort in Deutschland verfügbar

Wie der Hersteller bekannt gab, ist Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) ab dem 15. Januar 2025 in Deutschland verfügbar. Die CRISPR/Cas9-basierten Geneditierungstherapie wird zur Behandlung geeigneter Patient:innen ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) oder schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) angewendet (1). Es...

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News 16.01.2025

Rheumatoide Arthritis: Real-World-Daten zu Baricitinib als Monotherapie — © New Africa – stock.adobe.com

Rheumatoide Arthritis: Real-World-Daten zu Baricitinib als Monotherapie

Kürzlich publizierte Real-World-Daten (RWD) zum Januskinase (JAK)-Inhibitor Baricitinib bekräftigen dessen Wirksamkeit als Monotherapie bei rheumatoider Arthritis (RA) (1). Die Auswertung aus 6 internationalen Studien verglich Daten und Ergebnisse von RA-Patient:innen unter Baricitinib in Monotherapie mit denen von...

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News 16.01.2025

Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern: Zulassung von Concizumab — © phonlamaiphoto – stock.adobe.com

Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern: Zulassung von Concizumab

Die Europäische Kommission hat für Concizumab zur einmal täglichen subkutanen Blutungsprophylaxe für Menschen mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern ab 12 Jahren die Zulassung erteilt. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI-Antikörpers ermöglicht die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann Blutungen...

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News 16.01.2025

Sport senkt das Risiko für altersabhängige Makuladegeneration — © ivanko80 - stock.adobe.com

Sport senkt das Risiko für altersabhängige Makuladegeneration

Wer sich regelmäßig bewegt, tut etwas Gutes für seine Gesundheit. Egal, ob es um Übergewicht, Herz-Kreislauf-Leiden, den Zuckerstoffwechsel oder die Knochengesundheit geht – die Empfehlung, körperlich aktiv zu sein, darf in keinem Ratgeber fehlen. Weniger bekannt ist, dass auch die Augen von regelmäßiger sportlicher Betätigung...

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News 16.01.2025

Genetische Prädisposition bei Birkenpollenallergie entschlüsselt — © Ingo Bartussek - stock.adobe.com

Genetische Prädisposition bei Birkenpollenallergie entschlüsselt

Eine Studie der Karl Landsteiner Privatuniversität für Gesundheitswissenschaften (KL Krems) und der Medizinischen Universität Wien (MedUni Wien) liefert neue Einblicke in die genetischen Mechanismen der Birkenpollenallergie. Dabei beobachtete das Forschungsteam bei Allergie-Betroffenen nach einer Birkenpollen-Exposition deutlich...

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News 15.01.2025

Adipositas nicht nur über den BMI diagnostizieren — © VadimGuzhva – stock.adobe.com

Adipositas nicht nur über den BMI diagnostizieren

Die Diagnose von Übergewicht und Adipositas stützt sich auf den Body-Mass-Index (BMI). Dieser steht schon länger in der Kritik, da er nicht als zuverlässiges Maß für die Gesundheit eines Menschen gilt. Eine Gruppe von Mediziner:innen schlägt vor, die Richtlinien zur Diagnose von Adipositas grundlegend zu überarbeiten (1). Neben dem BMI sollen...

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News 15.01.2025

Pulmonal arterielle Hypertonie: Macitentan für Kinder ab 2 Jahren zugelassen — © Pixel-Shot - stock.adobe.com

Pulmonal arterielle Hypertonie: Macitentan für Kinder ab 2 Jahren zugelassen

Für Kinder mit pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) ab 2 Jahren steht mit Macitentan in einer Dosierung von 2,5 mg seit Anfang Januar 2025 eine neue Therapieoption zur Verfügung. Der Endothelin-Rezeptor-Antagonist (ERA) ist indiziert zur Langzeitbehandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 Jahren bis unter...

