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5q-SMA: Positive Beeinflussung des Krankheitsverlaufs bei Kindern und Erwachsenen unter Nusinersen
Die Therapieziele in der Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) sind je nach Ausprägung der Erkrankung und dem Lebensalter der Patienten unterschiedlich. Die später einsetzende, adulte Form der SMA verläuft meist wesentlich langsamer als die früh...