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News 14.01.2025

Hereditäres Angioödem: RNA-gerichtetes Medikament Donidalorsen steht kurz vor Zulassung — © velimir – stock.adobe.com

Hereditäres Angioödem: RNA-gerichtetes Medikament Donidalorsen steht kurz vor Zulassung

Zur prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) wurde bei der europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ein Zulassungsantrag für Donidalorsen eingereicht. Donidalorsen wäre das erste RNA-gerichtete Medikament zur Behandlung des HAE und würde eine neue Behandlungsoption für diese seltene und...

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News 13.01.2025

ATTR-CM: Acoramidis erhält positive CHMP-Empfehlung — © abhijith3747 – stock.adobe.com

ATTR-CM: Acoramidis erhält positive CHMP-Empfehlung

Der oral einzunehmende Stabilisator von Transthyretin (TTR) Acoramidis zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) hat basierend auf der Phase-III-Studie ATTRibute-CM1 die CHMP-Empfehlung zur Zulassung erhalten (1, 2). In vitro konnte Acoramidis eine nahezu vollständige Stabilisierung...

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News 13.01.2025

MRT-Kontrastmittel Gadoquatran erreicht primäre und entscheidende sekundäre Endpunkte in zulassungsrelevanten Phase-III-Studien

MRT-Kontrastmittel Gadoquatran erreicht primäre und entscheidende sekundäre Endpunkte in zulassungsrelevanten Phase-III-Studien

Positive Ergebnisse des Phase-III-Programms QUANTI zeigen, dass ein in Entwicklung befindliches Gadolinium (Gd)-basiertes Kontrastmittel für die Magnetresonanztomographie (MRT) bei einer um 60% reduzierten Gadoliniumdosis im Vergleich zu bisherigen...

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News 12.01.2025

Neues Antibiotikum zur Behandlung der Tuberkulose — © Dr_Microbe – stock.adobe.com

Neues Antibiotikum zur Behandlung der Tuberkulose

Das europäisch-afrikanische Netzwerk PanACEA – ein Konsortium von Tuberkulose-Forschenden aus 5 europäischen und 11 afrikanischen Institutionen – hat Studienergebnisse veröffentlicht, die das vielversprechende Potenzial eines neuen Antibiotikums zeigen. Der Wirkstoff BTZ-043 könnte eine Schlüsselrolle im globalen Kampf gegen Tuberkulose spielen.

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News 11.01.2025

Bioreaktor ermöglicht automatisierte Langzeitkultivierung von Stammzellen — © Anusorn - stock.adobe.com

Bioreaktor ermöglicht automatisierte Langzeitkultivierung von Stammzellen

Humane induzierte pluripotente Stammzellen (hiPSCs) gelten als vielversprechendes Werkzeug in der Medizin: Künftig sollen sie die Therapie von vielen Leiden wie etwa neurodegenerativen Erkrankungen ermöglichen. Nach wie vor ist jedoch die Herstellung großer Mengen an hiPSCs eine Herausforderung. Forschende des...

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News 10.01.2025

Lungentransplantation: Extrakorporale Photopherese verbessert die Abstoßungsrate — © Sebastian Kaulitzki – stock.adobe.com

Lungentransplantation: Extrakorporale Photopherese verbessert die Abstoßungsrate

Forschende des Wiener Lungentransplantationsprogramms haben in einer Studie den Einsatz der extrakorporalen Photopherese (ECP) bei Lungentransplantationen untersucht. Dabei konnten sie nachweisen, dass die auf UV-Licht basierende Zell-Therapie zu einer signifikanten Verringerung der Anzahl und des Schweregrades...

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News 09.01.2025

Histologische Bilder: KI erzeugt täuschend echte Fälschungen

Histologische Bilder: KI erzeugt täuschend echte Fälschungen

Sie hilft bei der Beurteilung von Röntgen- und MRT-Bildern, beim Schreiben von Arztbriefen und bei der Auswertung von Messdaten in der Forschung – die künstliche Intelligenz, kurz KI, ist in der klinischen Praxis und in der biomedizinischen Forschung zu einem hilfreichen und mächtigen Instrument geworden. So mächtig, dass...

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News 09.01.2025

Frühzeitige Therapien schützen vor Depressionen — © Azee/peopleimages.com – stock.adobe.com

Frühzeitige Therapien schützen vor Depressionen

Menschen, deren Symptome noch nicht die Kriterien für eine depressive Störung erfüllen, profitieren trotzdem von therapeutischen Interventionen. Zu diesem Schluss kommt ein Team um Forschende aus München und Magdeburg, das Daten aus 30 Studien analysiert hat. Betroffene, die Angebote wahrgenommen hatten, erkrankten innerhalb des ersten Jahres...

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News 08.01.2025

Positive Ergebnisse aus Phase-III-Studien zu Deucravacitinib bei Psoriasis-Arthritis — © Jacques Hugo - stock.adobe.com

Positive Ergebnisse aus Phase-III-Studien zu Deucravacitinib bei Psoriasis-Arthritis

Die Ergebnisse der Phase-III-Studien POETYK PsA-1 und POETYK PsA-2 zeigen, dass eine Behandlung mit einem Tyrosinkinase-2-Inhibitor bei Erwachsenen mit aktiver Psoriasis-Arthritis nach 16 Wochen zu einer signifikanten Verbesserung der Krankheitsanzeichen und -symptome führte. Der primäre Endpunkt, ein...

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News 08.01.2025

Mukoviszidose: Biomarker der CFTR-Funktion korrelieren mit klinischen Endpunkten — © Skif – stock.adobe.com

Mukoviszidose: Biomarker der CFTR-Funktion korrelieren mit klinischen Endpunkten

CFTR-Modulatoren haben den Therapiealltag bei zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose) in den letzten Jahren stark verbessert. Auf einer Veranstaltung im Zuge der Deutschen Mukoviszidose Tagung wurde die Zukunft der kausalen CF-Therapie diskutiert.

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News 08.01.2025

Niedriger Blutdruck während der Herzoperation kann die Nieren schädigen — © Damian – stock.adobe.com

Niedriger Blutdruck während der Herzoperation kann die Nieren schädigen

Im Rahmen einer retrospektiven Kohortenstudie konnten Forschende nachweisen, dass längere und häufigere Phasen von intraoperativ erniedrigtem Blutdruck bei herzchirurgischen Eingriffen kumulativ mit einem höheren Risiko für das Auftreten eines postoperativen Nierenversagens assoziiert sein können (1).

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News 07.01.2025

Studie zu Herzinsuffizienz: Ausdauer- und Krafttraining erhöht Belastbarkeit — © Berit Kessler - stock.adobe.com

Studie zu Herzinsuffizienz: Ausdauer- und Krafttraining erhöht Belastbarkeit

Geschätzt 4 Millionen Menschen in Deutschland leiden unter Herzschwäche. Wie beeinflussen Ausdauer- und Krafttraining den Verlauf dieser oft lebensbedrohlichen Erkrankung? Die weltweit bisher umfangreichste Studie, geleitet von DHZC-Wissenschaftler Prof. Frank Edelmann, liefert dazu nun im Fachjournal „Nature...

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News 07.01.2025

Embolisation der harten Hirnhautarterie bei chronisch subduralem Hämatom — © SOPONE – stock.adobe.com

Embolisation der harten Hirnhautarterie bei chronisch subduralem Hämatom

Neben der endovaskulären Behandlung des Schlaganfalls (Thrombektomie) ist eine der vielversprechendsten Entwicklungen der letzten Jahre die endovaskuläre Behandlung von chronischen subduralen Hämatomen (cSDH) durch Embolisation der harten Hirnhautarterie. Prof. Dr. Marius Hartmann, Direktor des Institutes für Radiologie,...

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